首页 > 资讯 > FDA 启动新试点以提高肿瘤学体外伴随诊断检测的透明度

出自识林

2023-06-22

美国 FDA 于 6 月 20 日宣布启动一项新的试点计划，帮助降低与使用实验室自建检测方法识别癌症生物标志物相关的风险，主要针对与某些相应的体外诊断检测一起使用的肿瘤药，这些药依赖于体外诊断来识别可能从特定治疗中获益的患者。

FDA 还发布了一份定稿指南，详细说明该试点计划，旨在确定用于患者治疗决策的检测的最低性能特征。

近年来，随着靶向治疗的普及，所谓的伴随诊断的使用有所增加，特别是在肿瘤学领域。肿瘤药通常与体外伴随诊断一起被批准，但在某些情况下，FDA 会在相应的伴随诊断获得授权之前批准药物，这就产生了一个空白，而这一空白通常由实验室开发检测（LDT）填补。FDA 曾在 2014 年发布的题为“体外伴随诊断器械”的指南中详细说明了当检测未获得上市许可时，FDA 在什么情况下可以批准需要使用伴随体外诊断的治疗药。

FDA 表示，其对未经授权的 LDT 的可靠性表示担忧，并表示希望新的试点计划能帮助监管机构对未来药物-器械肿瘤组合产品更有信心。多年来，FDA一直对 LDT 表示担忧，尤其是那些用于诊断乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌和其他癌症的 LDT，并呼吁建立一个更现代的框架来规范此类检测。

FDA 器械和放射健康中心（CDRH）主任 Jeff Shuren 表示，FDA 传统上对 LTD 行使执法自由裁量权，因为它们通常风险较低；然而，随着时间的推移，这些检测变得越来越复杂，通常是高风险的，而且在某些情况下是大规模制造的。 

Shuren 此前曾表示，FDA 需要一个新的框架来监管 LDT。根据临床实验室改进修正案（CLIA），开发和执行此类检测的实验室由医疗保险和医疗补助服务中心（CMS）监督，虽然 FDA 认为其有权根据其现有法规将 LDT 作为医疗器械进行监管。

FDA 局长 Robert Califf 也呼吁赋予更大的权力来监管 LDT。虽然 Califf 表示希望国会通过立法明确这一权力，但他建议，如果国会不采取行动，FDA 将寻求规则制定程序，为 LDT 制定法规。在最新的统一议程中，FDA 包括一项拟议规定，该规定将修改 FDA 的法规，明确规定 LDT 作为医疗设备。

试点计划

FDA表示，新的试点计划将通过为参与产品使用的检测建立最低性能特征来增强患者护理和透明度。该试点是自愿的。

指南指出，“FDA 越来越担心，由实验室进行的一些未经 FDA 授权的检测可能无法提供准确可靠的检测结果或具有与 FDA 授权的检测一样的性能，这可能会对治疗决策产生负面影响。该试点计划可能有助于降低使用 LDT 进行肿瘤药物治疗决策的风险，同时我们将继续致力于更广泛的 LDT 方法，包括推进规则制定。

指南旨在解决“性能不佳”的 LDT 带来的安全性风险，并为上市药物的标签使用设定检测性能标准。FDA 在新发布的定稿指南中详细说明了对试点参与者的期望。在试点下，FDA 将使用有关关键试验中使用的临床试验测定（CTA）的信息来支持药物批准，以建立最低分析性能特征，“当通过恰当地执行验证研究建立（最低分析性能特征）时，可以支持将 CTA 的临床有效性外推到相同类型的其他检测中。FDA 表示，这将使检测制造商能够利用 CTA 的临床有效性并“简化其他检测的验证”。

FDA 表示将在专门的网站上公布试点中与批准药物一起使用的检测的最低性能特征。“这种透明度旨在帮助促进这些检测更好和更一致的性能，从而更好地选择药物并改善对癌症患者的护理。”

希望参与试点计划的药物开发者可以在递交研究性新药（IND）申请、新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）的同时提交一份兴趣声明。在开始临床试验之前，申办人应与 FDA 讨论他们计划在试验中使用的诊断方法的分析验证数据和性能特征。但是，如果申办人能够收集必要的数据并为任何缺失的验证数据提供合理的理由，FDA 也将考虑已经在进行的试验。FDA 还警告表示，如果试验中使用的检测方法验证数据不足，FDA 可能会拒绝相关申请者参与试点。

FDA 已经在 CDRH 网站上发布了模板，希望参与试点计划的肿瘤学申办人可以使用这些模板来收集和提供他们打算使用的临床试验分析的性能特征和验证信息。“根据[试点计划]初始阶段的经验，FDA 将更新指南，以包括更具体的程序和需要提供给 FDA 的具体信息，并预计扩大试点以评估是否可以接受其他申办人进入试点。”

识林-椒

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