在2024年8月的 Duke-Margolis 会议 link=13px上，FDA CDER 的三位官员对 BLA 完全回应函（CRL）的趋势进行了分析，主要探讨了完全回应函中的设施缺陷及工艺控制问题。 整体上，2023 年 BLA 的批准数量创下新高，BLA 申请逐年增长，CR 的数量也呈现同样的趋势，所有学科的 ...

ICH 药品质量知识管理（Pharmaceutical Quality Knowledge Management，PQKM）工作组于 11 月 25 日发布了一份信息请求（Request for Information，RFI），寻求利益相关者为监管机构建立一个安全的标准化技术平台提供意见。该平台将促进行业对目前上市药品的化学、生产和控制（CM...

修订背景，不止是亚硝胺 欧洲药品管理局（EMA）于 7 月 25 日发布《活性物质的化学指南》（Guideline on the chemistry of active substances）。该指南的第一版在2016年11月就以定稿施行，指南的内容代表了当时EMA对药品的活性物质（原料药，API）质量的全方面要求。在2018...

2024年7月26日，EMA发布了《活性物质的化学指南》（Guideline on the chemistry of active substances）草案，这是EMA在2022年发布概念文件以后，正式推出这份关键指南的草案，公开征集意见，这次征集意见期在2025年1月底结束。 这份指南主要涵盖概述、介绍/背景、范围、法规基...

2024年5月14-15日，IPEM教学项目联合识林知识平台，邀请中外监管和产业专家，在北京亦庄生物医药园举办了“第二届细胞和基因治疗产品的CMC和GMP研讨会”。会议基于最新的法规指南和实际案例，深入探讨细胞和基因治疗产品在变更管理、国际监管框架、国内监管要求及产业发展中的机遇与挑战...

IPEM联合识林将举办“第二届细胞和基因治疗CMC 和GMP监管和产业研讨会”，研讨会将通过国内外监管法规和产业的重要变化及案例，讨论下列话题： 出海：FDA的监管框架、近期重要案例（如，最新黑框警告的影响），ISPE的CGT指南的应用 产业发展：监管（如，法规指南要求解读，最新变化...

时间：2024年5月14-15日 地点：北京 主办：IPEM教学项目、识林知识平台 2023年3月，IPEM教学项目和识林知识平台，联合中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗产品监管研究专委会，共同举办了一场细胞和基因治疗产品的CMC和GMP研讨会。重点围绕国家药品监督管理局审核查验中心...

欧洲药品管理局（EMA）和美国 FDA 于 12 月 19 日发布了“EMA-FDA 关于 PRIME/突破性疗法应用的质量和 GMP 方面的联合问答”文件，以支持 EMA 优先药物（PRIME）计划和 FDA 的突破性治疗（BT）认定计划中产品的质量开发。 PRIME/BT 两个计划旨在帮助加快创新产品的开...

最近细胞治疗产品企业的 CMC 和 GMP 问题可能给药企带来了深刻的教训。识林分享一篇今年 9 月份给企业会员发送的分析文章，希望大家能够吸取经验教训，早做准备。 另外，还可参考识林去年发布的 FDA 对细胞和基因治疗产品的检查和常见缺陷统计以及最近 FDA 因 CGMP 问题向诺华 C...

美国 FDA 于 9 月 11 日公布了有关其新的化学、制造和控制（CMC）开发和准备试点（CDRP）计划的更多细节，旨在通过与 FDA 的更多互动来帮助企业改善 CMC 准备情况，促进突破性或加速审批产品的开发。 该试点项目将于 10 月 3 日开始接受申请，有兴趣的申办人能够以对活跃...

美国 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）治疗产品办公室（OTP）官员敦促基因治疗产品的开发者避免在后期关键性研究期间实施生产工艺变更，以免以后出现问题，例如产品超标（OOS）。 在 4 月 25 日的网络研讨会上，OTP 基因治疗 1 处的团队负责人 Graeme Price 回答了利益...

2023年3月30-31日，IPEM教学项目和识林知识平台，联合中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗产品监管研究专委会，邀请GMP指南再版修订撰写专家，及中美药监和产业专家，在北京大学举办“细胞和基因治疗产品的CMC和GMP监管和产业研讨会”。会议由中国药品GMP（2010年修订）起草小组主要执...

2023年3月30-31日，IPEM教学项目和识林知识平台，联合中国药品监督管理研究会细胞与基因治疗产品监管研究专委会，邀请药品GMP指南再版修订专家，及中美药监和产业专家，在北京大学举办“细胞基因治疗产品CMC和GMP监管产业研讨会”。 会议由我国药品GMP（2010年修订）起草小组主要执笔...

美国 FDA 于 10 月 31 日在联邦公告上发布通告，宣布启动化学、制造和控制（CMC）开发和准备试点（CDRP）计划，以基于患者更早获得产品的预期临床获益，在必要情况下促进在研究性新药（IND）申请下产品的加速 CMC 开发。 FDA 表示实施这一试点计划是为了帮助一些被监管产品做好...

美国FDA将在11月2-3日举行一场特殊的专家会，讨论质量成熟度和KASA。FDA 将在这场会上寻求业界和公众对KASA愿景的意见，并计划在未来5年内扩大KASA。另外，第6次2022年FDA/PQRI（Product Quality Research Institute，药品质量研究协会）联合会议预期将在年底举办。 在这两次重...

美国 FDA 于 10 月 21 日发布了“神经退行性疾病的人类基因治疗”定稿指南，为开发相关产品的生物制药公司提供化学、生产和控制（CMC）、临床前研究以及临床试验设计等方面的指导。 该定稿指南以 2021 年 1 月的指南草案为基础，同意了行业反馈的一些要求，包括修改指南中关...

美国 FDA 于 10 月 13 日发布了“NDA、ANDA 或 BLA 中化学、生产与控制信息批准后变更的可比性方案”定稿指南，以帮助企业通过使用可比性方案（CP）实施化学、生产和控制（CMC）批准后变更。 定稿指南与 2016 年 4 月发布的草案版本相比有一些变化，主要包括将 ICH Q...

分析方法在生物制药和质量控制上的应用 讲师：郭允籣 时间：9月17-18日上午 地点：苏州 老师简介 郭允籣女士，现任信达生物制药集团全球R&D运营负责人。曾先后在美国Amgen、Abbott和Genzyme等生物制药公司从事产品开发并担任产品负责人及CMC负责人，有25年以上从事蛋白...

老师简介 李晓明博士，PSQ+公司创始人，曾就职于美国默克制药、美国礼来制药和浙江海正药业。在近30年制药生涯中，创立了一套完整的固体口服制剂理论和制剂药物研发、生产、工艺优化的技术和方法，在领导力培养、质量组织框架搭建、质量管理体系高效率系统化设计、跨北美、欧洲...

在过去三十年里，从娱乐到商业到艺术，多个行业通过互联网发展得如火如荼，生物制药和监管机构之间的信息和数据交换在某些方面落后。提交新药申请可能已经从送一卡车纸张到相关监管机构，到联邦快递（FedEx）的CD-ROM，再到通过电子提交网关上传一套PDF，但文件本身和基本流程几乎没有改...