首页 > 资讯 > 仿制药和生物类似药行业未来应如何在基因治疗领域发挥重要作用

出自识林

2021-05-29

个体化药物的目标是为单个患者提供量身定制的治疗药物，因此可能并不能直接适应大批量低价的仿制药行业模式。但美国仿制药和生物类似药行业组织 — 普享药协会（AAM）主席兼首席执行官 Dan Leonard 希望仿制药行业考虑这方面的选择。

Leonard 在 5 月 27 日普享药协会年会的演讲中宣布启动一项战略规划倡议，讨论仿制药行业未来在基因治疗、个体化药物和其它制药领域的作用。他表示，“既然我们可以看到基因疗法等超个体化药物将变得司空见惯的时代即将到来，那么我们的行业将在这个时代扮演什么角色？在未来针对每位患者量身定制治疗方法的情况下，我们该如何在市场中产生竞争并实现我们的目标？”

除确定行业方向外，战略规划还将确定近期必须提出和处理的政策和问题，例如，患者对药物的可及性。“我们今天需要考虑哪些问题并制定哪些政策，以确保对这些治疗产品的可及性，不仅仅是针对精英，而且是每个需要的人都可以获得这些药物。”

事实上，对基因治疗产品的可及性可能是行业面临的最紧迫问题之一。这些产品可能是一次性的治愈性疗法，但同时定价高昂（可能超过 100 万美元）。支付方一直在为细胞和基因疗法的批准以及相关成本的激增做准备。

生物类似药如何参与细胞和基因疗法的竞争

生物类似药将如何与 FDA 批准的细胞和基因治疗产品展开竞争是值得考虑的问题。FDA 现在已经批准了五个针对患者的 CAR-T 疗法。另外还批准了 Zolgensma 用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。Zolgensma 的价格为 210 万美元，而 CAR-T 药物平均售价为 40 万美元。这些都是一次性费用。

一般在药物进入市场后，通常还有 15 年的专利寿命。在 2030 年到 2035 年之间，我们有望看到第一波细胞和基因疗法失去市场专营权。那么到时候生物类似药企业能否突袭并制造这些产品？生物技术顾问 Kevin Curran 对此持乐观态度，他认为用于细胞/基因疗法的生物类似药将遵循与基于抗体的生物类似药相同的路径。他在其网站上总结了用于细胞和基因疗法的生物类似药成功的几个原因：

• IND 推动的细胞疗法（CAR-T）已经在一些医院可用。内部 CAR-T 制造为仿制药行业创建生物类似药提供了路线图。这些医院使用与批准的结构相似的基因结构。他们花费数年时间开发制造和临床方案，然后以十分之一的价格向患者提供 IND 支持的细胞疗法。

• 随着更多合同制造组织（CMO）上线，基因治疗制造将变得更加实惠。我们目前正面临基因治疗制造能力的巨大瓶颈。CMO 需要提前五年预定。这种高需求正在激励许多疫苗制造商和其他 CMO 进入到基于病毒载体的基因治疗制造领域。十年后，这个领域很可能会出现充足的制造能力，届时制造成本应该会有所下降。

• 规模经济将继续降低制造成本，随着基因治疗制造业的成熟，企业自然会提高效率以进一步降低运营成本。

6 月 1 日上午 8:30-10:30（北京时间），识林将携手 IPEM 教育项目和美国霍金路伟（Hogan Lovells）律所举行免费线上讲座，介绍 FDA 细胞治疗产品的法规框架和挑战，尤其是研发阶段的合规要求。讲座将提供对 FDA 细胞治疗产品 GxP 法律框架的解读，以及对个性化疗法制药商（包括细胞疗法、CAR-T和基因疗法）面临的常见挑战的讨论，包括从临床到商业生产活动的过渡、扩大规模的挑战以及供应商监督的重要性。详见：免费线上讲座（中文翻译）：细胞治疗产品从研发到上市的GxP法规。

复杂产品

另外，Leonard 还强调了仿制药行业一个更直接的机会，即复杂产品领域，他表示仍有巨大潜力。仿制药申办人在许多复杂仿制药的获批方面一直困难重重，一方面有生物等效性和器械方面的原因，还有一方面是 FDA 审评过程的问题，Leonard 表示这延迟了低成本复杂仿制药进入市场。

在复杂仿制药方面，FDA 和行业已经通过仿制药使用者付费计划（GDUFA）有所改革，包括提供 ANDA 申报前会议流程。【FDA 发布复杂仿制药开发和申报正式会议定稿指南 2020/11/26】但业界仍呼吁 FDA 更加主动和及时地与企业交流，提供建议，增加评价系统的透明度和可预见性，并提供更多指南。【如何加快复杂仿制药批准？业界提出改进建议 2021/02/23】

作者：识林-蓝杉
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