FDA 新药批准近四分之一存在内部审评意见分歧
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FDA 新药批准近四分之一存在内部审评意见分歧
笔记 2020-08-15 自美国 FDA 于去年夏天宣布以综合审评文件取代基于学科的审评文件包以来，研究人员和利益相关者们就一直持反对意见，担心能看到的公开信息会随之减少，一些有价值的信息将无法轻易获得，其中 FDA 内部审评意见的分歧就是最有价值的信息之一。研究人员最近发表的一项分析就反映了这方面的担忧。【FDA 综合审评文件瘦身，大大减少公开信息体量 2019/07/08】 根据加拿大新斯科舍省 Dalhousie 大学研究人员最近发表的一篇分析发现，FDA 新药批准近四分之一存在意见分歧，其中批准参数方面（包括风险管理和标签说明书）是审评人员在新药审评期间最常出现分歧的方面。 这篇题目为“2011-2015 年间美国 FDA 内部在新药批准方面的分歧”[1] 的分析文章于 7 月24 日发表在《美国医学会杂志》（JAMA）开放获取期刊 Network Open 上，作者包括来自 Dalhousie 大学的 Andrea MacGregor 和 Matthew Herder 以及来自纽约大学和耶鲁大学的研究者。 文章中分析了 2011-2015 年由 FDA 药品审评与研究中心（CDER）批准并发布的 174 个新药的批准包，发现，将近四分之一（42，24.1%）的批准包中至少存在一项 FDA 内部分歧。许多药存在多重分歧：42 个新药批准包中共包含 155 起分歧。研究发现增加了人们长期以来的担忧，即，在 FDA 决定仅发布对药品批准的综合审评文件的情况下，能否充分公布这些内部观点。 几乎三分之一的分歧中都涉及批准参数，其次是关于药物可批准性的问题，然后是围绕患者人群和适应症的问题。 在存在 FDA 内部分歧的 42 个批准包中，35 个对批准参数存在分歧，其中 20 个批准包涉及与上市后要求、安全警告或风险评估和缓解措施（REMS）相关的分歧，15 个批准包涉及其它问题方面的分歧（例如，药品标签措辞）。适应症人群（包括诸如适当年龄范围的问题）是 10 个批准包中引发分歧的根源。 在 12 个新药批准包中，研究发现了涉及是否批准候选药物的分歧。文章指出，“在这 12 个涉及是否批准分歧的新药中，11 个获批新药具有上市后要求或风险评估和管理措施。”12 个在是否批准方面存在争议的新药如下： - Dalvance (dalbavancin) Allergan 在更高级别的机构组织部门，分歧更加明显。FDA 办公室主任（21.3%）、部门主任（12.3%）、跨学科团队负责人（14.8%）表达了近一半的异议。按学科分类的话，医学审评方面的分歧最多占 17.4%。 文章总结指出，“我们的发现对于 FDA 最近用综合审评文件取代之前每个学科和机构领导人的审评具有重要意义。”FDA 新的综合审评格式于 2019 年 7 月首次公布，旨在实现更清晰、更有效的沟通，但此举一经宣布就引起了利益相关者的强烈反对，担心可能会丢失有关反映 FDA 内部思路的大量有价值的信息。文章作者表示，综合审评计划引发了人们对于“有关 FDA 内部的分歧是否会继续依法公布”的担忧。【FDA 综合审评文件因丢失大量宝贵信息遭联名反对 2019/08/30】 为回应针对综合审评计划的担忧和批评，CDER 中心主任 Woodcock、新药办公室主任 Peter Stein 于 7 月 27 日在 JAMA 内科医学上发表通信[2]，强调 FDA 综合审评计划保持内部辩论的透明性。信中指出，“每个关键审评问题下面都有一个异议小节，以确保承认和考虑不同的观点。不同意摘要和跨学科审评部分的重要要素，或不同意签署人的决定的审评员将撰写一份单独的审评，这份单独的审评文件将放在综合审评文件的附录中并向公众公开。” [1] MacGregor A, Zhang AD, Wallach JD, Ross JS, Herder M. Disagreements Within the US Food and Drug Administration Regarding Approval of Novel Therapeutic Agents, 2011-2015. JAMA Netw Open. 2020;3(7):e209498. doi:10.1001/jamanetworkopen.2020.9498. [2] Woodcock J, Stein P, Bugin K. Integrated Drug Reviews at the US Food and Drug Administration. JAMA Intern Med. Published online July 27, 2020. doi:10.1001/jamainternmed.2020.1981. 整理：识林-椒 |
