国内药政每周导读：罕见病关爱计划，ICH M13A 中文稿，第五批鼓励儿童药清单，新版药典二部凡例，医保目录专家评审结果
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国内药政每周导读：罕见病关爱计划，ICH M13A 中文稿，第五批鼓励儿童药清单，新版药典二部凡例，医保目录专家评审结果
笔记 2024-09-16 上周国内药政导读 9.13，【CDE】关于发布《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》的通知（药审业〔2024〕500号） 9.9，【卫健委】关于印发第五批鼓励研发申报儿童药品清单的通知 9.12，【CDE】关于公开征求 ICH《M13A: 口服固体速释制剂的生物等效性》（含问答文件）实施建议和中文版意见的通知 9.12，【CDE】关于公开征求《重组糖蛋白激素类产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 9.15，CDE 药品审评报告和说明书更新，其中包括下列国产新药 9.14，【国家医疗保障局】关于发布2024年国家医保药品目录调整专家评审结果的公告 9.9-9.15，NMPA发布4个新药批准，CDE受理8个NDA 上周国内药政导读 【创新与临床研究】 9.13，【CDE】关于发布《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》的通知（药审业〔2024〕500号） 本文曾于5月24日征求意见。 “关爱计划”（CARE计划，patient-Centered Action for Rare diseases Encouragement）是为了推动以患者为中心的药物研发，落实国家药监局关于加快推动罕见疾病用药的工作部署而在罕见疾病药物研发领域开展的一项试点工作。 《实施框架》将药物研发为5个阶段，覆盖药物研发的全生命周期，具体包括： A阶段：研发立项阶段；B阶段：临床试验开展前（Pre-IND）阶段；C阶段：关键研究前阶段；D阶段：上市申请前/上市申请（Pre-NDA/NDA）阶段；E阶段：上市后阶段。 申请人基于自愿原则通过沟通交流途径，根据药物所处的研发阶段，申请加入“关爱计划”中相应的阶段。药审中心在A、B、C、D、E各阶段选择1—2个具有代表性的品种纳入“关爱计划”。纳入试点项目的品种需根据《实施框架》中的要求开展和完成所对应阶段相关的工作。 从文中看，企业申请加入计划，并无明确的加快审评审批的路径，但是有很多与CDE一起沟通、探索、协作的机会。 期待这份国际范的计划，能够达成预期，促进罕见病药物可及。 【CMC与仿制药】 9.9，【卫健委】关于印发第五批鼓励研发申报儿童药品清单的通知 第五批清单有15个品种，涉及25个规格、8种剂型，覆盖全身用抗感染药、呼吸系统用药、抗肿瘤药及免疫调节剂等治疗领域。 据官方数据，2016年以来，国家卫生健康委会同有关部门，先后制定并发布了四批含129种药品的《鼓励研发申报儿童药品清单》。目前，其中的30个药品已获批上市，覆盖神经系统用药、消化道和新陈代谢用药、心血管系统用药等8个治疗领域，其中有15个是罕见病用药。 9.12，【CDE】关于公开征求 ICH《M13A: 口服固体速释制剂的生物等效性》（含问答文件）实施建议和中文版意见的通知 ICH原文曾于7月31日定稿，此次中文版翻译和实施建议征求意见截至10月18日。 指南的核心目标是减轻企业额外 BE 研究的负担。按实施建议，发布后将有12个月的过渡期。 此前，ICH 于 2022 年 11 月发布了该指南的第 2b 阶段草案。M13A 专家工作组报告员、美国 FDA 仿制药办公室的 Lei Zhang 曾强调指南预期将影响“很大一部分仿制药市场”。她表示，随着 M13A 指南的正式实施，美国 FDA 将不得不修订其大部分针对速释固体口服剂型产品的具体产品指南（PSG）。 M13A 是 ICH 计划发布的解决 BE 问题的系列指南中的第一篇，即将出台的 M13B 指南将聚焦于 BE 研究中未涉及的其它规格的生物等效性豁免考虑因素，M13C 指南将主要关注高变异药物的 BE 评估问题。 9.12，【CDE】关于公开征求《重组糖蛋白激素类产品药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 征求意见截至10月12日。 糖蛋白激素是一类具有复杂的糖基化修饰和结构不均一性的治疗用生物制品，包括促卵泡激素、促黄体素、绒毛膜促性腺激素和促甲状腺激素。该类产品的糖基化修饰复杂且具有宏观和微观的异质性，比活性高且唾液酸及糖型与生物学活 性和代谢密切相关，药学研发和评价具有一定难度。 指南“前言”部分介绍了糖蛋白激素的种类和特点以及指导原则的起草目的。“适用范围”部分明确了本指导原则适用于采用重组技术表达和制备的糖蛋白激素类产品，复方制剂经其他修饰或改构设计的糖蛋白激素类产品以及天然原材料提取的糖蛋白激素类药物可酌情参考本指导原则。“一般原则”部分说明了该类药物药学研发的基本原则和开发路径。第四部分到第九部分对生产用原材料、生产工艺、质量研究与质量标准、稳定性研究、包装材料和容器、质量相似性研究提出了具体的技术要求。 征求意见截至10月15日。 《中国药典》主要包括凡例、品种正文、通用技术要求和指导原则。 凡例是正确使用《中国药典》的基本原则，是对品种正文、通用技术要求以及药品质量检验和检定中有关共性问题的统一规定，值得企业分析人员对比解读，关注其变与不变。 识林会员可点击“识林药典会标准公示数据库”查阅药典公示。 【注册审评】 9.15，CDE 药品审评报告和说明书更新，其中包括下列国产新药 注：仅列出国产创新药和改良型新药，多受理号仅展示其中1个，供参考。企业用户可至识林“CDE 药品审评报告”按发布时间查阅最新的上市药品信息。
【监管政策】 9.14，【国家医疗保障局】关于发布2024年国家医保药品目录调整专家评审结果的公告 2024年国谈专家评审已经结束，各相关申报企业可自行登陆国家医保服务（fuwu.nhsa.gov.cn)“2024年国家医保药品目录调整申报”模块查询评审结果。 对于确认参加谈判（含“谈判续约”和“谈判新增”）及确认参加竞价的药品，请相关企业在“申报模块”下载对应的“报送材料模板”，并按要求填写、提交。 企业要确保所提交的数据和材料完整、真实、可靠，并于2024年9月28日17:00前将纸质版和电子版光盘。 拟于2024年9月19日下午在北京召开拟谈判/竞价企业现场沟通会（具体要求和地点另行通知）。 【新药批准和报产】 9.9-9.15，NMPA发布4个新药批准，CDE受理8个NDA 注：仅列出新药（包括改良型新药）的上市申请和批准上市信息。在“以临床价值为导向”的背景下，申请上市以及获批的品种，其适应症、临床研究策略、注册路径，都值得业界关注和分析。 识林®版权所有，未经许可不得转载 必读岗位建议：
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