指南建议的数据质量把控，不是形式上的，而是功能上的 这周四，美国FDA发布了“真实世界数据：评估电子病历和医保数据以支持药品和生物制品的监管决策”的定稿指南。其标题长（Real-World Data Assessing Electronic Health Records and Medical Claims Data to Support Regulatory ...

ICH 于 6 月 4 - 5 日在日本福冈举行大会，同时召开 13 个工作组会议，以及 ICH 管理委员会和 MedDRA 管理委员会会议。此次大会上，阿根廷 ANMAT 和约旦 JFDA 成为新的 ICH 成员，到目前为止，ICH 共有 23 个成员和 35 个观察员。 大会上公布了 ICH 制定或修订一...

欧洲药品管理局（EMA）正在寻求有关出于监管目的使用真实世界数据（RWD）的非干预性研究（Non-interventional Study，NIS）的反馈。 在思考性文件中，EMA 将 NIS 定义为不满足任何定义临床试验条件的人体研究。NIS 在正常临床实践中收集数据，通常是为了评估药物获得批准后的安全...

美国 FDA 于 2021 年 12 月 8 日发布了《使用真实世界数据和真实世界证据支持药品和生物制品监管决策的考量因素》指南草案，讨论了 FDA 根据 21 CFR 第 312 部分的研究性新药（IND）申请法规对使用真实世界数据（RWD）的临床研究设计的适用性，并阐明了 FDA 对申办人使用 ...

美国 FDA 于 2021 年 11 月 29 日发布了指南草案《真实世界数据：评价登记以支持药品和生物制品的监管决策》。该指南草案为申办人和其他利益相关者在设计登记（registry）或拟议使用现有登记来支持有关药品有效性或安全性的监管决策时提供了考虑因素。 该指南涵盖的主题包括：...

美国 FDA 于 9 月 28 日发布了一份指南草案《真实世界数据：评价电子健康记录和医疗索赔数据以支持药品和生物制品的监管决策》。指南草案包括对拟使用来自电子健康记录（EHR）或医疗索赔的数据来帮助支持 FDA 批准的药物或生物制品的新用途，或帮助支持或满足批准后研究要求的申办...

欧洲药品管理局（EMA）和欧盟药品机构（HMA）的联合指导小组最近发布了其旷日持久的大数据工作计划的更新，以解决与医疗卫生和药品开发中的大数据相关的问题。 根据 EMA 的大数据网页，指导小组于 6 月通过并于 8 月 27 日发布了 2021-2023 年工作计划，“旨在从数据质量到...

美国 FDA 已推进真实世界数据的使用来应对新冠（COVID-19）大流行，利用这些数据来了解疾病、规划临床试验以及管理医疗产品供应链以预防短缺。 FDA 首席副局长 Amy Abernethy 在 12 月举行的 FDA/CMS 峰会上介绍了 FDA 在大流行期间对于真实世界数据使用的进展。她表示，FDA与 Re...

欧盟于 9 月 14 日发布了大数据指导小组 2020-2021 年工作计划，概述了一些颇具雄心的项目和任务。但由于监管机构将重点放在疫情应对上，因此这些行动的实施可能会被推迟。 欧盟大数据指导小组由欧洲药品管理局（EMA）和欧盟药品机构（HMA）于今年 2 月份成立，旨在帮助实施 EMA...

Correvio 医药公司试图直接将心脏复律药 vernakalant 从“暂停或终止临床”（clinical hold）转变为“NDA 批准”状态，但咨询委员会的投票以及即将被 FDA 拒绝都再次表明：真实世界数据不是万灵药。 Correvio 对该药寻求批准的适应症是对于那些未进行过手术、心房颤动（AF）持续...

美国FDA打算将资源集中在促进创新和竞争以及美国家庭的健康和安全上。计划的预算增加部分将用来支持这个目标，并由此帮助美国产业界受益于新近和渐露的科技突破，包括医药产品的创新，制造技术的改进，科学知识和数据的收集技术的进展等。预算所求款项将用来改进FDA的监管，帮助产业界借助...

美国 FDA 正在计划制定观察性研究是否能提供真实世界证据（RWE）支持就药品有效性监管做出决定的指南；近日公布的 RWE 框架报告pdf，涵盖了有关回顾性研究的关键问题，并反映出 FDA 对透明度问题的担忧。这份框架报告，对使用观察性研究支持已获批药品宣称的新功效持谨慎态度。 该...

助力真实世界数据获取，为监管决策提供信息 美国 FDA 于 11 月 6 日宣布推出 MyStudies 应用，通过患者的移动设备促进真实世界证据采集。真实世界数据可以从各种来源收集，例如电子病历、保险理赔和计费活动，产品和疾病登记，以及患者生成的数据，包括家庭使用装置，或来自于...

美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 宣布，FDA 将在真实世界证据方面制定监管澄清，但也呼吁工业界有机会在药品研发中采用这种方法。 Gottlieb 在美国国家科学、工程和医学院研究真实世界证据对医药产品研发的影响的会议上表示，“这需要申办人承担一些风险，申办人必须做一些不同的...

美国 FDA 于 7 月 31 日在https//www.federalregister.gov/documents/2017/07/31/2017-16021/developing-a-framework-for-regulatory-use-of-real-world-evidence-public-workshop 联邦公报上宣布将于 2017 年 9 月 12 日举行公开研讨会讨论真实世界数据（real-worl...