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国际药政每周概要：FDA肿瘤药联合用药方案交叉标签指南，早期临床试验细胞或基因治疗产品伞式试验指南，临床试验用药物扩展使用指南
出自识林
国际药政每周概要：FDA肿瘤药联合用药方案交叉标签指南，早期临床试验细胞或基因治疗产品伞式试验指南，临床试验用药物扩展使用指南
2022-11-08
【注册、审评、审批】
11.03【FDA】指南定稿 联合用药方案中的交叉标签肿瘤药
指南涵盖了交叉标签申请提交的程序，包括提交时间以及必须解决的监管申报问题。此外，指南还涉及标签的内容。
关于交叉标签，有两个问题需要思考，其一，拥有一种产品的公司如何能够访问数据以支持在另一种产品中的联合使用？另一问题则与第一个药的申请人在标签中提议引用的药物的专利和专营权保护问题相关。详情参见资讯：FDA 发布联合用药方案中的交叉标签肿瘤药定稿指南。
11.03【PMDA】药品 审评报告 新增 Volibris
11.03【FDA】FDA D.I.S.C.O. Burst 版：FDA 批准 Retevmo（selperatinib）用于既往全身治疗期间或之后发生进展或没有令人满意的替代治疗选择的转染基因融合过程中发生重排的局部晚期或转移性实体瘤
11.03【EMA】监管更新 - EMA 建议企业2022年11月底前递交 type I 变更
11.03【EMA】关于集权程序 type IA 和 IB 变更申请表格的实践指导 内容更新
【创新研发与临床】
11.04【FDA】指南定稿 在早期临床试验中研究细胞或基因治疗产品的多种版本
该指南应有助于申办人更有效地针对同一疾病对类似产品进行伞式试验，从而更快地将细胞和基因疗法推向市场。临床试验通常评估单一产品，但伞式试验使用单一试验基础设施、设计和主方案来同事评估多种产品的疾病或病症，这会更加高效。
FDA 指出，早期研究并不意味着提供有效的主要证据来支持上市申请，也不足以显示研究组之间疗效的统计学显著差异。但可用于评估申办人正在开发的多个版本的治疗药，以更好地了解如何组织和构建 IND、提交新信息和报告不良事件，FDA 表示这有助于申办人确定针对特定疾病的最有希望的治疗方法。
指南阐述了申办人如何在其 IND 中提交有关伞式试验的信息、添加额外的研究组、解决临床暂停问题、提交安全性报告以及如何完成研究组。
11.01【FDA】指南草案 治疗用临床试验用药物的扩展应用：问答
新指南增加了几个问题，涉及扩展使用的保障，紧急和非紧急个体患者的扩展使用，知情同意文件中的具体信息，以及研究人员如何遵守向公众提供扩展使用政策的要求。另外，新指南还增加了一个知情同意模版。
11.01【FDA】指南定稿 S1B(R1) S1B 药物致癌性试验指南附录
11.01【FDA】CDER 访谈：FDA 关于药物致癌性试验的指南定稿
10.31【FDA】指南草案 在儿科临床试验中测量生长和评估青春期发育
【GxP 与检查】
11.01【FDA】警告信 美国 Nephron Pharmaceuticals Corporation dba Nephron Sterile Compounding Center, LLC
11.01【FDA】警告信 印度 Lupin Limited
11.01【FDA】警告信 美国 McConnell Labs Inc.
11.01【FDA】警告信 美国 Sovereign Pharmaceuticals, LLC
【监管综合】
11.04【FDA】指南定稿 M10 生物分析方法验证和研究样本分析
11.04【FDA】FDA 综述：2022年11月4日
11.04【FDA】FDA 关于 Bebtelovimab 的更新
11.04【FDA】COVID-19 药品和非疫苗生物制品紧急使用授权 页面更新
11.03【EMA】非临床领域的综合3年工作计划
11.02【FDA】FDA 局长 Robert Califf 在2022年配药政府间工作会议上的讲话
11.01【FDA】MAPP 5015.13 加速程序下药品的质量评估
11.01【FDA】指南草案 评估非处方专论使用者付费计划下的使用者付费
11.01【FDA】FDA 综述：2022年11月1日
10.31【FDA】指南定稿 人类细胞，组织和细胞组织产品（HCT/Ps）的法规-小企业合规指南
10.31【FDA】COVID-19 疫苗紧急使用授权 页面更新
识林-Acorn
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适用岗位： - 注册（Regulatory Affairs）：必读。需熟悉OTC专论药品用户付费计划，确保公司在提交OTC药品专论订单请求（OMOR）时遵守费用支付规定。
- 财务（Finance）：必读。负责处理与OTC药品用户费用相关的财务事务，包括费用支付、退款请求和争议解决。
- 研发（R&D）：必读。在开发OTC药品时，需了解用户费用要求，以确保产品上市策略符合FDA规定。
- 质量管理（QA）：必读。确保OTC药品的生产和质量控制符合FDA规定，包括与用户费用相关的合规性。
工作建议： - 注册：监控OTC药品专论订单请求（OMOR）的费用支付状态，确保及时支付，避免影响产品审批流程。
- 财务：制定用户费用的预算和支付计划，处理逾期费用的利息和罚款问题，以及退款和争议请求。
- 研发：在产品设计和开发阶段考虑用户费用的影响，确保产品符合FDA的OTC专论药品要求。
- 质量管理：确保所有OTC药品的生产活动和记录符合FDA的监管要求，包括用户费用的合规性。
适用范围：
本文适用于在美国销售的非处方（OTC）药品，包括化学药品和生物制品，但不包括疫苗和中药。适用于所有参与OTC药品专论订单请求（OMOR）的制造商和请求者，包括Biotech、大型药企、跨国药企以及合同研究组织（CRO）和合同开发与制造组织（CDMO）。发布机构为美国食品药品监督管理局（FDA）。 文件要点： - 用户费用类型：FDA根据《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C Act）对OTC药品制造商和OMOR请求者收取年度设施费和OMOR费用。
- 费用支付和争议：详细说明了费用支付程序、逾期支付的后果、退款请求和费用争议解决流程。
- 费用免除和减免：明确指出，根据现行法规，OMUFA设施费和OMOR费用不允许免除或减免。
- 费用类别：区分了Tier 1和Tier 2 OMOR费用，并对每种类型的OMOR进行了定义和举例。
- 合规和执行：强调了遵守用户费用规定的重要性，以及FDA在确保合规方面的监管和执行权力。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位： - 必读岗位：
- QA（质量保证）：确保生物分析方法的验证和研究样本分析符合监管要求。
- 研发：在方法开发阶段，需理解指南中关于方法验证和样本分析的要求。
- 临床研究：在临床试验中应用生物分析方法时，需遵守指南中的规范。
- 注册：在准备药品注册文件时，需引用和符合本指南的要求。
工作建议： - QA：监控生物分析方法验证过程，确保所有步骤符合FDA指南的要求。
- 研发：在方法开发阶段，应考虑指南中提到的各种验证参数，如选择性、特异性、准确度和精密度。
- 临床研究：在临床样本分析前，确保已经完成了全面的方法验证，并在必要时进行部分验证或交叉验证。
- 注册：在注册文件中包含对生物分析方法验证的详细描述，以及如何满足本指南的要求。
适用范围：
本文适用于化学药品和生物制品的生物分析方法验证及其在研究样本分析中的应用。适用于支持监管决策的生物分析方法，包括非临床毒代动力学研究、非临床药代动力学研究、临床试验的所有阶段，以及生物等效性/生物利用度研究。适用于使用配体结合分析（LBA）和色谱方法（如液相色谱LC或气相色谱GC）结合质谱（MS）检测的定量分析。适用于遵循良好实验室规范（GLP）和良好临床实践（GCP）要求的研究。发布机构为美国FDA。 文件要点总结： - 方法验证的目的：证明生物分析方法适用于其预定目的，包括全面验证和部分验证。
- 选择性与特异性：验证方法能够区分并准确测量生物样品中的分析物，不受潜在干扰物质的影响。
- 校准曲线和范围：建立校准曲线以展示分析平台对分析物的响应与分析物名义浓度之间的关系。
- 准确度和精密度：通过分析质量控制样品（QCs）来确定方法的准确度和精密度。
- 稳定性评估：确保样品制备、处理和分析过程中的每一步以及使用的存储条件不会影响分析物的浓度。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 适用岗位： - QA（质量保证）：必读。需理解文件中关于加速程序下药品质量评估的政策和程序，确保质量管理体系符合FDA要求。
- 注册（RA）：必读。负责将文件中的CMC要求和灵活性选项整合到注册策略中，与FDA沟通。
- 研发（R&D）：必读。需要根据文件指导原则优化产品开发流程，确保产品和工艺理解。
- 临床（Clinical）：参考。了解文件中关于加速程序的CMC要求，以便在临床试验中进行有效沟通。
适用范围：
本文适用于美国FDA加速程序下的新药申请（NDA）和生物制品许可申请（BLA），包括突破性疗法（BT）、快速通道（FT）产品，以及PDUFA VII承诺信中提到的CMC准备试点项目产品。适用于化学药和生物制品，不包括原料药、生物类似药等。 文件要点： - 政策和程序概述：明确了OPQ在加速程序下药品的质量评估中使用的政策和程序，旨在促进和加快新药申请和生物制品许可申请的开发、提交、评估和市场批准。
- 监管灵活性选项：强调了在确保产品质量的前提下，FDA可能在制造信息的类型和范围上展现灵活性，特别是在加速临床开发时间线的产品上。
- 风险评估：在考虑监管灵活性选项时，OPQ将根据行业指南进行风险评估，并根据现代制药原则确定灵活性选项。
- CMC开发挑战：描述了OPQ如何使用监管灵活性来帮助克服CMC准备挑战，特别是在突破性疗法和快速通道产品中。
- 沟通和协调：强调了OPQ评估团队与赞助商之间的早期沟通和协调的重要性，以促进产品整体质量开发，并就营销申请提交的数据和信息包提供策略建议。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读指南- QA: 确保组织遵循CGTP要求，进行偏差和不良事件调查。
- 注册: 负责HCT/Ps的注册和列表更新，确保符合FDA要求。
- 研发: 理解HCT/Ps的监管标准，确保产品开发符合法规要求。
文件适用范围本文适用于人类细胞、组织和基于细胞和组织的产品（HCT/Ps），包括化学药品、生物制品等。适用于美国FDA监管的小型企业制造商，包括Biotech和大型药企。 文件要点总结- 监管标准: 明确了HCT/Ps的监管标准，包括仅受361节PHS法案和21 CFR 1271部分规制的产品，以及作为药品、器械和/或生物制品受351节PHS法案和FD&C法案规制的产品。
- 注册与列名: 所有生产361 HCT/Ps的机构必须在FDA注册并列出其产品，包括外国机构。
- 供体资格: 强调了供体筛查和测试的重要性，确保供体资格符合21 CFR 1271的要求。
- 良好组织实践（CGTP）: 规定了生产HCT/Ps的方法、设施和控制要求，以防止传染病的传播。
- FDA检查与执法: 描述了FDA检查流程、执法行动，包括警告信、停产命令等。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
