研究人员指出“我们的研究为被广泛认可的假设(即复杂和昂贵的临床试验是新药研发成本高昂的主要原因)提供了不同的视角。””然而,Moore 谨慎地指出,最新的分析并没有试图查明所有研发成本,研究人员也不否认研发新药的代价可能是高昂的。他表示,“这并不意味着研发新药并不昂贵,但我们试图收集最佳证据的成本,而不是全部研发成本。如果你看一下(制药商提交到 FDA 批准的文件),你就会看到除关键性试验之外还有其它试验。我们有意排除了失败的试验。如果 FDA 不依赖这些证据,我们就将其排除在外,仅分析成功的试验。”
事实上,耶鲁大学医学院副教授 Joseph Ross 在一篇随研究一起发布的评论文章2 中表示,有一些重要的局限可能导致研究结果无法用于估算研发成本。他指出,该研究仅关注了两年的时间和个别试验成本,而不是用于获得批准或满足上市后要求的汇总证据。无论如何,研究结果可能对药价辩论有所帮助。Ross 在文中写道,该研究“表明,生成的证据越强,对临床实践更有用,其成本越高。一份价钱一分货,高质量临床试验数据非常值得投资,以确保我们将医疗保健资源优先用于已证明对患者有益的药物。”
根据另一位共同作者、约翰霍普金斯大学彭博公共卫生学院流行病学和医学副教授 Galeb Alexander 表示,研究人员现在计划审查与设计更好的试验相关的成本,这些设计更好的试验“可以为患者及医疗专业人员最感兴趣的结果提供更多信息”。
1 Moore TJ, Zhang H, Anderson G, Alexander GC. Estimated Costs of Pivotal Trials for Novel Therapeutic Agents Approved by the US Food and Drug Administration, 2015-2016. JAMA Intern Med. Published online September 24, 2018. doi:10.1001/jamainternmed.2018.3931
2 Ross JS. Clinical Trials—We Get What We Pay For. JAMA Intern Med. Published online September 24, 2018. doi:10.1001/jamainternmed.2018.3930