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Makary 下台幕后，是 FDA 和行业的双向失序
出自识林
Makary 下台幕后，是 FDA 和行业的双向失序
2026-05-29
近日，Endpoints发布调查报道，基于多个匿名人士信息，披露了几家生物技术公司如何通过秘密游说活动，直接向白宫和国会议员施压，最终推动FDA局长Marty Makary下台。
本文编译自Endpoints的报道原文，目的并非为了讲述大洋彼岸的曲折故事，而是旨在为中国出海药企提供参考，尤其是FDA与制药行业之间的互动规则正在经历深刻变化。当监管机构的可预测性下降，当政治游说开始绕过科学审评流程 ，我国药企在规划FDA申报策略时，有必要对这类非科学因素有清醒的认知和合理的预期。另外值得注意的是，开展游说的是中小型生物技术公司，并非跨国药企巨头。
Biohaven见到了局长，但无功而返
4月下旬，在公司治疗脊髓小脑性共济失调的药物去年被拒后，Biohaven CEO Vlad Coric争取到一次与时任局长Makary讨论该罕见病药物 前进路径（path forward）的会议。Coric提出了几个方案，包括FDA新的“合理机制”路径 ，还提供了使用贝叶斯统计学 的新分析结果——这正是Makary年初公开提倡的方法。但据匿名消息人士透露，没有任何信息能说服Makary采取灵活态度。另一位消息人士称，Makary从未打算提供指导，只是听着而已。
对Biohaven来说，这次会议是一个转折点。会议结束后，公司团队得出结论：采取合作态度行不通，而Makary几个月来公开承诺的更快、更灵活的审评不能兑现。
企业直接向FDA局长游说本身就不寻常，这种互动曾经一向是审评人员处理。一位消息人士称，国会议员在双方会面前几个月就一直在代表Biohaven游说Makary。此后，Biohaven和其他几家公司组成了一个松散的团体，向白宫和国会进言。他们共同创造了行业与监管者关系的新时代。
“FDA缺乏可预测性使得行业也采取不可预测的手段，”前FDA副局长Peter Pitts对此评论说，“当FDA抛弃流程时，开发者说，‘好吧，我们也抛弃流程，看看谁能赢。’”
Replimune两次被拒
Replimune的晚期黑色素瘤治疗药物RP1两次被FDA拒批，该公司动员了保守派媒体施压，包括《华尔街日报》。自3月以来，该报发表了6篇批评FDA和Makary的文章。
Replimune在4月份RP1第二次被拒后，指责FDA自相矛盾。执行董事长Philip Astley-Sparke在CNBC节目上表示肿瘤学界对第一次拒批感到“愤怒”，并引用了写给FDA的抗议信。争议的核心 是RP1是否真的与关键试验中令人鼓舞的数据相关。
公司也在幕后运作。5月初，Replimune获得了与白宫国内政策委员会（DPC）的会议机会。DPC是白宫与联邦机构之间的桥梁，帮助政府实施国内议程。目前尚不清楚DPC成员如何回应，一位消息人士称他们处于“倾听模式”。《华尔街日报》首先报道了这次会面。
最后一根稻草：可能是电子烟，也可能是罕见病审批
白宫对Makary的沮丧并非仅来自生物技术公司的游说。他挑选的高层人员问题频出，包括最亲密的盟友Vinay Prasad 和CDER前主任George Tidmarsh ，均在大量争议中离职。
还有报道称Makary冒着激怒总统的那些热情支持者和捐助者集团的风险，抵制了特朗普要求FDA批准水果味电子烟的要求。
这些压力开始在公开场合显现。5月5日，Makary在CNBC采访中说：“一小群公司试验结果不理想，就给你打电话、给CNBC打电话、给《华尔街日报》打电话，在媒体中施加巨大压力，煽动人们，但其声称的结果与我们看到的数据不符。”Makary听起来可能有些偏执，但如上所述，相关公司确实在行动。
不到一周后，5月11日，特朗普在白宫举办了一场关于罕见病治疗和“尝试权”（Right to Try）法案的活动——这也是Makary承诺要推进的政策。“尝试权是伟大的成功之一，”特朗普说，“不用等很多很多年，我们知道药物有效。”但Makary缺席了这次活动。当时已有大量报道称特朗普已批准了解雇他的计划 。
次日（5月12日），Makary辞职 。
作者：识林-实木
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