关键性临床试验成本可能并没有想象的那么高
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关键性临床试验成本可能并没有想象的那么高
笔记 2018-10-05 一项新研究表明，获得监管批准所需的关键性临床试验的中位数成本仅为 1900 万美元。换而言之，用于说服 FDA 批准新药的关键科学证据只占整体研发成本的一小部分， 根据发表在 JAMA Internal Medicine 上的研究1 显示，此类试验的最低成本从用于罕见代谢紊乱药物的四名患者试验的 200 万美元，到用于抗心力衰竭的大型研究的 3.47 亿美元。该研究分析了从 2015 年 至 2016 年为 59 个新药批准提供依据的 138 个关键性临床试验。最为昂贵的试验是那些新药必须证明与现有药物相比同样有效的试验，或者是需要大量患者从统计学上证明较小疗效的研究。关键性试验通常是大型 3 期研究，虽然 FDA 有时也接受较小规模和持续时间较短的罕见病试验。这项研究的共同作者和安全药物实践研究所资深科学家 Thomas Moore 表示“这一数据与我们认为因为试验成本极高而阻止巨大新药出现的想法相矛盾。事实证明，要求更多证据并不像许多人想象的那么昂贵。” 这一研究结果出现在关于高价药的持续辩论之时，制药业常常将研发成本上升作为高药价的辩护。塔夫茨药物研发研究中心于 2014 年发布的一项被广泛引用的研究计算出，开发一种药物的成本平均为 26 亿美元，高于 2003 年的 8.02 亿美元。 研究人员指出“我们的研究为被广泛认可的假设（即复杂和昂贵的临床试验是新药研发成本高昂的主要原因）提供了不同的视角。””然而，Moore 谨慎地指出，最新的分析并没有试图查明所有研发成本，研究人员也不否认研发新药的代价可能是高昂的。他表示，“这并不意味着研发新药并不昂贵，但我们试图收集最佳证据的成本，而不是全部研发成本。如果你看一下（制药商提交到 FDA 批准的文件），你就会看到除关键性试验之外还有其它试验。我们有意排除了失败的试验。如果 FDA 不依赖这些证据，我们就将其排除在外，仅分析成功的试验。” 但 PhRMA 发言人并不理会研究人员对研究设置的限定，认为该研究提供了“狭隘的结果”并且“忽略了与新药研发相关的大部分成本，包括广泛的临床前研究、临床试验、临床试验的全球协调、生产方法的开发以及其它多个方面的研发”以及公司在不确定的项目启动时面临的风险。 事实上，耶鲁大学医学院副教授 Joseph Ross 在一篇随研究一起发布的评论文章2 中表示，有一些重要的局限可能导致研究结果无法用于估算研发成本。他指出，该研究仅关注了两年的时间和个别试验成本，而不是用于获得批准或满足上市后要求的汇总证据。无论如何，研究结果可能对药价辩论有所帮助。Ross 在文中写道，该研究“表明，生成的证据越强，对临床实践更有用，其成本越高。一份价钱一分货，高质量临床试验数据非常值得投资，以确保我们将医疗保健资源优先用于已证明对患者有益的药物。” 当试验持续时间更长或招募更多患者时，成本通常更高，这没什么奇怪的。根据该研究，少于 100 名患者的试验平均费用为 600 万美元，而超过 1000 名患者的研究平均费用为 7700 万美元。成本还因治疗类型不同而异。例如，测试心血管药物的关键性试验平均成本为 1.57 亿美元，而测试内分泌和代谢疾病药物的试验平均成本为 2100 万美元。 根据另一位共同作者、约翰霍普金斯大学彭博公共卫生学院流行病学和医学副教授 Galeb Alexander 表示，研究人员现在计划审查与设计更好的试验相关的成本，这些设计更好的试验“可以为患者及医疗专业人员最感兴趣的结果提供更多信息”。 1 Moore TJ, Zhang H, Anderson G, Alexander GC. Estimated Costs of Pivotal Trials for Novel Therapeutic Agents Approved by the US Food and Drug Administration, 2015-2016. JAMA Intern Med. Published online September 24, 2018. doi:10.1001/jamainternmed.2018.3931 2 Ross JS. Clinical Trials—We Get What We Pay For. JAMA Intern Med. Published online September 24, 2018. doi:10.1001/jamainternmed.2018.3930 整理：识林-蓝杉 参考资料 |
