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FDA 药品中心主任公开抨击当前药品研发体系
出自识林
2019-09-11
美国 FDA 药品中心（CDER）主任 Janet Woodcock 9 月 6 日在“医疗突破（Breakthroughs in Medicine）”会议上严厉抨击了现在的制药系统。这个系统提供非凡的新药，其中一些可以治愈过去难以治疗的疾病，但价格却远远超出许多患者可承担的范围。
她表示，“（目前的体系）现在没有发挥作用，将来也不行。（It's not working, and it won't work in the future.）”她说，“我不想贬低所有人。科学很棒，但仅有科学还不够。”她这次讲话面向大约 150 名药品研发 人员，洛杉矶时报的一篇文章形容当时的情景为“整个会议室安静极了”。
Woodcock主任是FDA药品监管领域的实际负责人，重视药品质量和监管问题。她是FDA近年来一系列理念创新，包括：在线检测技术（PAT）、基于风险的21世纪CGMP 、质量源于设计 （QbD）、质量量度 （QM）、连续制造 （CM）等的精神领袖和实施总管。
可以肯定的是，Woodcock 并不打算与在大学、研究机构和制药公司工作的研究人员一刀两断。但她确实呼吁对于科学家与监管机构、医生和其他人之间的关系施行重大改革。她表示，如果不施行广泛改革，研究人员在实验室取得的成功将无法传递到最需要的患者手中。
她指出，“（药品研发的）目标不仅仅是改善知识。目标也不是 FDA 批准。目标是改善人类健康。在天桥下生活的流浪汉是否能得到二百万美元的 CAR-T 细胞疗法 的治疗？如果不能，那么我们的研发是失败的。”
Woodcock 指出了实验室发现与到达临床应用的药物之间脱节的各种原因。学术研究的当前结构阻碍了合作，应重新考虑拨款评审程序、晋升标准甚至是终身职位的概念。
此外，她认为，药品研发和商业化的过程受到公司保密机制的阻碍。当科学是有价值的但“无法分享”时，药品试验变得支离破碎且昂贵。与此同时，当重要的临床问题没有明显商业利益时，这些问题便不会得到解决。两年前 Woodcock 就曾表达过同样的观点：【FDA 表示临床试验体系破碎，距现代化尚远 2017/09/21】 。
最重要的问题是患者可及性。其它行业专注于使他们的产品更便宜，但制药行业却非如此，高失败率和昂贵的临床试验导致药物远远超出有需求者的经济负担能力。她表示，“在 90 年代，我永远不会想到，当有人研发出治愈丙肝的治疗药物时，人们竟然无法接受治疗。这是不可思议的。但是现在，这就是我们看到的现实。”【美国$1000一片丙肝药被上黑框警告 2016/10/07】
药物研发的一些变化以积极的方式影响着这个生态系统。例如，研究人员立志征服罕见疾病，患者和倡导组织已经成为寻找创新解决方案的积极参与者，而不仅仅是啦啦队。但 Woodcock 表示，这些正在如火如荼发生的变化也造成了附带伤害。心血管疾病、药物成瘾和抗菌素耐药等医疗卫生问题对于研究人员没有太多吸引力，虽然这些问题会影响更多人。
Woodcock 敦促研究人员利用大数据（例如，电子健康记录），通过高效、通用的临床方案来研究这些疾病【FDA在新英格兰医学杂志上发表关于临床试验主方案的述评 2017/07/07】 。她还鼓励研究人员在研究过程中让执业医生参与进来。“你不能只是开发突破性治疗药物，然后隔着墙把开发出来的药扔给执业医生。如果我们准备按照我们设定的目标行事 — 帮助每个患者感觉更好、寿命更长，那么我们需要整个体系做出进化和改变。”
Woodcock 所讲的大部分内容都凸显了美国公众对于制药行业的糟糕情绪。美国制药行业的民意调查已经跌到盖洛普排名的最底层。在公众尊重度方面，制药公司甚至已经掉到传统上排名垫底的“联邦政府”之下。
作者：识林-椒® 版权所有，未经许可不得转载。如需使用请联系 admin@shilinx.com 。
参考资料 Emily Baumgaertner. 'It's not working': An FDA insider's view of where medical innovation falls short. John Carroll. CDER chief Janet Woodcock has a message for pharma: 'It's not working, and it won't work in the future'. 识林资讯：FDA 表示临床试验体系破碎，距现代化尚远 2017/09/21 识林资讯：美国$1000一片丙肝药被上黑框警告 2016/10/07 识林资讯：FDA在新英格兰医学杂志上发表关于临床试验主方案的述评 2017/07/07 Justin Mccarthy. Big Pharma Sinks to the Bottom of U.S. Industry Rankings.
