首页 > 资讯 > 国内药政每周导读：成人外推儿童、肿瘤中药复方、RSV、基因治疗血友病技术指南落地，监管信息化标准，网销案例，第8批集采中选

出自识林

2023-04-17

【创新与临床开发】

4.12，【CDE】关于发布《呼吸道合胞病毒感染药物临床试验技术指导原则》的通告（2023年第28号）

由识林“历史版本”可知本文曾于2022年8月征求意见，识林用户可用“页面比对”功能制作花脸稿，了解修订内容。

RSV感染呈全球广泛流行，流行受地理位置、温度和湿度等因素影响。我国北方地区RSV流行季通常开始于10月中旬至次年5月中旬，南方地区冬春季好发，与温度密切相关，活动时间可能长达8个月。RSV只有一个血清型，分为A、B 2个亚型，我国北方呈交替流行趋势。

目前，尚无RSV疫苗及确证有效的抗病毒药物用于RSV的治疗，国外有人源化特异性抗体可用于RSV预防，对RSV防治的手段有限。

本指导原则的目的是协助申办者开发用于治疗和预防呼吸道合胞病毒 (RSV) 感染引起的疾病的药物，体现了目前监管机构关于整体研发计划和临床试验设计的思考，以支持治疗和预防由 RSV 感染引起的疾病适应症的药物开发。本指导原则不涉及免疫调节剂、疫苗、血液制品的开发。

4.12，【CDE】关于发布《成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则（试行）》的通告（2023年第27号）

由识林“历史版本”可知本文曾于2022年9月征求意见，识林用户可用“页面比对”功能制作花脸稿，了解修订内容。

外推是一种提供药物在儿科人群中安全性、有效性证据的方法，其前提是儿科人群和成人在疾病、药物药理学以及药物的预期治疗反应等方面的足够相似。

本指导原则主要阐述基于现有成人等数据外推至儿科人群的外推策略、主要定量方法及应用场景，从而为以注册为目的基于成人用药数据外推至儿科人群的药物研发提供指导，也可供不同年龄段儿科人群数据外推以及以非注册为目的的儿科人群的药物研发参考。

4.14，【CDE】关于发布《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》的通告（2023年第29号）

由识林“历史版本”可知本文曾于2022年10月征求意见，识林用户可用“页面比对”功能制作花脸稿，了解修订内容。

基因治疗可针对遗传病基因缺陷的病因进行治疗，常用方法为携带凝血因子基因（或片段），在患者体内进行表达，从而提升患者凝血因子水平到合适的范围。基因治疗为血友病患者提供了新的治疗选择，以期通过单次治疗即实现长期、稳定的凝血因子水平，从而减少甚至停止凝血因子替代治疗、减少患者的出血和预防关节畸形和/或残疾。

为指导基因治疗血友病临床试验设计和开展，本指导原则从临床试验设计、受试者选择、有效性终点、安全性监测等方面，概述了基因治疗血友病临床试验设计的考虑要点。

4.14，【CDE】关于发布《与恶性肿瘤治疗相关中药新药复方制剂临床研发技术指导原则（试行）》的通告 (2023年第30号)

由识林“历史版本”可知本文曾于2022年11月征求意见，识林用户可用“页面比对”功能制作花脸稿，了解修订内容。

中医药理论、人用经验和临床试验相结合的中药注册审评证据体系（以下简称“三结合”中药注册审评证据体系）为中药研发提供了新的路径。

“三结合”中药注册审评证据体系鼓励研究者在临床实践过程中，有意识地基于探索多数病人的获益（临床价值），挖掘中药用于恶性肿瘤的疗效，充分发挥中医药理论和人用经验在中药新药研发中的作用。鼓励临床医生、科研工作者、制药企业等自主开展符合中医药特点的研究，而不拘泥于经典的新药临床研究模式,在实践中发现、探索和确认中药的疗效，并基于研究数据与药审中心进行沟通交流。

本技术指导原则在“三结合”中药注册审评证据体系下，侧重阐述中药复方制剂用于恶性肿瘤的临床应用现状、中医药理论以及对人用经验研究和临床试验的一般考虑。

【注册、审评、审批】

4.12，【CDE】关于发布《药审中心儿童用药技术审评临床外聘专家名单》的通告

公示约半年后，CDE正式发布了儿童药审评外聘专家名单。

有志于儿童药开发的企业，可考虑与名单上的专家建立联系，探讨开发方向和技术细节，相信能为开发带来更多的确定性。

【上市后监管】

4.06，【吉林省】关于公开征求《吉林省药品监督管理局药品生产监管事项变更管理办法（征求意见稿）》意见的通知

吉林省局也发布生产监管事项变更办法，征求意见1个月。

生产监管事项变更包括药品生产许可证载明的许可事项变更和登记事项变更。

许可事项是指生产场地和生产范围等。

登记事项是指企业名称、住所（经营场所）、法定代表人、企业负责人、生产负责人、质量负责人、质量受权人等。

4.07，【CDR】国家医疗器械不良事件监测年度报告（2022年）

2022年，国家医疗器械不良事件监测信息系统共收到医疗器械不良事件报告694,866份，比上年增加6.79%。

每百万人口平均报告数量。2022年，我国每百万人口平均医疗器械不良事件报告数为493份，比上年增加6.94%。

CDR收到的医疗器械不良事件报告中，使用单位上报607,551份，占报告总数的87.43%；注册人上报16,100份，占报告总数的2.32%；经营企业上报70,877份，占报告总数的10.20%；其他来源的报告338份，占报告总数的0.05%。

4.11，【上海】关于印发《上海市药品现代物流指导意见》的通知

由识林“历史版本”可知，上海局最早于2020年5月征求本文意见，2021年4月发布试行版，2022年9月再次征求意见，如今正式发布。

本文件是非典型的“指导意见”，据检索，安徽省也于2022年发布过现代物流指导意见试行。

意见明确上海市新开办的药品批发企业和开展受托储存、运输药品业务的药品批发企业，应当符合本意见要求。

从事药品批发活动的境外药品上市许可持有人境内授权代理人委托储存、运输的，受托的药品经营企业应当符合本意见关于受托储存、运输药品的要求。

鼓励本市已开办的药品批发企业逐步实现本意见规定的药品现代物流要求。

4.11，【NMPA】药品网络销售典型案例

国家局发布4个案例，涉及当前几个头部网商平台，具有相当的警示意义。

一、美团外卖平台网店销售未取得批准证明文件药品案

二、京东商城网店销售医疗机构制剂案

三、小红书平台网店无证销售药品案

四、拼多多商城网店无证销售药品案

4.11，【上海】关于公布全国药品集中采购中选结果的通知

与此前3月29日公布的拟中选结果一致，此次集采共有39种药品集采成功，中选药品平均降价56%。至此，国家医保局共组织八批药品集中带量采购，累计成功采购药品达333种。

此次国家药品集采有251家企业的366个产品参与投标，涵盖抗感染、心脑血管疾病、抗过敏、精神疾病等常见病和慢性病用药。

此次集采平均每个品种有6.5家企业中选，供应多元化和稳定性进一步增强，为临床使用提供更多选择。

【政策法规综合】

4.11，【NMPA】关于公开征求《药品监管信息化标准体系（征求意见稿）》意见的通知

这是一份非典型的文件。其目的是“为加快推进药品智慧监管建设，指导各级药品监管部门、药品、医疗器械、化妆品生产经营企业、科研机构和行业协会等相关方在统一框架下共同开展药品监管信息化标准规范建设”。

本文件给出了药品监管信息化标准体系的组成、结构以及标准明细表。适用于药品监管信息化规划、建设、实施，以及药品监管信息化标准的编制、修订工作。

简言之，NMPA预期通过这个庞大复杂的标准体系，与业界一起构建信息化的监管，而一切的前提，则是信息的标准化（或者说，信息对应的标签的标准化）。

从上表可以看到，许多数据集还缺少必要的数据标准，但一旦这些数据集建立起来，监管活动必将更加全面、完善、精准，监管决策的风险也将进一步降低（当然这也许并不意味着企业的风险降低）。

试想一位检查官进入某工厂进行GMP符合性检查，手里带着该工厂从成立至今、被国家和各省局检查过的一切缺陷项和整改措施，且点击记下屏幕，就可轻松调取具体信息？

数据集到底会细到何种程度？这是个问题，对比来看，FDA对于申报资料的CMC部分的数据，颗粒度相当细，不再停留在eCTD的pdf，而是逐步走向KASA，识林的《从FDA课件截图窥见KASA真面目，思考未来数字化审评的宏大图景》可供参考。

【新药批准和报产】

4.10-4.16，NMPA发布1个新药批准，CDE受理5个NDA

注：仅列出新药（包括改良型新药和生物类似药）的上市申请和批准上市信息。在“以临床价值为导向”的背景下，申请上市以及获批的品种，其适应症、临床研究策略、注册路径，都值得业界关注和分析。

识林-实木

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