美国 FDA 外部专家委员会以 11 票支持、5 票反对的结果，投票推荐批准 Zevra Therapeutics 公司开发的 arimoclomol，用于治疗罕见遗传病 — 尼曼匹克病 C 型。专家们认为基于目前的数据，该药物显示出了疗效。
该药曾在 2021 年遭到 FDA 的拒绝，但 Zevra 公司在补充了新的小鼠和细胞数据，并重新分析了关键临床试验结果后，于 2023 年底再次提交了申请。尼曼匹克 C 型病是一种影响身体多个器官的进行性遗传疾病，属于溶酶体贮积症，患者（通常是儿童）缺乏某些关键酶。
专家会成员 Jonathan Mink 表示，”总体而言，大部分数据倾向于显示出一定的积极疗效。” 支持批准的专家们认为，临床数据和患者的亲身证词表明，该药可能有助于稳定病情，在少数情况下甚至有助于改善症状。
Arimoclomol 在关键临床试验中取得了成功，但 FDA 对用于主要终点的某些指标表示担忧，因此在拒绝该药时要求进行新的分析。Zevra 的重新分析包括一个修改后的主要终点，该终点重新评分了吞咽指标，这是尼曼匹克 C 型患者在病情进展过程中难以维持的一项技能。此外，重新分析还去除了认知指标，因为 FDA 对此类数据的可靠性表示担忧。Zevra 还补充了一项开放标签扩展研究的数据，该研究对原始临床试验中的患者进行了更长时间的随访。
FDA 于 8 月 2 日召集了新成立的遗传代谢疾病专家委员会，讨论临床试验数据以及新的小鼠和细胞数据是否足以证明 arimoclomol 对治疗尼曼匹克 C 型病有效。大多数专家会成员认为该药具有增量治疗效果，但也有专家指出，区分 arimoclomol 与另一种药物 miglustat 的效果存在挑战，因为在关键临床试验中，78% 的患者同时用了 miglustat。
