美国 FDA 于 11 月 3 日发布了两篇与以患者为中心的药物开发（PFDD）相关的系列指南中的两篇定稿指南，概述了 FDA 对可用于上市前申请的临床结局评估（COA）数据的想法。
第一篇指南题目为“运用项目反应理论的临床结局评估的临床试验数据集和文件记录的提交”，详细介绍了申办人在提交使用项目反应理论（IRT）的 COA 信息时应考虑包含在其上市前申请中的技术规范。COA 数据可以来自多个来源，包括临床医生以临床医生报告结局（ClinRO）形式、患者以患者报告结局（PRO）形式、非临床医生观察者以观察者报告结局（ObsRO），以及基于性能评估的性能结局（PerfO）测量。
指南列出了某些术语及其定义，这有助于申办人更好地理解 FDA 想法。例如，FDA 指出，IRT 是数学模型，描述项目的性能和特征与患者在相关测量中的状态之间的关系。FDA 在指南中列出了使用 IRT 的 COA，包括静态 COA 和使用基于 IRT 的计算机自适应测试 (CAT) 管理的 COA。
FDA 指出，“CAT 是一种由计算机管理的连续形式的个体测试，其中主要根据项目的心理测量特性和与患者对先前项目的反应相关的内容，选择 COA 测量中的连续项目进行管理。使用 IRT 的 COA 可以利用项目库进行项目选择。”FDA 还指出，项目库“代表了在 COA 测量开发期间从中选择子集或在适应性测试期间为患者选择子集的总项目集。”
指南还详细说明了如何提交临床数据交换标准联盟 (CDISC) 研究数据表格模型 (SDTM) 和分析数据模型 (ADaM) 数据集。这些模型旨在作为申办人在上市前申请中提交 COA 数据提供通用指导。
指南深入探讨了申办人在提交 COA 数据时需要提供哪些文档及其时间、申办人应使用的数据集标准以及应如何解决数据缺失等问题的具体细节。FDA 指出：“缺失的数据应在（调查问卷）数据集中表示，并在‘未执行的原因’（QSREASND）下捕获缺失的原因。根据所涵盖的 COA 是固定/静态还是使用 CAT 管理，缺失数据的处理可能会有所不同。”
