首页 > 资讯 > FDA 就建立罕见疾病临床试验网络公开征询意见

出自识林

2020-06-03

美国 FDA 正在就如何建立和维持一系列罕见疾病的全球临床试验网络征求意见。这样的临床试验网络通常是由临床试验组织和医生的集合，可以在许多场地就给定的疾病领域展开协调和支持。该意见征询是 FDA“罕见病治疗加速计划”（Rare Disease Cures Accelerator）的一部分。

FDA 于 5 月 29 日在联邦公报上发布了有关征询意见的通知。但征询范围不仅仅是针对罕见疾病，还包括更广泛的试验网络，FDA 发言人表示，该通知的目的是广泛征求公众对临床试验网络的意见。“我们很乐意听取有关不同类型的临床试验网络以及每种类型的网络的获益和挑战的信息。”FDA 在通知表示就“有关启动、实施和维持全球临床试验网络的实际步骤和成功方法寻求反馈意见，包括建立一系列罕见疾病网络的具体考虑”。这表明，FDA 希望得到关于试验网络总体和罕见疾病具体标准两方面的反馈。FDA 在通知中建议评论者考虑的许多问题并没有特别提及罕见疾病。

“罕见病治疗加速计划”于 2019 年 9 月启动，使用数据分析平台来支持罕见疾病药物研发，该平台允许以标准化的方式共享患者水平的自然史数据和其它信息，例如来自临床试验、观察性研究和注册的数据，以确保这些数据适合药物开发和监管目的。该计划有一千万美元的国会拨款支持。FDA 表示希望该加速计划最终能够降低罕见病研究的风险，并帮助开发人员更好地设计高质量的临床试验和开发计划。FDA 表示，加速计划应该帮助创建必要的证据，以便监管者对潜在候选药物的疗效更有信心。关于试验网络，FDA 认为在这里患者和研究者可以方便地找到自己所需的研究，并且可以培训研究者和帮助组织分散式试验。

虽然提交到 FDA 的罕见病治疗药物申报数量一直在上升，但对于罕见病的治疗仍有很大差距。在美国已知的 7000 种罕见疾病中，只有不到 10% 的疾病有 FDA 批准的治疗药。FDA 表示，由于罕见病人群的规模较小且疾病在全球范围内发生，罕见疾病试验网络将需要具有“全球覆盖面并在全球运行”。FDA 希望就以下有关试验网络的潜在结构提供反馈，包括：

• 工作人员所需的科学和临床学科组合
• 研究方案设计应遵循哪些程序或指南
• 对于试验的执行、研究参与者和研究数据相关的保护应当采用什么标准程序

FDA 还希望该试验网络可以用于多种罕见疾病，因此正在寻求反馈意见关于如何建立可以实现此目标的试验网络。FDA 希望了解是否有将特定疾病研发中心与未知疾病运营中心整合在一起的试验网络的经验，或者是否有专注于广泛的罕见疾病的网络已经与区域或特定疾病网络合作的经验。FDA 还在寻求有关试验网络中的研究者需要具备什么水平的经验，以及试验网络应具备哪种治理模式的信息。FDA 还询问了启动网络需要多少资金以及随着时间的推移需要多少资金来维持这样的网络。

作者：识林-Acorn
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