FDA 今年批准了头两例基因治疗产品：诺华公司的Kymriah（tisagenlecleucel）和 Kite 制药的 Yescarta （axicabtagene ciloleucel）。【美国 FDA 批准首例基因治疗药物 - CAR-T 疗法 2017/08/31】 Gottlieb 将《21 世纪医药法案》称之为“合理的政策”，指出立法在科学的“转折点”推出了及时的新政策。
疾病卓越中心
正如 Gottlieb 在前一周美国众议院能源和商业委员会卫生小组委员会听证会上所提到的，FDA 正在考虑实施类似于肿瘤卓越中心的其它卓越中心。Gottlieb 表示肿瘤卓越中心（OCE）帮助加快了对两个已获批基因治疗药物的审评，但也指出由于资金不足，有许多问题需要解决。
Gottlieb 表示，“我们相信这是 FDA 的未来，我们正试图落实巩固的项目，并考虑其它治疗领域。但我认为在我们能够推进到其它治疗领域之前，我们需要在肿瘤学领域使卓越中心良好运行。”
关于资金的争论
在接近两个小时的听证会上，大部分时间都保持两党合作的态度，但是双方显示出的一个意见分歧是关于医药法案对国家卫生研究院（NIH）和 FDA 的资金支持。
民主党参议员 Elizabeth Warren，曾投票反对医药法案的立法，她表示，资金问题是法案的一个短板。她将重新提出《国家生物医学研究法案》，为 NIH 和 FDA 提供 500 亿美元的额外资金。Warren 曾在医药法案立法审议的参议员审议阶段提出这一举措，但仅得到民主党人的支持，最终没有被采纳。
委员会主席共和党参议员 Lamar Alexander 在听证会结束时表示，这种资金将属于拨款委员会的管辖范围。“HELP 委员会是授权委员会。对于我们来说，拨出 500 亿美元作为 NIH 的新资金是一个美好的愿望，但这不是我们的职责范围。”
Gottlieb 在参议员关于各种话题的其它问题之后还谈到了在其它领域的更新进展。Gottlieb 重申了 CDER 主任 Janet Woodcock 在 12 月 6 日发表的关于 FDA 定稿罕见儿科疾病药物研发指南的声明中的观点。【FDA 发布指南草案为开展罕见儿科疾病的多公司试验提供建议 2017/12/08】他表示，“我们可能不必依赖安慰剂试验。我们可以使用建模和仿真来代表安慰剂组的经验，也可以让申办人在同一临床试验中合作试验多个药物。”
针对共和党参议员 Todd Young 提出的关于整合医疗保健数据的问题，Gottlieb 提到 FDA 很快将采取措施以“尚未确定的”方式从获批申请中获得更多的临床数据。“我的观点是，如果我们正在根据公众无法获得的整合数据做出监管决定，那么我们应该尝试解决这一问题。”
