吉利德（Gilead）公司的 Veklury（瑞德西韦）于 10 月 23 日获得美国 FDA 正式批准用于某些新冠住院患者的治疗，与批准同时发出的还有一张“重大威胁医疗对策优先审评券”，该审评券旨在为某些治疗、预防来自特定化学、生物、放射和核威胁伤害的医药产品提供额外激励措施。【FDA ...

上周，我们提到美国 FDA 罕见儿科优先审评券将于 9 月 30 日到期，可能会获得暂时性为期 4 年的延期，但延期法案仍在立法流程中，并列出了自儿科优先审评券确立以来至今的全部优先审评券清单。【罕见儿科优先审评券将获暂时性延期，全部优先审评券情况一览 2020/09/11】 今...

美国众议院能源和商业委员会于 9 月 9 日向众议院全体会议上呈了一项法案，该法案将继续延长罕见儿科疾病优先审评券（PRV）至 2024 年 9 月 30 日。 美国FDA优先审评券（PRV）计划是指申请符合热带疾病产品或罕见儿科疾病产品资格的申办人在申请获得批准后，可获得相应优先审评...

优先审评凭劵（priority review voucher，PRV）的想法，最早见于D Ridley、H Grabowski和J Moe 2006年公开发表于Health Affairs杂志上的一篇论文。论文作者认为，传染病和寄生虫病造成巨大的卫生负担，由于大多数患有这些疾病的患者经济状况不佳，对这类疾病的治疗药物投入很少...

美国众议院议员正在考虑创建一个与仿制药使用者付费法案重新授权（GDUFA II）协议中的提案不同的仿制药优先审评通道以及另一个优先审评券计划，但可能并不像GDUFA II提案那样诱人。1月30日俄勒冈州民主党众议员Kurt Schrader和佛罗里达州共和党众议员Gus Bilirakis提出“通过竞争降低...

美国《21世纪医药法案》规定罕见儿科疾病优先审评券（PRV）新的废止（sunset）日期为2020年9月30日，随着废止日期的不断临近，罕见儿科PRV认定请求预计在未来几年内将会激增，这并不是因为罕见疾病研究的暴涨，而是因为申办人希望确保自己能够在计划结束之前获得PRV奖励。 与其姐妹计划...

9月27日美国众议院继参议院之后一致通过决定将罕见儿科疾病优先审评券（PRV）计划（下简称为“儿科PRV计划”）延长至2016年12月31日，目前议案已呈交给奥巴马总统正待签署。宾西法尼亚州民主党参议员Bob Casey的发言人表示，从现在到12月30日期间，国会将讨论如何修订计划并再次延长。 ...

罕见儿科疾病优先审评券（PRV）（下简称为“儿科PRV”）计划允许审评券持有人对任何其所选择的申请拥有可转移的优先审评，如果没有国会行动的话，儿科PRV计划将于10月1日过期。罕见疾病倡导者们正推动患者和其他相关人员给自己的国会议员写信以确保计划的更新不会滞后。《21世纪医药法案》...

美国FDA优先审评券（PRV）计划是指申请符合热带疾病产品或罕见儿科疾病产品资格的申办人在申请获得批准后，可获得相应优先审评券，该审评券可向FDA兑现用于未来其它单一产品申请的优先审评，审评券持有人也可以将审评券出售或转让给其它公司。 近日，Gilead公司低调披露已购买第二张FDA...

12月18日，美国国会将罕见儿科疾病优先审评券（儿科PRV）计划延长至2016年9月30日。展期是国会https//www.congress.gov/bill/114th-congress/house-bill/2029/text 预算协议授权的一部分。虽然展期时间不长，但深受行业欢迎。然而，许多人希望6个月的展期仅仅是更完善的展期计...

FDA今日公布药品审评和研究中心（CDER）新药办公室主任John Jenkins关于2015年新药审评更新的幻灯片（PRV）获得持续关注，美国审计总署（GAO）对罕见儿科优先审评券项目的研究正在进行。NME首轮获批率保持历史性高位。美国批准的新分子实体药品继续领跑全球，2014年在美国首次推出的新活...

2015年12月8日，FDA批准两个新药：用于血管性血友病的Vonverndi和用于溶酶体酸性脂肪酶（LAL）缺乏的Kanuma。这两个批准将今年新分子实体和新治疗性生物制品的批准数量提高到42个（超过2014年41个FDA批准量）。随着Kanuma的批准，FDA还向Alexion公司签发了第6张罕见儿科疾病优先审评券（PR...

2015年12月8日，FDA发布针对一个独特产品的复杂批准 –Kanuma（sebelipase alfa）。Kanuma是首个用于罕见病溶酶体酸性脂肪酶（LAL）缺乏患者的治疗药物。 LAL缺乏症（也称为沃尔曼病和胆固醇酯贮积病CESD）患者没有或者有很少的LAL酶活性，这导致不同组织细胞中脂肪的堆积，从而导致...

优先审评券项目开始实施7年之后突然成为热门话题。企业对于这一激励项目的热情，从近日发生的多宗涉及FDA更快审评权利的交易中可见一斑。 最近FDA主动参与PRV的案例则是Wellstat Therapeutics公司用于治疗遗传性乳清酸尿症（HOA）的Xuriden（鸟苷三乙酸酯）。Xuriden是Wellatat的先导...

这篇文章中，我们着重关注与FDA热带疾病和罕见儿科疾病（“儿科”）相关的优先审评券（PRV）项目的5个关键更新： 1. 联合治疗公司（“联合治疗”）以3.5亿美元的价格出售其儿科PRV； 2. FDA在热带疾病资格名单中增加美洲锥虫病和脑囊虫病； 3. 赛诺菲-安万特（“赛...