首页 > 资讯 > FDA 发布新冠治疗药和疫苗评估主方案指南，或将影响未来临床试验政策

出自识林

2021-05-19

美国 FDA 于 5 月 17 日发布了题为《COVID-19：评估治疗用或预防用药品和生物制品的主方案》行业指南，介绍了 FDA 当前对开发治疗或预防新冠疾病的药物主方案申办人的建议。

主方案（Master Protocol）的定义为设计有多个子研究的方案，涉及在相同的整体试验框架内的协同努力，以使用一个或多个目标，在一种或多种疾病亚型中，评估一个或多个研究用药物。指南侧重于主方案的设计、执行和统计考量，以生成或有助于新冠治疗或预防药品有效性的实质性证据和安全性的充分表征。此外，指南还为新冠药物主方案申办人提供了行政和程序建议。

FDA 代理局长 Janet Woodcock 在宣布指南的新闻稿中表示，“开展临床试验以查看药物是否安全有效可能是一个非常耗时的过程。为满足对有效治疗药的紧迫需求，FDA 与临床试验专家合作，迅速推进临床试验设计和执行的最佳实践。在新冠大流行中，主方案已被用于同时评估多种药物。由美国国立卫生研究院基金会协调的‘加速 COVID-19 治疗干预和疫苗（ACTIV）’公私合作计划是同时研究多个有前景的药物的主方案的一个极佳的例子。”

Woodcock 指出，“精心设计和执行的主方案可以通过最大化从研究工作中获得的信息量来加速药物开发。随着医学科学的发展，可以对这些试验进行更新以纳入新的科学信息。主方案还减少了管理费用，并减少了为每种研究药物启动新的试验场地所需的时间。主方案还可以通过共享和可重复使用的基础架构来提高数据质量和效率。这些优势在公共卫生紧急事件中尤为重要，在紧急情况下，迫切需要高效的药物开发。”

她还表示，FDA 希望主方案在满足大流行所带来的公共卫生需求以及生成临床证据方面将继续发挥重要作用。Woodcock 一直是临床试验现代化和主方案的坚定支持者，她于 2017 年在新英格兰医学杂志（NEJM）上发表关于主方案的述评，强调了对使用主方案的新型临床试验设计的支持。【FDA在新英格兰医学杂志上发表关于临床试验主方案的述评 2017/07/07】

或将影响 FDA 未来临床试验政策

这一鼓励申办人在大流行期间使用主方案进行新冠药物开发的指南可能也将影响 FDA 未来对临床试验的政策。FDA 在指南中指出，“指南中的建议和程序有望在更大范围内帮助 FDA 协助申办人设计 COVID-19 主方案，包括在 COVID-19 公共卫生紧急情况意外的情况下。”

Woodcock 认为，在大流行期间应采用主方案，包括平台试验和伞式试验，以确保临床研究企业能够满足需求。大流行期间对药物开发的批评之一，就是许多临床试验并未产生可操作的信息。【新冠药物临床研究：各自为战，缺乏统筹 2020/07/09】；【FDA 代理局长与卫生研究院院长谈新冠疫情给医药行业的经验教训 2021/03/15】

指南建议之一是，谨慎发布试验结果的信息，可能会污染方案中多个药物的数据。FDA 指出，“在某些情况下，传播一个研究用药物的结果可能会导致在试验中正在接受评估的其它药物信息的无意传播，从而可能影响试验的进行和可靠性。”

“例如，在事件驱动的试验中，一个药已达到最终分析的目标事件数，这一事实可能意味着仍在试验中的其它药物发生的事件较少。积累数据的知识会以难以预测且无法适应的方式影响试验的过程和执行以及试验申办人、研究者和参与者的行为。”FDA 补充指出，“至关重要的是，一种研究用药物的分析和结果交流不应导致其它药物信息的无意传播。”

作者：识林-蓝杉
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