根据《美国医学会杂志》（JAMA）最近发表的一项题为“FDA 突破性疗法的上市前关键试验终点和上市后要求”（Premarket Pivotal Trial End Points and Postmarketing Requirements for FDA Breakthrough Therapies）的研究1，使用替代终点来支持药物批准而不要求上市后研究可能...

欧洲药品管理局（EMA）和美国 FDA 于 12 月 19 日发布了“EMA-FDA 关于 PRIME/突破性疗法应用的质量和 GMP 方面的联合问答”文件，以支持 EMA 优先药物（PRIME）计划和 FDA 的突破性治疗（BT）认定计划中产品的质量开发。 PRIME/BT 两个计划旨在帮助加快创新产品的开...

在过去几十年中，美国国会授权 FDA 通过孤儿药（orphan）、快速通道（fast track）、加速审批（accelerated approval）、优先审评（priority review）和突破性疗法（breakthrough therapy）等五种特殊认定和审评途径，促进和加快对严重疾病的药物研发，以解决尚未满足的医疗需求。2023...

根据最近一篇对突破性治疗认定（BTD）许可和拒绝的分析显示，美国 FDA 对其在 2017 年至 2019 年间拒绝了 60% 非肿瘤产品 BTD 请求背后的原因提供了内部观察。 FDA 药品审评与研究中心（CDER）官员 Atasi Poddar、Miranda Raggio 和 John Concato 于 2023 年 11 ...

通常，获FDA突破性治疗指定（Breakthrough Therapy Designation，BTD）的药物，很少会遭遇撤销。尽管每年仍有不少突破性治疗指定品种获批，但近两年来，被撤销突破性疗法指定（BTD）的药物数量较往年明显上升，而业界则早有质疑的声音。 据统计，2020-2021年的两年间，FDA共计撤销...

The U.S. Food and Drug Administration today approved Trikafta (elexacaftor/ivacaftor/tezacaftor), the first triple combination therapy available to treat patients with the most common cystic fibrosis mutation. Trikafta is approved for patients 12 years...

美国和欧盟监管机构正在考虑建立一个关于加快审评合作的试点计划，在这一试点计划下，双方将针对两方的加快审评计划，相互讨论他们提供给肿瘤学领域公司的科学建议。试点中的加快审评计划指的是美国 FDA 突破性治疗药品（BTT）计划和欧洲药品管理局（EMA）的优先药品计划（PRIME）。 ...

一项由布莱根和妇女医院与哈佛医学院研究人员完成的研究认为，获得突破性认定的癌症治疗药物只与批准时间更快有关，没有证据表明这些药物在安全性或新颖性方面做出了改进;与没有获得非突破性认定的药物相比，没有具有统计学意义的疗效优势。但患者权益组织癌症研究之友并不认可相关研究结...

FDA的批准指标不可能永远保持在创纪录的水平，目前看来趋向平均的回落已经开始。美国FDA药品审评与研究中心（CDER）新药办公室（OND）主任John Jenkins表示，2016年新药批准比去年有所下降，部分原因是由于FDA收到的NDA较少。Jenkins还表示，标准新分子实体（NME）申请的首轮批准率有所下...

FDA的突破性治疗认定（BTD）计划已经被大家一致认为是受欢迎的计划。申办人在短短4年中提交了超过330份突破性治疗认定请求（BTDR），希望从FDA获得额外支持、缩短审评时间，给投资人以FDA顺利地查看他们的初步临床证据的信号。也许是为了响应该计划的流行，FDA开始实施一项新的程序，被称...

FDA批准第二个突破性疗法认定药品Imbruvica用于罕见血癌治疗 2013年11月13日 美国食品药品管理局（FDA）于日前批准Imbruvica (Ibrutinib)用于套细胞淋巴瘤(MCL)患者的治疗，该疾病属于一种罕见的侵润性血癌。 MCL是一种罕见的非霍奇金氏淋巴瘤，在美国所有非霍奇金氏淋...

临床试验人数的多少，并非突破性治疗药品的热点。Gazyva的重要性在于，是首个真正意义上通过这一通道获批的药品。见下文。 FDA批准首个突破性治疗认定药品 2013年11月1日，FDA宣布首个通过突破性治疗药品通道审评的药品获批，这一新的审评通道旨在加速审评流程，使非常有前途的...

概述 2012年7月9日，美国食品药品管理局安全和创新法案(FDASIA)正式成为美国的法律。在原有的快速通道、加速批准、优先审评等三条特别审评通道的基础上，FDASIA第902条提出了一项新途径：新药物的“突破性治疗认证”（Breakthrough Therapy Designation）。今年6月25日，FDA发布...