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国内药政每周导读：罕见病关爱计划，ICH M13A 中文稿，第五批鼓励儿童药清单，新版药典二部凡例，医保目录专家评审结果
出自识林
国内药政每周导读：罕见病关爱计划，ICH M13A 中文稿，第五批鼓励儿童药清单，新版药典二部凡例，医保目录专家评审结果
2024-09-16
上周国内药政导读
【创新与临床研究】
9.13，【CDE】关于发布《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》的通知（药审业〔2024〕500号）
本文曾于5月24日征求意见。
“关爱计划”（CARE计划，patient-Centered Action for Rare diseases Encouragement）是为了推动以患者为中心的药物研发，落实国家药监局关于加快推动罕见疾病用药的工作部署而在罕见疾病药物研发领域开展的一项试点工作。
《实施框架》将药物研发为5个阶段，覆盖药物研发的全生命周期，具体包括：
A阶段：研发立项阶段；B阶段：临床试验开展前（Pre-IND）阶段；C阶段：关键研究前阶段；D阶段：上市申请前/上市申请（Pre-NDA/NDA）阶段；E阶段：上市后阶段。
申请人基于自愿原则通过沟通交流途径，根据药物所处的研发阶段，申请加入“关爱计划”中相应的阶段。药审中心在A、B、C、D、E各阶段选择1—2个具有代表性的品种纳入“关爱计划”。纳入试点项目的品种需根据《实施框架》中的要求开展和完成所对应阶段相关的工作。
从文中看，企业申请加入计划，并无明确的加快审评审批的路径，但是有很多与CDE一起沟通、探索、协作的机会。
期待这份国际范的计划，能够达成预期，促进罕见病药物可及。
【CMC与仿制药】
9.9，【卫健委】关于印发第五批鼓励研发申报儿童药品清单的通知
第五批清单有15个品种，涉及25个规格、8种剂型，覆盖全身用抗感染药、呼吸系统用药、抗肿瘤药及免疫调节剂等治疗领域。
据官方数据，2016年以来，国家卫生健康委会同有关部门，先后制定并发布了四批含129种药品的《鼓励研发申报儿童药品清单》。目前，其中的30个药品已获批上市，覆盖神经系统用药、消化道和新陈代谢用药、心血管系统用药等8个治疗领域，其中有15个是罕见病用药。
9.12，【CDE】关于公开征求 ICH《M13A: 口服固体速释制剂的生物等效性》（含问答文件）实施建议和中文版意见的通知
ICH原文曾于7月31日定稿，此次中文版翻译和实施建议征求意见截至10月18日。
指南的核心目标是减轻企业额外 BE 研究的负担。按实施建议，发布后将有12个月的过渡期。
此前，ICH 于 2022 年 11 月发布了该指南的第 2b 阶段草案。M13A 专家工作组报告员、美国 FDA 仿制药办公室的 Lei Zhang 曾强调指南预期将影响“很大一部分仿制药市场”。她表示，随着 M13A 指南的正式实施，美国 FDA 将不得不修订其大部分针对速释固体口服剂型产品的具体产品指南（PSG）。
M13A 是 ICH 计划发布的解决 BE 问题的系列指南中的第一篇，即将出台的 M13B 指南将聚焦于 BE 研究中未涉及的其它规格的生物等效性豁免考虑因素，M13C 指南将主要关注高变异药物的 BE 评估问题。
9.12，【CDE】关于公开征求《重组糖蛋白激素类产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
征求意见截至10月12日。
糖蛋白激素是一类具有复杂的糖基化修饰和结构不均一性的治疗用生物制品，包括促卵泡激素、促黄体素、绒毛膜促性腺激素和促甲状腺激素。该类产品的糖基化修饰复杂且具有宏观和微观的异质性，比活性高且唾液酸及糖型与生物学活
性和代谢密切相关，药学研发和评价具有一定难度。
指南“前言”部分介绍了糖蛋白激素的种类和特点以及指导原则的起草目的。“适用范围”部分明确了本指导原则适用于采用重组技术表达和制备的糖蛋白激素类产品，复方制剂经其他修饰或改构设计的糖蛋白激素类产品以及天然原材料提取的糖蛋白激素类药物可酌情参考本指导原则。“一般原则”部分说明了该类药物药学研发的基本原则和开发路径。第四部分到第九部分对生产用原材料、生产工艺、质量研究与质量标准、稳定性研究、包装材料和容器、质量相似性研究提出了具体的技术要求。
9.14，【药典会】关于2025年版中国药典二部凡例的公示
征求意见截至10月15日。
《中国药典》主要包括凡例、品种正文、通用技术要求和指导原则。
凡例是正确使用《中国药典》的基本原则，是对品种正文、通用技术要求以及药品质量检验和检定中有关共性问题的统一规定，值得企业分析人员对比解读，关注其变与不变。
识林会员可点击“识林药典会标准公示数据库”查阅药典公示。
【注册审评】
9.15，CDE 药品审评报告和说明书更新，其中包括下列国产新药
注：仅列出国产创新药和改良型新药，多受理号仅展示其中1个，供参考。企业用户可至识林“CDE 药品审评报告”按发布时间查阅最新的上市药品信息。
| 受理号
| 药品名称
| 药品类型
| 注册分类
| 企业名称
| 承办日期
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| CXSS2200026
| 贝那鲁肽注射液
| 治疗用生物制品
| 2.2
| 上海仁会
| 2020-03-24
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| CXSS1900028
| 甘精胰岛素注射液
| 治疗用生物制品
| 15
| 辽宁博鳌
| 2019-07-02
|
| CXHS2000033
| 磷酸瑞格列汀片
| 化药
| 1
| 江苏恒瑞
| 2020-09-28
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| CXSS2101025
| 利拉鲁肽注射液
| 治疗用生物制品
| 3.3
| 杭州中美华东
| 2021-09-02
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| CXHS2200001
| 阿立哌唑口溶膜
| 化药
| 2.2
| 力品药业限公司
| 2022-01-11
|
| CXSS2200010
| 精蛋白人胰岛素混合注射液（30R）
| 治疗用生物制品
| 3.3
| 宜昌东阳光
| 2022-01-28
|
| CXSS2200008
| 门冬胰岛素注射液
| 治疗用生物制品
| 3.3
| 惠升生物
| 2022-01-28
|
| CXSS2200009
| 门冬胰岛素30注射液
| 治疗用生物制品
| 3.3
| 惠升生物
| 2022-01-28
|
| CXSS2200007
| 门冬胰岛素50注射液
| 治疗用生物制品
| 3.3
| 惠升生物
| 2022-01-26
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【监管政策】
9.14，【国家医疗保障局】关于发布2024年国家医保药品目录调整专家评审结果的公告
2024年国谈专家评审已经结束，各相关申报企业可自行登陆国家医保服务（fuwu.nhsa.gov.cn)“2024年国家医保药品目录调整申报”模块查询评审结果。
对于确认参加谈判（含“谈判续约”和“谈判新增”）及确认参加竞价的药品，请相关企业在“申报模块”下载对应的“报送材料模板”，并按要求填写、提交。
企业要确保所提交的数据和材料完整、真实、可靠，并于2024年9月28日17:00前将纸质版和电子版光盘。
拟于2024年9月19日下午在北京召开拟谈判/竞价企业现场沟通会（具体要求和地点另行通知）。
【新药批准和报产】
9.9-9.15，NMPA发布4个新药批准，CDE受理8个NDA
注：仅列出新药（包括改良型新药）的上市申请和批准上市信息。在“以临床价值为导向”的背景下，申请上市以及获批的品种，其适应症、临床研究策略、注册路径，都值得业界关注和分析。
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必读岗位建议： - 临床研发（Clinical R&D）：应深入理解“关爱计划”中关于罕见疾病药物研发的指导原则，确保临床试验设计符合患者需求。
- 注册（Regulatory Affairs）：需熟悉“关爱计划”中的特殊注册要求，为罕见疾病药物的注册申请提供专业指导。
- 医学事务（Medical Affairs）：应掌握“关爱计划”中关于患者参与和沟通的策略，以促进患者教育和疾病管理。
适用范围：
本文适用于罕见疾病药物的研发，不特定于药品类型或注册分类，由CDE（中国药品审评中心）发布，适用于在中国进行研发的Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业。 文件要点总结： - 患者参与：明确鼓励在罕见疾病药物研发过程中，积极纳入患者的意见和建议，以患者为中心。
- 临床试验设计：强调临床试验设计应特别考虑罕见疾病患者的特点，确保试验的科学性和伦理性。
- 数据共享：提倡在罕见疾病药物研发中，加强数据共享和合作，以提高研发效率和质量。
- 监管沟通：规定了与监管机构沟通的机制，以便及时解决研发过程中的问题。
- 支持政策：概述了对罕见疾病药物研发的支持政策，包括优先审评等激励措施。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - 生物等效性研究人员：深入理解并应用本指南进行生物等效性研究设计和数据分析，确保研究的科学性和合规性。
- 临床研究部门：在设计临床试验时，考虑本指南对受试者选择、研究设计、样本量计算等方面的要求。
- 质量管理（QA）：确保生物等效性研究的执行和记录符合本指南的规定。
- 注册部门：在药品注册过程中，依据本指南准备和提交生物等效性研究资料。
文件适用范围：
本文适用于口服固体速释制剂的生物等效性研究，包括化学药和生物制品，主要针对ICH成员国的监管机构，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等。 要点总结： - 研究目的与背景：明确了生物等效性研究的目的，即通过药代动力学终点评估口服固体制剂的生物等效性，并强调了数据完整性的重要性。
- 研究设计原则：推荐使用随机、单剂量、交叉研究设计，并详细说明了研究人群选择、样本量计算、研究设计和条件等关键要素。
- 数据与统计分析：强调了非重复研究设计的数据呈现和统计分析方法，包括生物等效性分析人群的考虑、数据呈现、统计分析的一般考虑等。
- 特殊主题：讨论了内源性化合物、其他速释剂型（如口腔崩解片、咀嚼片、口服悬浮液）、固定剂量组合和pH依赖性等特殊主题。
- 文档记录：要求生物等效性研究报告应包含完整的研究协议、执行和评估记录，并符合ICH E3的格式。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - 研发（R&D）：关注鼓励研发申报的儿童药品清单，确保研发项目与政策导向一致。
- 注册（Regulatory Affairs）：了解申报审评的优先政策，优化注册策略。
- 市场（Marketing）：把握市场动态，针对鼓励研发的儿童药品制定市场推广计划。
- 临床（Clinical）：确保临床研究符合鼓励研发药品的要求，加快临床试验进程。
文件适用范围：
本文适用于所有涉及儿童药品研发、注册、市场推广和临床研究的企业，包括但不限于化学药品、生物制品、疫苗、中药等。发布机构为中国国家卫生健康委员会，适用于所有在中国境内运营的药企，包括Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等。 文件要点总结： - 鼓励研发： 明确鼓励研发申报儿童药品清单，以满足儿科临床用药需求。
- 政策支持： 国家卫生健康委将协同相关部门，加大科研扶持力度和产业项目建设。
- 优先审评审批： 鼓励研发申报的儿童药品将享受优先审评审批的政策。
- 纳入目录： 符合条件的药品将被纳入国家基本药物目录和国家基本医疗保险药品目录。
- 高质量发展： 旨在提升儿童药品研发水平，促进合理规范使用，保障供应。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - QA：确保口服固体制剂的生产过程符合本指南要求。
- 生产：遵循生产管理章节的指导，确保生产过程的合规性。
- 研发：在设计和选型设备时，参考本指南以确保设备符合生产需求。
- 临床：在产品实现和验证阶段，确保临床试验用药品的质量符合要求。
文件适用范围：
本文适用于口服固体制剂的化学药品，包括创新药和仿制药。适用于中国药企，包括大型药企、Biotech以及CRO和CDMO等。 文件要点总结： - 质量风险管理：强调了质量风险管理在口服固体制剂生产中的重要性，包括原则和工具的应用。
- 生产管理：明确了生产过程中的关键控制项目，如批次管理和清场管理。
- 设备要求：规定了生产设备的设计、选型、校验、清洗、维护和使用记录。
- 生产过程控制：概述了工艺设计和过程单元操作的详细要求，包括配料、粉碎、混合等。
- 物料管理：强调了物料的接收、储存、分发、退库以及检验与放行的管理。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - QA（质量保证）：负责确保药品符合中国药典二部的标准。
- QAP（质量保证人员）：参与药品质量标准的制定和审核。
- R&D（研发）：需要了解药典更新对新药研发的影响。
- 法规事务：负责跟踪药典更新，确保公司产品符合最新标准。
工作建议： - QA：审查现有药品是否符合新标准，准备必要的质量控制流程更新。
- QAP：参与新标准的内部培训，确保团队理解并能够实施新要求。
- R&D：评估新标准对在研药品的影响，必要时调整研发策略。
- 法规事务：监控公示期反馈，及时调整公司策略以适应新标准。
文件适用范围：
本文适用于化学药品的注册和生产，由中国国家药典委员会发布，适用于在中国境内运营的Biotech、大型药企、跨国药企以及CRO和CDMO等企业。 文件要点总结： - 标准修订通知： 强调了2025年版中国药典二部凡例的修订，要求相关方认真研核并提供反馈。
- 公示期限： 明确了公示期为30天，自2024年9月14日至10月15日。
- 反馈机制： 规定了反馈意见的提交方式，包括在线反馈和邮寄反馈，并要求加盖公章或个人签名。
- 默认同意： 指出公示期满未回复意见即视为对公示标准草案无异议。
- 联系信息： 提供了联系人、电话、电子邮箱和通信地址等详细信息，以便相关方进行咨询和反馈。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
