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国际药政每周概要：FDA实验室开发检测方法法规，首个评估数十种癌症易感性的DNA检测，罕见病疗法试点；WHO预认证影响评估报告
出自识林
国际药政每周概要：FDA实验室开发检测方法法规，首个评估数十种癌症易感性的DNA检测，罕见病疗法试点；WHO预认证影响评估报告
2023-10-03
【监管综合】
09.29【FDA】FDA 提出旨在帮助确保实验室开发检测法的安全性和有效性的条例
该项拟议条例旨在终止其对实验室开发检测（LDT）的执法自由裁量权，并明确表明这类产品将作为医疗器械 受到 FDA 的监管。FDA 表示，自 20 世纪 70 年代以来的 LDT 执法自由裁量权政策是在为低风险条件进行简单检测而创建 LDT 时制定的，自那时起，这些检测变得更加复杂，用于诊断严重疾病，同时依赖高科技仪器和软件并大量生产。
FDA 表示，计划逐步取消执法自由裁量权，以避免检测市场受到干扰。这意味着 LDT 需要满足与其它体外诊断 产品（IVD）相同的监管要求，除非满足某些临床实验室改进修正案（CLIA）的要求。
FDA 提议在五年内分五个阶段逐步取消其执法自由裁量权。第一阶段将要求 LDT 制造商在法规最终确定后一年内开始遵守医疗器械报告、纠正和产品移除报告要求。 到第四阶段，高风险 LDT 制造商将被要求遵循质量体系 (QS) 要求，并在三年半内或 2027 年 10 月 1 日之前满足上市前审查要求。在第五阶段，低至中度 风险 LDT 制造商将有四年时间遵守相同的要求，并确保在 2028 年 4 月 1 日之前遵守。
09.28【WHO】WHO 监管和预认证工作的影响；评估概述未来工作的成功和机会
WHO 监管和预认证（RPQ）部门在全球卫生生态系统中发挥着关键作用。2018年，对 WHO 预认证 （PQ）和支持活动进行了独立影响评估，并为 WHO RPQ 五年计划（2019-2023）的制定提供了信息。计划实施五年后，对 RPQ 部门进行了独立影响评估，以指导未来方向。影响评估的主要发现如下：
1. RPQ 部门在使全球人口能够获得关键卫生产品方面产生了重大影响：包括列出 11 种新冠疫苗 和 42 种新冠诊断产品用于紧急使用清单（EUL）以及 17 种通过预认证的新冠相关药品；扩展了 WHO 的预认证计划，过去五年（2018-2022年）比上一个五年通过预认证的产品数量增加了 13%，而 EUL 列出产品数量增加了 325%。
2. 投资 RPQ 仍然是一项合理的投资：运行 PQ 每投入 1 美元，可在药品、疫苗和诊断试剂 方面节省约 30-40 美元。
3. RPQ 部门在加强全球监管体系方面发挥了直接而重要的作用。
4. RPQ 部门通过开展多项配套活动，成立“世界本地生产论坛”，支持成员国加强药品和其它卫生技术的本地生产。
09.28【PIC/S】2023年工作计划
09.29【FDA】指南定稿 即用容器包装人用处方药和生物制品的基于体重或体表面积的剂量标签-“剂量带”
09.29【FDA】MAPP 4657.13 Rev. 1 出差补休
09.29【FDA】FDA 综述：2023年9月29日
09.26【FDA】FDA 综述：2023年09月26日
【注册、审评、审批】
09.29【FDA】批准首个用于评估数十种癌症易感性的 DNA 检测的上市许可
美国FDA授予Invitae Common Heditary Cancers Panel 的上市许可 ，这是一种体外诊断 测试，可以帮助检测数百种与患某些癌症的风险升高相关的遗传变异。该检测还可以帮助识别已确诊癌症的个体中可能与癌症相关的遗传变异。该检测是首个获得FDA上市许可的同类检测，评估从血液样本中提取的DNA，以确定47个已知与患某些类型癌症的风险升高相关的基因中的变异。
09.29【MHRA】北爱尔兰 MHRA 许可途径（NIMAR）
09.29【MHRA】英国范围内的人用药许可
09.29【MHRA】符合温莎框架协议的人用药品的标签和包装
09.29【FDA】FDA 批准 Actemra 的首个用于治疗成人和儿童关节炎的生物类似药
09.27【FDA】FDA 批准 bosutinib 用于儿童慢性粒细胞白血病
09.27【FDA】公民请愿和 FDA 暂缓行动请愿相关的申请审批延误的第14次年度报告 - 2021财年
09.27【FDA】公民请愿和 FDA 暂缓行动请愿相关的申请审批延误的第15次年度报告 - 2022财年
09.27【HMA】根据委员会法规 (EC) 1234/2008提交人用药变更清单的问答 内容更新
09.27【HMA】通过 MRP/DCP 获批人用药的与英国脱欧相关的程序实用指南 内容更新
09.27【FDA】SOPP 8404：立卷审查拒收程序
09.26【FDA】SOPP 8402：重大增补的指定
09.26【FDA】SOPP 8401.2：BLA 和 NDA 补充申请的行政处理
09.26【FDA】SOPP 8401：原始生物制品许可申请（BLA）和新药申请（NDA）的行政处理
09.26【FDA】FDA D.I.S.C.O. Burst 版：FDA 批准 Talvey（talquetamab-tgvs）治疗复发或难治性多发性骨髓瘤，Elrexfio（elranatamab-bcmm）治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
09.26【HMA】互认程序和分权程序上市许可申请中申请人的回复文件 内容更新
09.26【HMA】上市许可电子申请表格用户指南 内容更新
09.26【HMA】2024年时间表概览 - 互认程序/分权程序申请 CMDh 60天程序
09.25【FDA】ANDA申请的表格和递交要求 总结性表格更新
【创新研发与临床】
09.29【FDA】启动试点计划以帮助进一步加速罕见病疗法的开发
FDA 公布了有关罕见病试点计划的新细节，旨在加强从事此类疗法开发的六名申办人与 FDA 之间的快速、特别沟通。2024年1月2日至2024年3月1日期间，FDA 药品审评与研究中心（CDER）和生物制品审评与研究中心（CBER）将根据申请准备情况选择试点计划参与者（例如，能够更快地推进其开发计划的申办人），每个中心最多三名参与者。
试点项目的参与者将获得“与 FDA 工作人员的频繁建议和定期特别沟通”，以解决与临床研究设计、对照组选择和患者群体微调相关的开发问题。
09.29【EU】临床试验法规 EU No 536/2014 问答 内容更新
09.27【FDA】药物试验快照：KORSUVA
09.26【FDA】药物试验快照：CAMZYOS
09.25【FDA】SOPP 8201: 研究用新药申请临床暂停或终止的行政流程
09.25【FDA】药物试验快照：SOTYKTU
【GxP 与检查】
09.29【FDA】进口禁令 66-79 新增澳大利亚 PLANET LUXE OPERATIONS PTY LTD
09.29【FDA】警告信 美国 Southern Tier Home Infusion, Inc. dba Pharmacy Innovations
09.29【FDA】警告信 美国 Signature Biologics, LLC
09.28【FDA】进口禁令 66-79 新增土耳其 Yesililgaz Kozmetik Kimya Insaat Otomotiv Ve Gida Sanayi
09.27【FDA】483 美国 Snf Holdings, LLC
09.25【ECA】GMP 和关键计算机化系统
09.25【FDA】483 回复 Surgery Pharmacy Services, Inc.
09.25【FDA】483 美国 Nephron Sterile Compounding Center LLC
09.24【EMA】GCP 检查程序内容更新
【仿制药】
09.29【FDA】MAPP 5240.5 Rev.3 ANDA 适用性请愿
【器械】
09.28【FDA】指南草案 移植物抗宿主病：开发用于预防或治疗的药品、生物制品和某些器械
09.28【FDA】指南草案 医疗器械 De Novo 申请的电子提交模板
09.28【FDA】指南定稿 采用生理闭环控制技术的医疗器械的技术考量
09.28【FDA】指南定稿 抗菌药物敏感性试验（AST）系统器械 – 更新器械标签中的折点
09.27【PMDA】MHLW 药品和医疗器械安全信息 2023年度 更新
09.26【FDA】指南定稿 医疗器械的网络安全：质量体系的考虑和上市前提交的内容
09.26【PMDA】医疗器械 已获批产品清单 FY 2022 更新
识林-Acorn
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岗位必读建议：
临床研究团队（Clinical） ：必读，需理解临床试验的监管要求，确保试验设计和执行符合规定。注册部门（Regulatory Affairs） ：必读，以确保临床试验的注册流程和文件符合EU法规。质量保证部门（QA） ：必读，以监督临床试验的质量控制和合规性。适用范围说明：
文件要点总结：
临床试验申请流程： 明确了临床试验申请的提交、审核和批准流程，强调了透明度和效率的重要性。伦理审查要求： 规定了伦理委员会在临床试验中的角色和责任，包括审查的时限和标准。数据保护和隐私： 特别强调了在临床试验中保护参与者数据和隐私的重要性，以及数据共享的规则。临床试验的监督和检查： 规定了监管机构对临床试验的监督责任，包括定期检查和违规处理。违规和处罚： 明确了违反临床试验法规的后果，包括可能的处罚和纠正措施。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
法规指南解读
适用岗位（必读）：
ANDA 提交者：了解 FDA 对适用性请愿的回应流程和要求。 QA（质量保证）：确保公司遵守 FDA 的 ANDA 适用性请愿政策和程序。 注册部门：熟悉 FDA 对 ANDA 适用性请愿的审批流程，以便及时响应。 工作建议：
ANDA 提交者：在提交 ANDA 之前，评估是否需要提交适用性请愿，并按照 MAPP 5240.5 Rev.3 的指导准备请愿文件。 QA：监控请愿过程，确保所有提交文件符合 FDA 要求。 注册部门：与 FDA 沟通请愿状态，及时更新公司内部相关部门。 文件适用范围：
文件要点总结：
请愿提交与回应 ：FDA 描述了如何回应针对预期 ANDA 申请者提交的适用性请愿。GDUFA III 承诺 ：包括了 FDA 在 GDUFA III 下对请愿回应流程的承诺和程序改进。请愿审批政策 ：详述 FDA 批准或拒绝适用性请愿的条件，包括安全有效性评估、新药申请批准情况等。请愿审查流程 ：规定了 FDA 对请愿的完整性评估、咨询请求、优先级设定和回应流程。责任分配 ：明确了不同 FDA 部门在请愿处理过程中的职责和角色。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
申请人（Applicant） ：应仔细遵循本文指南，确保回复文件的准备和提交符合互认程序（MRP）和分权程序（DCP）的要求。参考成员国（RMS）和相关成员国（CMS） ：需了解本文中关于回复文件提交的时间节点和格式要求。文件适用范围：
文件要点总结：
回复文件的重要性 ：强调申请人需提交准备充分的回复文件，以便于主管当局有效及时地评估申请。回复文件的时间节点 ：明确了MRP的第40天、DCP的第106天和第160天，以及CMDh转介程序的第25天作为关键回复时间点。回复文件的内容和格式 ：要求回复文件遵循eCTD格式，包括对成员国提出问题的回答，并在必要时更新SmPC、PL和标签提议。回复文件的提交 ：规定了通过CESP以电子eCTD格式提交回复文件的要求，以及在特定情况下通过电子邮件或Eudralink提交的规则。回复文件的后续行动 ：如果回复文件未能解决所有问题，应向所有相关成员国提交进一步的回复文件。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
必读岗位及工作建议 注册（Regulatory Affairs） ：必须熟悉脱欧对药品注册流程的影响，及时调整注册策略。工作建议：审查现有注册文件，确保符合脱欧后的法规要求。 质量保证（QA） ：需确保质量体系和文件符合脱欧后的新规定。工作建议：更新质量协议和操作程序，确保GMP合规性。 药物警戒（Pharmacovigilance） ：负责更新药物警戒系统，确保符合脱欧后的监管要求。工作建议：调整药物警戒流程，确保PSMF和QPPV的合规性。 文件适用范围 本文适用于通过MRP/DCP获批的人用药产品，涉及化学药、生物制品等。适用于英国脱欧后，药品在欧盟市场的相关程序和法规。发布机构为欧洲药品管理局（EMA）等欧盟监管机构，主要影响跨国药企和Biotech公司。
文件要点总结 RMS切换要求 ：“必须在新的MA申请中完成DCP/MRP/RUP的最终确定。”脱欧相关变更分类 ：“脱欧相关的变更可以根据其对生产活动的影响进行分类，并提交相应的变更申请。”GMP证书认可 ：“脱欧后，欧盟继续接受英国当局签发的GMP证书和检查报告。”临床研究影响 ：“脱欧后，英国进行的GCP检查结果将被视为第三国的检查结果，可能需要EU/EEA机构的重新检查。”市场准入和监管要求 ：“脱欧后，产品必须符合新的监管要求才能在欧盟市场销售，包括MAH、QPPV、PSMF等必须位于欧盟/欧洲经济区内。”以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
岗位必读建议：
MAH (Marketing Authorisation Holders): 必须阅读以确保对变更分类有充分的理解和合规的变更管理。 QA (Quality Assurance): 应熟悉问答中关于质量变更的分类和要求，确保质量体系的合规性。 注册部门: 需要理解变更流程和分类，以便于正确提交变更申请。 研发部门: 对于涉及到生产过程、设备等的技术变更，需要了解相关的法规要求。 工作建议：
MAH应确保所有变更都按照规定分类，并提交相应的文件和信息。 QA部门在审核变更时，应参照本文件确保变更的合规性。 注册部门在提交变更申请前，应检查是否符合EMA的变更分类和要求。 研发部门在进行技术变更时，应与QA和注册部门合作，确保变更符合法规要求。 文件适用范围：
文件要点总结：
变更分类指南更新：EMA对变更分类指南进行了更新，包括对特定变更问题的修订和新增内容，以确保市场授权持有人（MAH）能够正确分类和提交变更。 行政变更：涉及GMP合规性审计日期变更、多个生产场所的删除等，应按照特定分类提交变更。 质量变更：包括新生产场所的引入、CEP的修订、非显著过程控制或规格参数的变更等，需要根据具体分类提交相应的变更申请。 (非)临床变更：涉及研究方案提交、非临床和/或临床研究报告的提供、产品信息（PI）的变更等，应根据是否需要对产品信息或风险管理计划（RMP）进行更改来确定变更类别。 编辑性变更：EMA明确了哪些类型的变更可以被视为编辑性变更，并提供了如何在不同类型的变更中包含这些编辑性变更的指导。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位及工作建议：
注册（RA） ：必读。负责理解并应用电子申请表格的最新要求，确保上市许可申请的合规性。研发（R&D） ：必读。需了解申请流程中的研发数据提交要求，以确保数据的完整性和准确性。质量保证（QA） ：必读。需监督电子申请过程中的质量控制，确保所有提交符合质量管理标准。适用范围：
文件要点总结：
电子申请流程更新 ：强调了对电子申请流程的最新更新，包括对申请表格的修改和优化。数据提交要求 ：明确了研发数据的提交要求，特别强调了数据完整性和准确性的重要性。质量管理标准 ：规定了在电子申请过程中必须遵守的质量管理标准，以确保申请材料的质量。用户界面和操作指引 ：提供了用户界面的详细指引和操作步骤，以帮助用户更有效地完成电子申请。问题解决和技术支持 ：鼓励用户在遇到技术问题时寻求支持，并提供了联系方式和解决方案。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位：
工作建议：
QA：确保所有药品标签和包装符合MHRA的新要求，特别是“UK Only”标签的合规性。 RA：更新注册文件，确保所有药品的注册信息与温莎框架协议保持一致。 市场：调整市场策略，确保宣传材料和药品包装上的“UK Only”标签符合规定。 研发：在新药品开发阶段考虑标签和包装要求，确保新产品上市时符合规定。 临床：在临床试验中使用符合新标签和包装规定的药品。 适用范围：
文件要点：
“UK Only”标签要求： 自2025年1月1日起，所有在英国市场的药品包装必须带有清晰的“UK Only”标签。标签和包装更新： 允许在2025年1月1日之前提前更新标签和包装，以符合新要求。FMD安全特征的取消： 自2025年1月1日起，北爱尔兰将不再适用欧盟FMD要求，相关安全特征可以移除或覆盖。传统草药和顺势疗法药品： 这些产品可以选择性地添加“UK Only”标签，以保持一致性。平行进口药品： 自2025年1月1日起，所有平行进口药品必须在英国市场销售，并包含“UK Only”标签。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
适用岗位：
QA（质量保证） 注册（Regulatory Affairs） 市场准入（Market Access） 研发（R&D） 工作建议：
QA：确保所有产品符合MHRA的新分类标准，并更新质量管理体系以符合UK-wide MA的要求。 注册：审查并更新所有注册文件，确保它们符合新的UK-wide MA流程和分类标准。 市场准入：评估新的变化对市场准入策略的影响，并调整相应的计划以适应新的法规环境。 研发：确保研发团队了解新分类对产品开发的影响，并在必要时调整研发流程。 适用范围：
文件要点：
UK-wide MA实施： 自2025年1月1日起，MHRA将颁发覆盖整个英国的药品许可（UK-wide MA），取代之前的GB MA和NI MA。产品分类： 引入了新的产品分类，包括Category 1（之前属于欧盟集中程序的产品）和Category 2（其他产品）。许可变更： 对于在2025年1月1日之前授权的产品，将保留其当前的MA编号，包括前缀。对于新申请和现有授权产品，MHRA将指定其所属的分类。地域应用变化： 从2025年1月1日起，不可能同时持有同一产品的UK-wide MA和GB MA（PLGB）或NI MA（PLNI）。参考药品和市场独占期： 对于仿制药、混合药或生物类似药的新申请，必须引用具有UK MA的参考药品。市场独占期的计算将基于UK产品的授权日期。以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
