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国内药政每周导读：NMPA 试点 IND 审批30天，CAR-T 临床和血制场地变更指南，上海全链条支持医药创新
出自识林
国内药政每周导读：NMPA 试点 IND 审批30天，CAR-T 临床和血制场地变更指南，上海全链条支持医药创新
2024-08-05
上周国内药政导读
【创新与临床】
8.1，【CDE】关于公开征求《嵌合抗原受体 T 细胞治疗淋巴血液系统恶性肿瘤临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
征求意见截至9月1日。
CAR-T 细胞产品可能引起细胞因子释放综合征和神经毒性等不良反应，在某些情况下甚至可能危及患者生命。申办方需要结合CAR-T治疗的潜在获益和安全风险、疾病分期和其他可用疗法等因素制定合理的临床研发计划。本指导原则在试验人群年龄和既往治疗、末线晚期患者和更早期患者的试验设计、桥接治疗和疗效终点等方面进行了说明和建议。
此外，CAR-T细胞治疗可引起多种不良反应并可能产生继发肿瘤，本指导原则对安全性风险管理监测、设计和实施等方面进行了充分说明。
【CMC药学研究】
8.1，【CDE】关于公开征求《化学仿制药参比制剂目录（第八十五批）》（征求意见稿）意见的通知
征求意见截至8月14日。
截至目前，NMPA已发布参比制剂目录81批，CDE已公示85批。
识林用户可登录“中国参比制剂库”查阅。
8.2，【CDE】关于公开征求《已上市血液制品生产场地变更质量可比性研究技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知
征求意见截至9月2日。
本指导原则所称的血液制品场地变更是指血液制品生产企业在产品上市后，于异地或原址新建、改建或扩建生产厂房，涉及品种的场地转移，以及相关联的变更。本指导原则适用于人血浆来源的血液制品，对于动物血源产品(如马免疫血清制品、猪源纤维蛋白粘合剂等等)，可借鉴本指导原则的基本理念并参考国内外其他相关指导原则开展相应的变更研究。
鉴于血液制品之间生产的连续性和相似性，鼓励持有人一次性完成血液制品品种整体场地变更，若因特殊情况无法一次性完成，生产企业应根据产品特点及生产情况，科学合理安排品种场地转移次序及阶段，首个转移阶段通常最为关键，需进行全面、系统、完整的变更研究,考虑相关研究作为后续研究的基础，转移品种应有代表性；后续转移阶段品种的验证程度、研究内容可基于首个阶段的研究结果进行完善。
【注册审评】
7.31，【NMPA】关于印发优化创新药临床试验审评审批试点工作方案的通知
曾经在北京和上海的政策性文件中提及的“30个工作日内完成创新药临床试验审评审批”（另一个重要数字是“补充申请审评时限压缩至60个工作日），终于出现在NMPA的官方文件中。
试点工作为期1年。2024年8月底前完成试点区域、试点机构确认，并启动试点项目申请；2025年1月开展中期评估；2025年7月总结试点工作经验。
在试点期间，符合要求的IND申请人（不受试点地域限制）可在30个工作日内获得临床默示许可。
但试点目的不仅于此，还包括“申请人与试点机构（必须在试点地域内）开展高效合作，于临床试验申请获批后12周内启动临床试验（第一例受试者签署知情同意书）”。
也就是说，NMPA不仅是要缩短IND审批，还要切实加速临床试验启动。
8月2日，NMPA发文明确首批试点区域是北京上海，见《国家药监局关于同意在北京上海开展优化创新药临床试验审评审批试点的批复》。
7.31，【广东省】进口港澳药品医疗器械管理条例
条例自12月1日起施行。
本条例适用于在粤港澳大湾区内地九市行政区域内临床急需进口港澳药品医疗器械的申请、采购、进口、配送、使用以及监督管理等活动。
本条例所称粤港澳大湾区内地九市（以下简称内地九市），是指广州市、深圳市、珠海市、佛山市、惠州市、东莞市、中山市、江门市、肇庆市。
急需港澳药械实行目录管理。省人民政府药品监督管理部门应当建立急需港澳药械目录管理制度，明确急需港澳药械的进入及调整机制等。
8.2，CDE 药品审评报告和说明书更新，其中包括下列国产新药
注：仅列出国产创新药和改良型新药，多受理号仅展示其中1个，供参考。企业用户可至识林“CDE 药品审评报告”按发布时间查阅最新的上市药品信息。
| 受理号
| 药品名称
| 药品类型
| 注册分类
| 企业名称
| 承办日期
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| CXHS2200045
| 注射用醋酸戈舍瑞林缓释微球
| 化药
| 2.2
| 山东绿叶制药有限公司
| 2022-08-16
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【政策法规综合】
7.30，【上海】关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见
自从7月5日国务院审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》（原文尚未放出），“全链条”成为医药界的一大热词。
上海作为医药创新的高地，此次发布的“全链条”意见，包括8个方面37条，一如既往的具体，不仅有真金白银的奖励（“每个单位每年累计支持金额最高1亿元”），还尝试解决众多制药企业关注的效率问题，并且涵盖了AI和连续制造等多项前沿技术的应用。现摘取其中部分亮点，供识林会员参考：
- 临床伦理提速。“持续推动医学伦理审查结果在全市互认。”
- 推动支付段，包括创新药入院，单独支付，并发展商业保险。“医疗机构不得以用药数量、药/耗占比等原因限制创新药械入院。”“实行医保预算单列支付、在DRG/DIP改革中单独支付”“强化数据在创新药研发、临床诊疗、商业健康保险产品等场景中的应用，加快商业健康保险产品开发。”
- “探索推动生物药跨境在沪分段生产。”“支持外资企业在沪设立地区总部、外资研发中心、开放式创新平台、概念验证中心和共性技术平台。”
虽然“意见”主要关注上海的制药企业，但我们可以预见，在国务院文件下发前后，“全链条”支持药品创新的政策趋势将很快在全国范围内展开。
7.31，【国家中医药管理局】关于印发《中医药标准化行动计划（2024—2026年）》的通知
政策目标是到2026年底，适应中医药高质量发展需要、结构合理的标准体系基本建立，中医药标准体系不断优化和完善，完成180项中医药国内标准和30项中医药国际标准制定。
其中与中药直接相关的内容包括：
- 制定中药药事服务规范，完善中药饮片调剂、煎煮规范，建立中药临床应用标准体系。
- 健全中药全产业链标准体系建设，推进中药材种子种苗、种植养殖、仓储、物流、初加工规范以及中药饮片炮制规范的制定。
- 综合考虑中药材道地性、生长年份、炮制工艺等方面因素，研究制定中药材等级标准，推动优质优价。
- 研制中医特色诊断、治疗、治未病智能化装备标准，开展中药材生产、中药饮片炮制、中成药制造等器械装备的核心技术、工艺以及应用的标准研制。
7.31，【国务院】关于健全基本医疗保险参保长效机制的指导意见
十八大以来，我国基本医保参保率持续稳定在95%，参保质量持续提升，参保结构更加优化，全民参保成果得到进一步巩固。其中，居民医保以个人缴费和政府补助共同作为筹资来源，覆盖9亿多参保人。《指导意见》针对当前参保的一些显著问题，明确了强化常住地参保、健全激励约束、完善筹资政策等内容。
政策一方面进一步鼓励参保，另一方面，还是多次强调“减轻群众医药费用负担”。
【新药批准和报产】
7.29-8.4，NMPA未发布新药批准，CDE受理4个NDA
注：仅列出新药（包括改良型新药）的上市申请和批准上市信息。在“以临床价值为导向”的背景下，申请上市以及获批的品种，其适应症、临床研究策略、注册路径，都值得业界关注和分析。
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岗位必读建议： - 注册专员：关注参比制剂目录更新，为仿制药注册策略提供依据。
- 研发人员：确保研发的仿制药与参比制剂质量、疗效一致性。
- QA专员：监控参比制剂目录变化，确保质量管理体系符合最新要求。
文件适用范围：
本文适用于化学仿制药领域，包括未在国内上市的原研药品和已上市的原研进口药品。主要针对化学药，由国家药品监督管理局药品审评中心发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等。 要点总结： - 参比制剂目录更新：第八十五批化学仿制药参比制剂目录公开征求意见，涵盖多种未在国内上市的原研药品。
- 反馈机制：公示期间，通过参比制剂遴选申请平台提出反馈，需提供充分依据和论证材料。
- 公示期限：2024年08月1日至08月14日，共计10个工作日。
- 未通过审议品种：部分品种因安全有效性数据有限、临床优势不明显等原因未通过审议。
- 放射性药物特殊性：明确放射性药物的参比制剂主要用于研发目标和基本要求的明确。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - 临床研究者（研究者）：必读。需深入理解受试者保护、试验方案执行、数据记录与报告等要求。
- 临床试验监查员（CRA）：必读。需掌握监查计划、监查报告、数据监查委员会职责等要点。
- 临床试验项目管理人员：必读。应关注临床试验的质量管理、风险控制、多中心试验协调等。
- 药物警戒专员：必读。需了解不良事件报告程序及药物安全性评估。
- 注册专员：必读。应关注试验方案、研究者手册的编写和更新要求。
文件适用范围：
本文适用于中国境内的创新药临床试验审评审批，包括化学药、生物制品等药品类型，主要针对1类创新药（不包括细胞和基因治疗产品、疫苗产品等），由中国NMPA发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。 文件要点总结： - 审评审批优化：强调在30个工作日内完成创新药临床试验申请审评审批，以缩短药物临床试验启动用时。
- 主体责任强化：申请人需强化主体责任，提升风险识别和管理能力。
- 试点区域与项目要求：明确试点区域和项目的选择标准，包括对申请人和试点机构的具体要求。
- 实施步骤明确：从试点区域申请到审评审批，再到启动实施药物临床试验的详细步骤。
- 时间安排与预期成果：设定试点工作的时间表和预期完成的临床试验申请审评审批数量。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - QA：确保对药品补充申请审评审批程序的优化有充分理解，以支持药品生产技术迭代升级。
- 注册：熟悉改革试点工作方案，以便在药品注册过程中有效利用优化后的审评审批程序。
- 研发：了解试点工作条件，确保研发过程中的变更申报能够符合新的审评审批要求。
文件适用范围：
本文适用于化学药品的补充申请审评审批程序改革试点工作，由中国国家药监局发布，主要针对具备一定审评能力的省级药品监管部门。 文件要点总结： - 工作目标明确：旨在通过优化审评审批程序，提高药品监管和服务能力，缩短技术审评用时，提升审评审批质量和效率。
- 试点工作内容：以化学药品为重点，试点单位提供前置服务，包括指导、核查、检验和立卷服务。
- 试点条件严格：要求省级药品监管部门具备审评能力、管理制度、支撑保障等条件。
- 工作安排具体：包括试点准备、申报、确定试点单位以及开展试点工作的具体步骤。
- 保障措施到位：强调组织协调、公平公正、工作质量保障，确保试点工作顺利进行。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - 临床研究者（研究者）：必读。应深入理解受试者保护、试验方案执行、数据记录与报告等要求。
- 临床试验监查员（CRA）：必读。需掌握监查计划、监查报告、数据监查委员会职责等要点。
- 临床试验项目管理人员：必读。应关注临床试验的质量管理、风险控制、多中心试验协调等。
- 药物警戒专员：必读。需了解不良事件报告程序及药物安全性评估。
- 注册专员：必读。应关注试验方案、研究者手册的编写和更新要求。
文件适用范围：
本文适用于创新药的临床试验审评审批，包括化学药、生物制品等药品类型，不包括细胞和基因治疗产品、疫苗产品。适用于中国NMPA发布的创新药注册分类，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。 文件要点总结： - 审评审批优化：强调了30个工作日内完成创新药临床试验申请审评审批的目标，以缩短药物临床试验启动用时。
- 主体责任强化：明确申请人需承担主体责任，具备风险识别和管理能力，以及在申请前进行全面风险评估并制定风险管理计划。
- 试点区域与机构要求：规定了试点区域和机构的选择标准，包括政府支持、产业服务能力、多部门协作机制等。
- 试点项目申请流程：详细描述了试点项目申请的步骤，包括申请提交、确认、审评审批及启动实施的具体要求。
- 时间安排与预期成果：设定了试点工作的起止时间、中期评估及总结的时间节点，以及预期完成的临床试验申请审评审批数量。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读指南： - 研发（R&D）：关注基础理论创新、前沿技术突破以及人工智能技术在药物研发中的应用。
- 临床（Clinical）：了解临床资源赋能产业发展的措施，包括临床试验启动时间和伦理审查效率的提升。
- 注册（Regulatory Affairs）：掌握审评审批提速的相关信息，包括国家注册审评支持和注册审评跨前指导服务。
- 市场（Marketing）：关注创新产品应用推广策略，特别是医保支付支持和创新产品示范应用。
- 投融资（Investment & Financing）：了解投融资支持政策，包括中长期投资者培育和企业风险投资（CVC）。
文件适用范围：
本文适用于上海市内注册的生物医药产业，包括药品、医疗器械、生物技术和生命科学科研仪器等领域的企事业单位或民办非企业单位。政策旨在支持全链条创新发展，特别强调创新药、医疗器械和生物制品。 文件要点总结： - 创新策源能力提升：强调基础理论创新和前沿技术突破，支持顶尖科学家与优秀青年人才项目，加速科研成果临床前研究转化。
- 临床资源赋能：推动研究型医院建设和临床成果转化机制优化，缩短临床试验启动时间，提高医学伦理审查效率。
- 审评审批提速：争取国家注册审评支持，强化注册审评跨前指导服务，加快第二类医疗器械注册审评。
- 创新产品应用推广：鼓励创新产品入院配备使用，加大医保支付支持力度，支持创新产品示范应用与推广。
- 投融资与国际化发展：强化投融资支持，包括培育中长期投资者、鼓励企业风险投资和支持企业通过并购重组做大做强，同时推动产业国际化发展。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 必读岗位及工作建议： - QA：关注临床研究质效提升措施，确保临床试验流程符合新规定。
- 注册：熟悉审评审批加速措施，优化注册申报流程。
- 研发：利用临床研究联合体资源，推动创新医药研发。
- 市场：了解医保支付渠道拓展政策，为产品市场准入策略提供信息支持。
- 临床：参与临床研究联合体，提高临床研究质量和效率。
文件适用范围：
本文适用于北京市内创新医药产业，涵盖化学药、生物制品、疫苗、中药等药品类型，包括创新药、仿制药、生物类似药等注册分类，由北京市多个部门联合发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等企业类别。 文件要点总结： - 临床研究质效提升：提出临床试验流程优化，实现立项审查、伦理审查、合同审查同步开展，缩短临床试验启动时间。
- 审评审批加速：实施药品补充申请和临床试验审批时限压缩，对创新医药企业实施项目制管理。
- 医药贸易便利化：建立罕见病药品保障先行区，优化药品进口通关流程，推动药品出口。
- 创新医药临床应用促进：优化医保支付流程，取消药品数量限制，推进京津冀药品集中采购。
- 支付渠道拓展：支持创新药品纳入医保目录，鼓励商业健康保险产品开发，建立特药清单动态调整机制。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - 药品监督管理部门（RA）：必须熟悉急需港澳药械的监管流程和要求，确保监管活动合规。
- 医疗机构（HC）：应深入理解急需港澳药械的使用条件和管理制度，保障患者安全。
- 药械经营企业（DI）：需掌握采购、进口和配送急需港澳药械的资质和流程，确保供应链合规。
- 法规事务专员（LAS）：全面掌握本条例内容，为公司提供法规遵循的咨询和支持。
文件适用范围：
本文适用于粤港澳大湾区内地九市的临床急需进口港澳药品医疗器械管理，涵盖药品和医疗器械，由广东省发布，适用于医疗机构、药械经营企业等。 文件要点总结： - 监管机制建立：明确省和内地九市人民政府及相关部门的监管职责和协作机制。
- 指定医疗机构条件：规定了成为进口使用急需港澳药械的指定医疗机构应满足的条件。
- 目录管理制度：急需港澳药械实行目录管理，明确进入及调整机制。
- 进口使用审批流程：规定了急需港澳药械进口使用申请的审核流程和时限。
- 风险管理和应急处置：指定医疗机构应制定风险监控和应急处置方案，确保使用安全。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
