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国际药政每周概要：FDA发布新一批具体产品BE指南；上市后证据生成解决方案报告；WHO评估和公开指定WHO列出监管机构的操作指南；MHRA授权首个CRISPER基因治疗药
出自识林
国际药政每周概要：FDA发布新一批具体产品BE指南；上市后证据生成解决方案报告；WHO评估和公开指定WHO列出监管机构的操作指南；MHRA授权首个CRISPER基因治疗药
2023-11-21
【监管综合】
11.14【FDA】Robert Califf 博士对 Reagan Udall 基金会关于证据生成的报告和建议的讲话
Reagan-Udall 基金会发布的长达 61 页的报告中提出了二十多项改进上市后证据生成系统的建议，包括简化方案目标和增加患者参与。在 11 月 14 日就该报告举行的公开会议上，FDA 局长 Robert Califf 强调了简化美国临床试验的必要性。“我想明确的是，从我的角度来看，我们将继续致力于改善上市前试验系统，尤其是在精准医疗快速发展的领域，例如癌症和罕见疾病，以及通过 FDA 加速审批途径的产品。但这份报告涵盖了我们现在需要定义和改进的不同领域。时机刚刚好。”
报告概述了改进不良事件报告的方法，以及建立结构化临床数据元素和电子报告捕集。报告建议 FDA 领导一个由国立卫生研究院（NIH）、医疗保险和补助服务中心（CMS）以及国家卫生信息技术协调办公室成员组成的跨机构工作组，来制定上市后证据生成标准指南。
报告称，实施上市后证据生成的新框架需要一个“新范式”来继续了解现有医药产品的安全性和有效性。“新范式需要对如何确定优先事项、医疗保健生态系统的不同部分如何提供支持以及医疗服务提供者如何参与等问题做出不同的假设。”
参见资讯：FDA 外部委托报告提出简化上市后证据生成的解决方案
11.14【WHO】评估和公开指定监管机构为 WHO 列出监管机构（WLA）的操作指南
引入将监管机构指定并公开列为世卫组织列入机构 (WLA) 的框架，旨在为监管机构提供透明且基于证据的途径，使其获得全球认可，符合WHO标准和其他国际公认的标准和做法。
操作指南提供了评估和指定 WLA 所涉及的步骤、时间表和流程的详细信息。文件还描述了更新、重新评估和可能的除名流程和标准，WHO 列入机构的技术咨询小组（TAG-WLA）的作用和职责，以及 WHO 和符合资格的监管机构的承诺。
11.14【WHO】寻求指定为 WHO 列出监管机构（WLA）的监管机构的绩效评估手册
11.14【WHO】药品监管机构全球能力框架
11.17【FDA】回顾 FDA 国外办公室的成立
11.17【FDA】FDA 综述：2023年11月17日
11.15【FDA】Robert Califf 局长在医疗保健分销联盟董事会会议上的讲话
11.15【FDA】Pfizer-BioNTech COVID-19 疫苗 页面更新
11.15【FDA】Robert Califf 局长对医学教授协会（APM）的讲话
11.15【WHO】结核分枝杆菌复合群的突变及其与耐药性的关联的目录第2版
11.14【FDA】FDA 综述：2023年11月14日
11.14【WHO】WHO 发布预防和治疗儿童和青少年结核病的新的5年规划
11.13【FDA】CBER-CDER 数据标准项目行动计划 v1.3
【注册、审评、审批】
11.16【MHRA】MHRA 授权全球首个旨在治疗镰状细胞病和输血依赖性 β-地中海贫血的基因疗法
英国 MHRA 有条件批准了一种基于 CRISPR 的药物 Casgevy（exa-cel），用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血，成为世界上首个基于革命性基因编辑技术的疗法，开创了基因医学的新时代。新适应症于2023年11月15日授予Vertex Pharmaceuticals（Europe）Ltd和CRISPR Therapeutics。
Casgevy 的工作原理是编辑患者自身的血液干细胞，以产生高水平的胎儿血红蛋白，这是一种健康的携氧形式的血红蛋白，在胎儿发育过程中产生，但通常在出生后不久就会停止。研究人员此前已发现某种基因突变会导致胎儿血红蛋白持续到成年期。当这种情况发生在镰状细胞患者身上时，他们的病情会很轻微，并且结果会大大改善。Casgevy 使用 CRISPR 来模拟这个过程。
Vertex 发言人表示，尚未确定 Casgevy 在英国的标价。 其他一次性基因药物，尤其是基因疗法，通常标价为数百万美元，预计 Casgevy 也将具有类似的价格。
11.17【FDA】批准恩扎卢胺用于治疗生化复发的非转移性去势敏感性前列腺癌
11.16【FDA】批准 repotrectinib 治疗 ROS1阳性非小细胞肺癌
11.16【FDA】批准帕博利珠单抗联合化疗治疗 HER2阴性胃或胃食管连接处腺癌
11.16【FDA】批准 capivasertib 联合氟维司群治疗乳腺癌
11.15【FDA】FDA 授予首个在家采集样本的衣原体和淋病检测试剂盒的上市许可
11.15【FDA】FDA 通过特殊途径批准用于接受血液透析患者的新药
11.13【EMA】MAH/申请人问答：关于人用药中的亚硝胺杂质（条款5（3）转介）的 CHMP 意见 内容更新
11.13【EMA】EMA/CHMP/CVMP/QWP/17760/2009 Rev 3 的增补：定义 NIRS 程序的范围
11.13【EMA】上市许可前指南 内容更新
11.13【EMA】对集权程序用户的上市后程序的建议 内容更新
【GxP 与检查】
11.17【FDA】进口禁令 66-40 新增印度 Patcos Cosmetics (India) Private Limited
11.15【FDA】483 美国 Central Admixture Pharmacy Services, Inc.
11.15【EudraGMDP NCR】西班牙 Chemical Iberica Productos Veterinarios S.L.
11.14【FDA】进口禁令 66-40 新增印度 Intas Pharmaceuticals Limited
11.14【FDA】警告信 美国 Wello Inc.
11.14【FDA】警告信 印度 Global Pharma Healthcare Private Limited
11.14【FDA】警告信 土耳其 Saruhan Kimya Ve Temizlik Urunleri Sanayi Ticaret Anonim Sirketi Corlu Subesi
11.14【FDA】警告信 中国 明辉实业（深圳）有限公司
【仿制药与生物类似药】
11.16【FDA】BE 指南 新增22篇，修订18篇
11.16【FDA】即将发布的仿制药研发特定产品指南
这一批 40 篇具体产品指南包括：22 篇新增和 18 篇修订。30 篇（其中 16 篇是复杂产品）针对的是尚无获批 ANDA 的产品。复杂产品相关指南共 22 篇（9 篇新增，13 篇修订）。
这批发布的指南中包括用于治疗注意力缺陷多动障碍、肌萎缩侧索硬化症、肺栓塞和其它疾病的产品的 PSG。其它值得关注的 PSG 包括根据仿制药使用者付费（GDUFA）资助的研究所的出的科学理解的改进而修订的指南，包括用于治疗斑块型银屑病、慢性体重管理、带状疱疹后神经痛和其它病症的指南。
参见资讯：FDA发布40篇BE指南，包括Wegovy自动注射产品BE
【器械】
11.16【FDA】指南草案 506J 指南的部分更新：506J 器械列表和其它通知
11.16【FDA】指南定稿 根据 FD&C 法案第 506J 节规定，将器械永久停产或中断生产的情况通知 FDA
11.16【FDA】指南定稿 医疗器械申报中计算机建模与仿真的可信度评估
【其他】
11.15【EDQM】EDQM 推出 EuroGTP II 工具的更新版本，以确保人用组织和细胞的良好实践
为帮助确保人体来源物质（SoHO）领域的质量和安全，EDQM 受托管理良好组织和细胞规范EuroGTP II工具。从2023年11月15日开始，该交互式评估工具将与微生物污染风险评估（MiRCA）工具一起托管在EDQM SoHO平台上。
使用标准流程识别、量化和评估与新型SoHO制剂相关的风险水平至关重要。与此类制剂的捐赠、采购、检验、加工、储存和分销相关的流程的任何修改都可能影响SoHO相关疗法和产品的质量和/或安全，从而给捐赠者或接受者带来风险。EuroGTP II工具可通过三个互动步骤帮助评估此类风险：
- 1. 确定SoHO制备或工艺是否具有任何新颖性；
- 2. 评估与SoHO制备或工艺相关的风险；
- 3. 确定保证SoHO制备或工艺的安全性和有效性所需的任何研究和/或跟进的程度。
新用户在EDQM的SoHO工具平台上创建帐户后，可以免费访问EuroGTP II和微生物污染风险评估（MiRCA）交互式风险评估工具。
11.16【EU】血液制品严重不良反应和事件2022年年度报告摘要
11.16【EU】组织和细胞产品严重不良反应和事件2022年年度报告摘要
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岗位必读建议： - QA: 确保对EMA的预授权程序性建议有深入理解，以便在药品上市许可前确保生产和质量控制流程符合规定。
- 注册：熟悉集中审批程序中的预授权步骤，以确保申请材料的合规性和完整性。
- 研发：理解在药品研发阶段需遵守的EMA指南，确保研发成果满足上市前的要求。
文件适用范围：
本文专为使用集中审批程序的药品上市许可前提供程序性建议，适用于欧洲经济区内的化学药品和生物制品。由欧洲药品管理局（EMA）发布，适用于Biotech、大型药企以及跨国药企。 文件要点总结： - 预授权程序性建议：强调了在药品上市许可申请阶段，申请人需遵循的程序性要求和时间点。
- 申请类型与申请人：明确了不同类型的申请（如新药、仿制药等）和申请人（如药企、Biotech等）需遵守的具体指南。
- 提交前准备：指出了在正式提交申请前，申请人需完成的准备工作，包括产品信息、处方状态、孤儿药和儿科用药要求等。
- 文件提交、验证与费用：规定了申请文件的提交流程、验证标准以及相关费用的支付细节。
- 申请评估：概述了EMA对药品上市许可申请的评估流程，包括程序、检查和市场独占性等方面。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议- MAH/申请人：详细阅读并理解问答文件，确保药品在整个生命周期中符合质量、安全和效力要求。
- QA（质量保证）：熟悉监管要求，确保质量管理体系与EMA指南一致。
- 生产部门：了解生产过程中的风险因素，实施必要的风险缓解措施。
- 研发部门：在药品开发阶段考虑亚硝胺杂质的风险，并在必要时调整生产工艺。
文件适用范围本文适用于所有人用药产品，包括化学合成药品和生物制品，重点关注含有化学合成API或生物API的药品。适用于在欧盟区域内的Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等各类企业。 文件要点总结- 风险评估与控制：强调了对所有人用药产品中亚硝胺风险的评估和控制，要求MAH/申请人与生产商合作，确保亚硝胺含量尽可能低，并控制在基于ICH M7(R2)原则的允许摄入量以下。
- 审查呼吁（Call for Review）：对于化学合成API和生物API的药品，提出了详细的审查呼吁步骤，包括风险评估、确认性测试和风险缓解措施。
- 监管措施：在识别到超过允许摄入量的N-亚硝胺时，监管机构将采取一系列措施，包括产品关键性评估和市场行动。
- 纠正和预防措施（CAPA）：在CAPA实施期间，对于超过AI的N-亚硝胺，可能考虑使用基于LTL方法的临时限度，以确保药品供应的连续性。
- 国际合作：欧盟监管机构与国际合作伙伴合作，以减少药品中亚硝胺的存在，并协调监管要求。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - MAH (药品市场授权持有人): 必读，以确保对变更分类有充分的理解和合规的变更管理。
- QA (质量保证): 必读，应熟悉问答中关于质量变更的分类和要求，确保质量体系的合规性。
- 注册部门: 必读，需要理解变更流程和分类，以便于正确提交变更申请。
- 研发部门: 必读，对于涉及到生产过程、设备等的技术变更，需要了解相关的法规要求。
工作建议： - MAH应确保所有变更都按照规定分类，并提交相应的文件和信息。
- QA部门在审核变更时，应参照本文确保变更的合规性。
- 注册部门在提交变更申请前，应检查是否符合EMA的变更分类和要求。
- 研发部门在进行技术变更时，应与QA和注册部门合作，确保变更符合法规要求。
文件适用范围：
本文适用于通过欧盟中央授权程序获得市场授权的药品持有人，涵盖化学药、生物制品、疫苗和中药等药品类型。适用于创新药、仿制药、生物类似药和原料药等注册分类。由欧洲药品管理局（EMA）发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企、CRO和CDMO等企业类别。 文件要点总结： - 变更分类指南更新：强调了EMA对变更分类指南的更新，包括特定变更问题的修订和新增内容。
- 行政变更：明确了GMP合规性审计日期变更、多个生产场所的删除等，应按照特定分类提交变更。
- 质量变更：涉及新生产场所的引入、CEP的修订、非显著过程控制或规格参数的变更等，需根据具体分类提交变更申请。
- (非)临床变更：涉及研究方案提交、非临床和/或临床研究报告的提供、产品信息（PI）的变更等，应根据是否需要对产品信息或风险管理计划（RMP）进行更改来确定变更类别。
- 编辑性变更：EMA提供了哪些类型的变更可以被视为编辑性变更，并指导如何在不同类型的变更中包含这些编辑性变更。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
