具体而言，指南提供了有关应在研究性新药（IND）申请中提供的评价研究性 GE 产品安全性和质量的信息的建议，包括有关产品设计、产品生产和监测、非临床安全性评价以及临床试验设计的信息。
指南定稿了 2022 年 3 月发布的同名指南草案，与初稿草案相比，定稿指南的修订内容包括澄清对仅使用一次的 GE 组件的建议（例如，在主细胞库的生产中）、对效力测定的期望、对非临床研究中潜在的脱靶毒性的考量因素以及基因组编辑产品的加速审批。
定稿指南明确了 FDA 对基因组编辑产品使用加速审批途径的立场，并且包含一份表达 FDA 支持的声明：“FDA 支持对 GE 产品使用加速审批，并鼓励申办人在临床试验开发早期讨论 GE 产品参与此类计划的潜在资格，包括拟议替代终点或中间临床终点。”
FDA 在指南中指出，加速审批可能是批准用于治疗严重或危及生命的疾病或病症（在缺乏可用替代疗法的情况下）的人类 GE 产品的适当途径。在加速审批下，需要选择合理可能预测临床益处的替代终点或标志物（例如实验室测量）；或者，需要选择一个合理可能预测对不可逆发病率或死亡率或其它临床获益的影响的中间临床终点。在此途径下的批准可能需要进行适当的批准后研究或确证并描述预测效果的研究。
FDA 在定稿指南中指出，如果 GE 组件仅使用一次，例如在主细胞库 (MCB) 的制造中，然后将其用于常规药品制剂（DP）生产，则 GE 组件的信息和放行检测的范围可减少，但仍应足够 支持 GE 组件的质量和原材料（例如 MCB）的安全性。在这些情况下，FDA 建议在产品开发早期与 FDA 讨论 GE 成分的可用信息和 GE 成分控制策略。
对于体内给药的人类 GE 药品，FDA 建议申办人开发效力测定来测量体内人类 GE 药品活性的多个方面。对于早期研究，评估 GE 组件执行所需基因序列修饰的能力的效力测定可能就足够了。然而，对于旨在提供支持上市许可申请有效性的主要证据的研究，效力测定应包括对预期下游生物修饰（例如，校正的细胞功能）的评估。FDA 建议，只要有可能，在靶细胞或组织（或代表性替代物）中进行效力测定。FDA 在指南中还建议在药品稳定性研究中纳入此类效力测定。
对于离体修饰的人类 GE 药品，FDA 特别指出，如果离体修饰的人类 GE DP 是同种异体人类细胞产品，其中一个产品批次旨在治疗多个患者，则可能需要进行额外的药品检测和建立可接受标准。例如，批次放行检测中应包括额外的外源因子测试、潜在同种异体淋巴细胞数量的严格可接受标准以及不存在异常生长（即，如果药品是同种异体 T 细胞产品）。FDA 建议参考基因治疗产品 CMC 指南中有关同种异体产品的更多信息。
对于更复杂的产品（例如，包含多轮基因组编辑或创建多个细胞库的产品），可能需要额外的中间、批次放行和表征检测。此外，检测的时间和类型可能取决于生产过程中执行 GE 工艺的时间。例如，如果使用基因组编辑的主细胞库来生产药品，而无需额外的 GE 步骤，则可以在主细胞库上进行一些检测。
