首页 > 资讯 > FDA 综合审评文件因丢失大量宝贵信息遭联名反对

出自识林

2019-08-30

来自哈佛大学、耶鲁大学、约翰霍普金斯大学以及世界其它大学的 50 多名学者和研究人员呼吁美国 FDA 不要用综合审评（integrated review）取代其对医药产品的原始审评，因为综合审评文件将会丢失很多有价值的信息。

FDA 于 6 月 27 日公布了两份综合审评文件样本并公开征求意见。这是 FDA 新药监管现代化的一部分，FDA 打算使用综合审评模板取代目前单独的基于学科的审评文件。从 FDA 给出的范例中可以看出，综合审评将包含比目前的多学科审评少得多的信息，较少披露审评过程，而更像是一个超大版标签。【FDA 综合审评文件瘦身，大大减少公开信息体量 2019/07/08】FDA 对于综合审评文件的征询意见期已于 8 月 26 日截止，共收到 21 份反馈意见。

研究人员联名反馈表示，这种转变将剥夺他们对于有价值的信息和数据的获取。他们在给 FDA 的反馈意见中详细列出了这些有价值的信息包括：

• 提交到 FDA 的临床研究和试验（包括发表的和未发表的）的详细信息和数据，包括对试验设计和实施的广泛的医学和统计学审评、统计分析、登记的参与者以及疗效和安全性结果。
• 有关上市后要求的详细信息，包括 FDA 强制要求的临床研究和试验以及申办人做出的上市后承诺。
• FDA 审评员对于申请的担忧，这些担忧可能因被判断认为不那么重要而未包含在综合审评摘要文件中。
• 足够的背景和细节，以便深入了解 FDA 审评人员的个人关注点，因为综合审评等摘要文件可能只能提供对于众多审评员的一般性感觉。
• 关于个别审评员可能支持不批准申请的理由的详细文档。
• FDA 审评员之间任何意见分歧的详细记录。

研究人员表示，“FDA 不应该用综合审评取代单独审评。相反，可以发布一份总结单独审评的附加文件，正如 FDA 在发布“摘要审评”文件时所做的那样。改进的摘要审评可以满足 FDA 有关为非专业人士和科学界人士提供‘更清晰的 FDA 申请审评’方面的既定目标。”

同样，非营利组织公共公民（Public Citizen）提交的反馈意见也表达了对 FDA 综合审评提案的“强烈反对”。公共公民指出，“这一考虑欠妥的提案会成为 FDA 在批准新药或生物制品所依赖的数据以及对数据审评的透明度方面的重大倒退。”公共公民同样在其反馈意见中列举了类似的目前基于学科的审评文件的有价值的信息。

向美国肿瘤诊所和学术医疗中心提供医疗技术产品和服务（包括电子健康记录等相关服务）的 Flatiron Health 公司在其反馈意见中指出，在新的综合摘要文件中似乎缺失了原始文件中的部分内容。“我们注意到新文件比原始文件短得多，这表明新文件可能会丢失一些可能有用的内容。我们敦促 FDA 确保在新的综合审评文件中保留有关审评员见解的极为有价值的内容。我们尤为感兴趣的是确保来自核心审评团队以外的专家所做的任何‘咨询’审评都包括在综合摘要审评中，或者可以通过其它方式获取。”

生物技术行业组织（BIO）则表示，新的综合审评模板是对 FDA 现在所提供内容的改进，但同时也提醒 FDA“严格限制对审评文件中重复信息的删除，不应该删除 FDA 认为对外部人员不重要的信息。”BIO 举例指出，“FDA 最近致力于削减公开发布的批准包内容，减少了大量会议记录文件。这些文件包括非里程碑开发阶段会议、中期沟通以及后期会议对于利益攸关方了解 FDA 在开发计划期间以及整个 FDA 审评中的思考变化非常重要。因此，应继续提供行政和通信文件。”

美国药品研究与制造商协会（PhRMA）表示，对于 FDA 来说，确保综合审评文件及其附录的组合的详尽程度“不低于目前在 Drugs@FDA 上发布的现有文件”非常重要。

从历史上看，如果 FDA 的一项倡议遭到普遍反对会很难进展下去，FDA 会迫于压力做出改变或暂停行动，不知这次 FDA 会有何反应？

整理：识林-椒
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参考资料
[1] Comment from Peter Doshi et al
[2] Comment from Public Citizen
[3] Comment from Flatiron Health Inc
[4] Comment from Biotechnology Innovation Organization BIO
[5] Comment from Pharmaceutical Research and Manufacturers of America PhRMA