识林

— 继续深化医保支付改革。居民医保和基本公共卫生服务经费人均财政补助标准分别再提高30元和5元（注：2021年末，全国基本医疗保险参保人数已达13.6亿人，参保率95%以上），推动基本医保省级统筹。推进药品和高值医用耗材集中带量采购，确保生产供应。强化药品疫苗质量安全监管。深化医保支付方式改革，加强医保基金监管。完善跨省异地就医直接结算办法（注：住院费用跨省直接结算率达到60%），实现全国医保用药范围基本统一。

— 点名几大病种。坚持预防为主，深入推进健康中国行动。逐步提高心脑血管病、癌症等疾病防治服务保障水平，加强罕见病用药保障。

— 支持中医药振兴发展，推进中医药综合改革。

— 着眼推动分级诊疗和优化就医秩序，加快建设国家、省级区域医疗中心，推动优质医疗资源向市县延伸，提升基层防病治病能力，使群众就近得到更好医疗服务。

【临床研究】

3.2，科技部发布《人类遗传资源管理常见问题解答》更新

人类遗传资源行政审批和备案是国内外创新药企开展临床试验的必要步骤。

国务院于2019年7月1日实施的现行《人类遗传资源管理条例》中规定：

“为获得相关药品和医疗器械在我国上市许可，在临床机构利用我国人类遗传资源开展国际合作临床试验、不涉及人类遗传资源材料出境的，不需要审批。但是，合作双方在开展临床试验前应当将拟使用的人类遗传资源种类、数量及其用途向国务院科学技术行政部门备案。”

本问答涉及5个方面：

一、采集审批

二、保藏审批

三、国际合作科学研究审批

四、国际合作临床试验备案

五、信息对外提供或开放使用备案

共计30个问题。临床研究相关人员必读。

【注册、审评、审批】

3.1，CDE新增8个“常见一般性技术问题解答”

此次8个问题，全部与《药审中心关于疫情期间调整受理工作方式及接收申报资料要求的通知》（2022年1月29日，CDE）的具体操作相关，RA必读。问题包括：

133，电子申报资料光盘盒的封装档案袋有什么要求？

134，哪些资料邮包不符合中心快递签收要求？

135，资料邮寄信息电子邮件发送的时间、内容和格式有什么要求？

136，2月7日后受理的申请，是否还需要提交药品注册核查检验用光盘？

137，电子申报资料受理后5个工作日内提交的纸质申报资料档案袋封面粘贴有什么要求？

138，多个申请表共用一套申报资料时，光盘盒封面上的数据核对码和档案袋封面上的受理号如何打印？

139，采用电子申报资料方式与eCTD方式提交药品注册申请时有哪些区别？

140，2022年2月7日后提交申请时是否均需准备电子申报资料？

【市场准入与监管】

3.3，北京局发布《药品网络零售配送质量管理指南（征求意见稿）》

处方药的网络销售已经放开，NMPA曾于2020年11月发布《药品网络销售监督管理办法（征求意见稿）》，作为网络售药的纲领法规，目前尚未正式公布。北京局指南应该是各省市第一份此类文件，毕竟药品网络零售巨头京东就在北京，亟需具体指南开展合规监管。

本文也可供全国网络药品零售商参考，提前做好合规准备。

3.4，最高法和最高检发布《关于办理危害药品安全刑事案件适用法律若干问题的解释》

“两高”专门针对危害药品安全刑事案件进行释法。

主要对重大情形的认定作进一步阐明，例如“酌情从重”，“对人体健康造成严重危害”，“其他严重情节”，“其他特别严重情节”，“后果特别严重”等等，可以看到国家对待危害药品安全案件高度重视。

本解释自2022年3月6日起施行。

但本解释并不仅限于药品对人体健康的伤害，有些条文似乎并不那么“遥远”。药企还应关注以下两点，合规合法开展研发和经营活动：

其一，“实施妨害药品管理的行为”。如“在药物非临床研究或者药物临床试验过程中故意使用虚假试验用药品，或者瞒报与药物临床试验用药品相关的严重不良事件的”，和“故意损毁原始药物非临床研究数据或者药物临床试验数据”。

其二，对医保骗保的答复。“两高”在答记者问时，明确回答“医保基金是人民群众的‘救命钱’，事关广大群众的切身利益。针对当前存在的利用医保骗保购买药品、倒卖谋利的问题，司法机关贯彻宽严相济刑事政策，重点惩治医保骗保犯罪的组织者、职业骗保人和利用职务职业便利骗取医保基金的行为人。”

3.4，医保局发布《2021年医疗保障事业发展统计快报》

医保局在“统计数据”栏目发布了一份年度总结报告，结论是“‘十四五’实现良好开局”。

且看医保局给出哪些关键数据，企业可体会数据背后的政策导向，与销售息息相关：

— 基金收支。2021年，基本医疗保险基金（含生育保险）总收入、总支出分别为28710.28亿元、24011.09亿元，年末基本医疗保险（含生育保险）累计结存36121.54亿元。

— 乡村振兴。基本医疗保险、大病保险、医疗救助三重制度累计惠及农村低收入人口就医1.23亿人次，减轻医疗费用负担1189.63亿元。

— 医保基金监管。2021年...处理违法违规机构41.4万家...处理参保人员45704人...共追回医保资金234.18亿元。组织开展飞行检查30组次...查出涉嫌违法违规资金5.58亿元。

— 医保目录。自2018年国家医保局成立以来，连续4次开展医保药品目录准入谈判，累计将250种药品通过谈判新增进入目录，价格平均降幅超过50%。2021年，协议期内221种谈判药报销1.4亿人次，平均实际报销比例68.7%。通过谈判降价和医保报销，年内累计为患者减负1494.9亿元。

— 医保支付方式改革。截至2021年12月底，全国30个按疾病诊断相关分组（DRG）付费国家试点城市和71个区域点数法总额预算和按病种分值（DIP）付费试点城市全部进入实际付费阶段。

— 价格招采。医保目录内药品网采订单金额为7670亿元，占网采订单总金额80.1%。自2018年以来，共开展6批国家组织药品集中带量采购，共采购234种药品，涉及金额占公立医疗机构化学药品年采购总额的30%，按集采前采购金额计算，累计节约费用2600亿元以上。

【罕见病】

3.2，CDE官网发布《迎接罕见病药物研发的春天》新闻稿

2022年2月28日是第15个国际罕见病日。该新闻稿发在CDE官网，而且包括许多数据，可以概览近年来国内罕见病药物审评审批的情况，也能感受到监管部门对罕见病现状的认识，以及对相关药物研发上市的鼓励与支持。

一些要点摘录：

— 以临床急需境外新药为例，仅2021年就有8个罕见病用药获批上市；此外，在2021年上市的罕见病用药中，部分药品中外上市“时间差”已经缩短到1年内。

— 2018年至2020年，我国优先审评通过的品种中罕见病药物占比从3.6%上升至9%，填补了相关治疗领域的空白。以临床急需境外新药的引入为例，截至目前，三批81种临床急需境外新药中的39个罕见病药物中，已有23个提出上市注册申请，其中22个已获准上市、1个在审评。

— CDE鼓励国外罕见病企业开展纳入中国患者的国际多中心临床试验，从而加速上市进程，脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药品利司扑兰口服溶液用散是其中一个典型案例。

— 近期发布的《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》为开展罕见病药物研发的企业指明了方向。在鲜有国际指南可借鉴的情况下，该文件起草组广泛搜集资料，系统梳理审评经验，与国内外企业、行业专家深入研讨，并积极听取患者的意见。“在指导原则征求意见阶段，仅患者组织发来的邮件就有100多封。”此外，指南所用的是“罕见疾病”而非“罕见病”，旨在营造更加宽松的研发环境，鼓励企业不局限于《第一批罕见病目录》（卫健委于2018年5月发布，该目录仅有121个病种，远低于全球统计的7000种以上。）

【儿童用药】