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FDA 发布实时肿瘤学审评定稿指南
出自识林
2023-11-09
美国 FDA 于 11 月 6 日发布了实时肿瘤学审评（RTOR）定稿指南，概述了有兴趣向实时肿瘤学审评试点提交新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）的申请人的资质和申报要求。
总体而言，定稿指南与 2022 年 7 月发布的早期草案相比几乎没有变化。在定稿版本中，FDA 拒绝了将指南范围扩大到细胞和基因疗法的呼吁。FDA 表示，定稿版本澄清了草案中的一些术语，澄清了资格和申报流程，并更好地将指南与 RTOR 网站保持一致。
FDA 肿瘤卓越中心（OCE）于 2018 年宣布开展 RTOR 试点，以促进对有前景的新疗法进行早期审评；该计划使申办人能够向 FDA 提交临床试验数据，以支持更早开始申请审评。
FDA 在定稿指南中指出，该计划不同于其它快速审评计划（包括快速通道认定计划、突破性治疗认定计划和优先审评计划）。相反，该计划仅限于具有可以“容易解释”证明与现有疗法相比具有实质性改进的临床试验终点的药物，并且不需要召开专家咨询会，也不需要新的风险评估和缓解策略（REMS）。
定稿指南采纳了辉瑞公司提出的建议，明确了资格要求。草案指出，符合该计划资格的申请必须具有“由审评部门和 OCE 确定的简单的研究设计”。辉瑞在对指南草案的反馈意见中指出，“FDA 如果加入审评部门和 OCE 认为简单的研究设计类型的几个示例将会有帮助”。
定稿指南规定，符合条件的产品必须具有可以根据审评部门和 OCE 确定的总体生存率和缓解率“可容易解释”的临床试验终点。
另外，FDA 拒绝了再生医学联盟 (ARM)、辉瑞和美国药物研究和制造商协会 (PhRMA)将试点范围扩大到细胞和基因疗法的呼吁。
FDA 官员在 RAPS Convergence 2022 会议上提供了一些申报准备的技巧。他们指出，RTOR 计划是一个劳动密集的过程，一旦临床数据可用，公司就应该有“全体员工齐心协力的心态”来准备申报资料。FDA 官员还表示，目前约 27% 的肿瘤学申请是通过 RTOR 提交的，28% 的补充申请是通过 RTOR 提交的。
作者：识林-椒
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