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【周末杂谈】缺乏疗效证据不等于无疗效?

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出自识林

【周末杂谈】缺乏疗效证据不等于无疗效?
周末杂谈
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笔记

2022-11-27

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为保护无显著疗效的药品,即使是著名企业有时做事也会走极端

两个月前,美国出版了《药品与FDA》(Drugs and the FDA)一书。作者是血液学专家、迈阿密大学医学院教授Mikkael Sekeres医学博士。他曾任FDA肿瘤专家组成员和组长多年,对肿瘤新药的审批及FDA的作用有所认知。他在书中透露了一些常人有所不知的背景情况,分享了他从医生角度对新药审批的观点和看法。对于那些希望既知其然、又知所以然的人,此书是不可多得的参考资料。

例如,书中对在年初FDA信达-礼来单抗审批和肿瘤专家组会议前后有所表现的FDA肿瘤药审批负责人Richard Pazdur医学博士,就有较多的介绍,尤其是他在11年前撤销基因泰克公司贝伐珠单抗(Avastin)乳腺癌适应症的表现和作用。两件事连在一起看,也许就会见怪不怪了。【FDA 要对中国药企关门了?】【FDA 肿瘤药负责人为拒绝批准信达 PD1 药辩护】

Avastin乳腺癌适应症的撤市听证会,是书的主线。虽然听证会是公开的,FDA的Hamburg局长还为此写了70页长的裁定书,但书中披露的一些新细节,着实令人吃惊。为体会这点,先来做些技术铺垫。

加速批准是有条件批准,条件就是企业要补做III期临床试验。若证实确有疗效并安全,加速批准将改为正式批准。否则,就撤销加速批准。Avastin乳腺癌适应症加速批准及其撤销所基于的数据简述如下:

加速批准所基于的II期试验数据:

  • 有效性:无进展生存期延长95%,总体生存期延长7%
  • 安全性:无显著问题

撤销加速批准所基于的III期试验数据:

  • 有效性:无进展生存期延长10-50%,总体生存期从缩短5%到延长13%不等
  • 安全性:数据如下表
不良反应 增加率
高血压 650%
动脉血栓栓塞 433%
出血 275%
伤口开裂 167%
中性粒细胞减少 86%
瘘 67%
胃肠道穿孔 67%
中性粒细胞减少 41%
左心室心力衰竭 25%
感觉神经病变 12%
静脉血栓栓塞 26%

若是您已经耐心读到这里,不论您是否是肿瘤药物治疗方面的专家,恐怕都会觉得用Avastin治疗乳腺癌,疗效不明显,副作用大。若是这样,您就与多数派站到一起了。基于如上数据,专家组和FDA一致认为Avastin的有效性缺乏临床实际意义,安全性问题严重,应撤销其加速批准。

但基因泰克却认为:有效性数据不好是因为未选好对照的化疗药,安全性问题并不严重。希望FDA再给予5年时间开展新的III期临床试验,在此期间,让Avastin的乳腺癌适应症继续在市场上销售。

在向全球实况播放的听证会上,基因泰克公司的首席医学师(Chief Medical Officer)Hal Barron医学博士说:“总体生存期确实无统计上显著的改进,… 缺乏疗效证据不等于无疗效”(It's absolutely true that there was no statistically significant improvement in overall survival …, the absence of evidence is not evidence of absence)。这番话让在场的FDA代表们不停地摇头。基因泰克是全球首屈一指的生物医药公司,对人类健康和医药科学发展的贡献,有目共睹。竟说出这种令人吃惊的话?!

最后来看一下相关的日期:

  • 2008年02月 FDA加速批准Avastin与紫杉醇联用治疗乳腺癌
  • 2009年11月 公司补交III期临床数据,显示不仅无效且不安全
  • 2010年07月 FDA肿瘤专家组投票建议撤销加速批准
  • 2010年12月 FDA同意公司召开公开听证会的申请
  • 2011年06月 FDA举办公开听证会,专家们一致赞同撤销批准
  • 2011年11月 FDA局长裁定,撤销加速批准的决定

开撤销批准的听证会,与FDA据理力争,是法规授予企业的权利。但企业可以放弃行使这个权利,而且有过先例。基因泰克选择了不放弃。从最初知道数据不好(2009年11月),到最终撤销批准(2011年11月),整整用时2年。Avastin(FDA还批准了Avastin治疗直肠癌、结肠癌和肺癌等的适应症,这些都不受影响)单乳腺癌这一个适应症,当时的年销售额就是10亿美元。两年就是20亿美元。从这个数字角度看,企业说出上述令人吃惊的话,也许就可以理解了。毕竟多留市一天,就多挣270万美元。

作者:榆木疙瘩

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取自“https://lib.shilinx.com/wiki/index.php?title=%E3%80%90%E5%91%A8%E6%9C%AB%E6%9D%82%E8%B0%88%E3%80%91%E7%BC%BA%E4%B9%8F%E7%96%97%E6%95%88%E8%AF%81%E6%8D%AE%E4%B8%8D%E7%AD%89%E4%BA%8E%E6%97%A0%E7%96%97%E6%95%88%EF%BC%9F”
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