对 FDA 再生医学新监管和执法政策转变的解读
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对 FDA 再生医学新监管和执法政策转变的解读
笔记 2017-09-14 8 月 28 日，美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 宣布了 FDA 对监管干细胞治疗和其它类型再生医学方式的重大转变。详细公告内容我们已于上周五翻译并发布【FDA 局长关于确保对干细胞治疗和再生医学适当监督的新政策措施和执法努力的声明】，主要关注两个平行的优先事项：创建一个新的监管框架以确保有前景的再生疗法能够快速提供给患者，以及针对那些“做出空洞的宣称和兜售不安全的科学”以推销非法产品之人增加监管。 干细胞治疗和其它类型的再生医学目前属于两个不同的监管框架之一。一些产品作为人类细胞、组织或基于细胞和组织的产品（HCT/Ps）监管，FDA 仅根据旨在减少传染病传播的规则进行监管。1 这些规则已经实施了 15 年以上，适用于符合某些标准的产品，包括从供体收集和植入受体的时间之间不超过“最低限度的操作”，以及销售用于与供体组织功能“同源”的受体中。 任何不符合该框架的产品均需作为药品、生物制品或医疗器械需符合 FDA 的完全法规，产品制造商必须在销售前从 FDA 获得适当的上市许可 – 这一过程可能需要花费数年时间和数百万美元。 这种对再生疗法监管“要么全管要么不管”的方法近年来承担了新的重要性，之后几篇指南草案文件的发布试图缩小仅作为 HCT/Ps 监管的产品范围，并对额外类别的再生产品和疗法要求上市前审评。2 这些指南草案引发了争议，并且成为 2016 年 9 月举行的为期两天的公开听证会的主题。3 FDA 的公告带来了受制造商、临床医生和其他再生疗法研发者欢迎的澄清。公告表示，FDA 将通过“全面政策”创建一个新框架，“确立更加明确的界限关于这些再生医学产品何时具有足够的复杂性落入 FDA 目前的职权范围内，并确定评估这些产品的安全性和有效性的高效流程。”FDA 计划在 2017 年 秋季通过一系列新的指南文件推出该框架。 对于目前 HCT/Ps 制造商来说公告的另一重要方面是，FDA 计划建立合规期限，并“给予目前产品研发者非常合理的时间期限与 FDA 互动”。这标志着合规政策的重大转变，因为 FDA 之前已经发布警告和无标题信（untitled letter）要求立即撤销 FDA 认为应开展上市前审评的 HCT/Ps。 同时，FDA 的公告明确表示，FDA 计划加强对给公共卫生构成风险的制造商和产品研发商的执法。例如，FDA 公布了对干细胞治疗研发者采取的两项执法行动：向一个研发者发出警告信，称严重违反 FDA 现行 GMP 法规，导致产品不太可能是无菌的；以及针对另一涉及将罕见天花疫苗的药瓶用于为癌症患者建立干细胞治疗的没收行动。 总之，FDA 公告受到干细胞治疗研发者克制的庆祝，他们现在在未来几个月内将有更加精简和可预测的上市路线，同时也受到目前 HCT/P 制造商的欢迎，他们对于目前已上市的产品面临着重大监管不确定性和不规律的执法。所有利益攸关方现在都将密切关注即将发布的指南文件，以了解 FDA 将如何实施新的监管框架。 ________________________________________ 1 见 21 C.F.R. Part 1271. 编译：识林-蓝杉 |