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基于科学领导力促进药物创新，FDA新药办公室2021年报发布
出自识林
基于科学领导力促进药物创新，FDA新药办公室2021年报发布
2022-07-12
6月27日，FDA新药办公室（Office of New Drugs，OND）发布了2021年年度报告 ，本文就其中的要点进行了总结概述，原文可登录识林查看。识林已提供机翻双语版本 ，便于大家阅读参考。
在过去的二十年里，药物平台、药物开发 的疾病类型和工具等都在不断发展，已经从一个大多数药物都是为常见疾病开发的小分子药物时代，发展到一个开发更多生物药物以及反义寡核苷酸或siRNA等新方法来治疗罕见疾病的时代。虽然许多常见疾病的需求仍未得到满足，但对疾病发病机制的逐步了解，已经为这些疾病带来了令人兴奋的新疗法。COVID-19的爆发，加速了药物开发的变化，这包括主方案（master protocols）、分散式试验 、基于数字技术的终点以及真实世界 证据的使用等。在快速发展的药物开发领域，药物监管不能是一成不变的，必须不断进步以确保可以将法规应用于新的问题，并找到解决药物监管中新挑战的方法。
OND与科学领导力
新药办公室（OND）负责监管新药（包括治疗性生物制品 ）、已批准药品的新用途（适应症 ）、生物类似药 和可互换产品以及非处方药（OTC） 的开发和批准，OND还在研究用新药申请（IND） 开发期间和批准后监测药物安全。
OND在药物开发方面迅速发展，为适应这些快速变化，药品评价与研究中心（CDER）于2017年启动了一项举措，确保新药监管计划（NDRP）的现代化并加强其核心审查流程，满足医疗需求的安全性和有效性。作为NDRP工作的一部分，OND于2019年底至2020年初完成重组，使各部门和办公室在治疗上与现代标准和实践保持一致。2021年，OND通过NDRP现代化继续推进监管科学和新药监管，并将科学领导力作为指导NDRP现代化的六大核心战略目标之一。从长远来看，OND的科学领导力有助于批准新的治疗方法，将药物批准扩大到其他适应症和患者群体，并扩大具有有利风险-获益特性的可用产品的数量。
OND 2021年取得的成就
尽管COVID-19的大流行使得OND的许多工作面临挑战，但OND通过与CDER办公室合作，在新药批准和其他药物开发 活动方面取得了诸多成就（如下图所示），可登录识林查看原文链接内容。
应对COVID-19方面的科学领导力
为应对COVID-19的大流行，OND在试验设计创新、产品开发进展以及推进有前景COVID-19疗法等方面发挥科学领导作用。
OND与CDER合作努力开发新的终点，如临床结局评估（COAs）工具 ，其可能是评估COVID-19治疗方法可用的替代终点 。此外，OND还与CDER合作于2021年5月发布了指南 ，为治疗COVID-19药物的主方案的申请人提供了建议。
2021年2月，OND与FDA和CDER合作发布了指南以解决SARS-CoV-2新变异株对开发针对该病毒的单克隆抗体 产品的影响。此外，还修订了正在开发的药物和生物制品 的第二和第三阶段临床试验 指南，以更广泛地治疗或预防COVID-19，包括应对SARS-CoV-2变异株的出现和获得授权的COVID-19疫苗 的可用性。目前FDA已经为几种有希望的治疗方法颁发了紧急使用授权（EUA），例如2020年11月，FDA发布了baricitinib（巴瑞替尼）联合remdesivir（瑞德西韦）治疗COVID-19严重感染住院患者的EUA ，2021年7月，FDA修订并重新发布了EUA ，不再要求baricitinib与remdesivir联合使用等等，OND与其他机构之间的这些合作促进了知识共享和科学监管决策。
药物临床试验设计的创新
2021年OND与申请人合作推进创新的临床试验设计，这些创新促进了新药开发，将之前代表性不足的患者群体纳入临床试验，利用真实世界 的数据为新的试验设计提供信息并支持治疗方法的批准，为透皮给药的临床试验以及扩大非处方药 市场的消费者行为研究提供指导等。
2021年，OND与生物统计学办公室（OB）合作举行了几次复杂创新试验设计（CID）计划会议，以开发治疗严重疾病的方法，如系统性红斑狼疮（SLE）。通过CID计划积极开发主方案和平台临床试验来鼓励药物开发，主方案试验有多个子研究，可能有不同的目标，可以评估一种或多种药物或疾病；平台试验（platform trials）是具有单一主方案的临床试验，能够同时评估多种治疗方法。这些试验设计具有创新性，因为它们可以简化临床试验，对有前景的候选治疗药物进行早期决策，并减少药物开发时间和成本。
OND还与CDER办公室和利益相关者合作，讨论扩大临床试验以包括以前代表性不足的患者群体，例如怀孕的患者。在临床试验中纳入更多样化的患者群体 ，可以收集到可能被批准的治疗方法的疗效和安全信息。例如，2021年2月举办的关于将孕妇纳入临床试验的公共研讨会，围绕将孕妇纳入临床试验的伦理和科学考虑，讨论了所需的临床前和临床数据，会议上一致认为有必要将孕妇和哺乳期妇女纳入临床试验。
使用通过电子健康记录、移动健康技术和其他电子数据采集技术收集到的数据，可提供各种治疗方法的使用情况和潜在的风险获益信息。这类数据可以用于新的试验设计，并可简化流程，提高临床研究的效率和结果。
2021年7月FDA发布了行业指南草案 ，旨在评估透皮给药系统（TDS）对皮肤的粘附程度，讨论了TDS粘附临床研究 设计的关键考虑因素，包括终点的选择等。这是第一个为TDS新药申请（NDA） 和补充新药申请（sNDA）产品开发提供建议的临床指南。
产品开发进展
2021年，OND采取一系列活动促进未满足医疗需求领域的产品开发，包括批准新疗法和药品、推进药物开发工具和项目、提供产品开发的指导、促进研讨会和外展活动等。这些活动有望减少药物开发时间、成本和风险，并为患者带来更多的治疗选择，增加行业竞争并扩大可及性。
在2021年开发和批准的新药中有不少亮点，例如，传染病办公室（OID）批准的首个长效HIV药物Cabenuva（cabotegravir/rilpivirine注射剂 ）、治疗滴虫病的单剂量药物SOLOSEC（secnidazole）、三萜类抗真菌药物Brexafemme（ibrexafungerp）、治疗致命儿童代谢缺陷的药物Nulibry、针对前列腺特异性膜抗原（PSMA）阳性癌变的正电子发射断层扫描（PET） 成像药物Pylarify（piflufolastat F 18）、首个用于治疗糖尿病的可互换生物类似药Semglee以及治疗非小细胞肺癌的新药（Tepmetko、Rybrevant、Lumakras、Exkivity）等等。
为支持医疗对策（medical countermeasures，MCMs）的发展，2021年OND继续指导动物模型的开发，用于因大规模的公共卫生紧急情况造成的辐射损伤，并有助于确定新的药理学靶点。
2021年FDA继续进行新药创新科学和技术方法（ISTAND）试点计划 ，鼓励开发和使用新的药物开发工具（DDTs）。DDTs在将新疗法推向市场方面发挥着重要作用，FDA已经为生物标志物 、临床结局评估（COAs）和一些动物模型建立了资格认证计划。ISTAND通过与FDA举行会议为工具开发人员提供建议、制定使用新型DDTs的指南以及发布白皮书提出实施的注意事项。
2020年，OND启动了科学策略计划，使各部门能够系统地评估未满足的医疗需求和临床开发状态，并识别药物开发的挑战和障碍，2022年科学策略计划将扩大到其他疾病领域，以应对药物开发挑战并增加患者获得治疗的机会。
2021年FDA发布了许多推动产品开发的指南，例如，2021年9月，FDA发布了旨在协助申请人开发治疗非结核分枝杆菌肺病（NTM-PD）药物的指南草案，该指南草案概述了关键的试验设计问题和潜在的试验设计考虑因素。
此外，在年报中还介绍了监管进步、临床试验中的安全性数据收集、非处方药（OTC） 各论改革、处方药和生物类似药 用户付费计划进展、支持产品开发的研讨会活动 等与产品开发进展相关的内容。
协作和信息共享
OND通过深化科学专业知识、加强监管决策并与合作伙伴共享知识来地促进药物开发。这些合作活动使FDA能够不断改进监管流程，为患者提供更多的治疗选择，扩大可及性，同时减少与药物开发相关的时间、成本和风险。OND通过虚拟联盟、国家和国际会议以及其他活动与FDA及其他地区的合作伙伴合作支持药物开发，包括合作推进新的DDTs（COAs和生物标志物）、解决心力衰竭（HF）问题、提高公众对生物类似药的理解 等。
OND未来展望
OND工作的重点领域包括指导和规范IND 药物开发、对上市申请进行彻底和深入审查、监测和管理批准后药物的安全性、提供OTC 药物管理方面的科学和监管专业知识以及规范生物类似药 和可互换药物的开发。OND还致力于促进药物开发，特别是在未满足医疗需求的领域，包括协助开发可用于确定药物功效或识别风险的工具、发布指南阐明药物开发的要求、严格探索可能更好地反映药物实际使用情况的新试验设计和数据源等。药物的不断发展意味着OND必须扩展其知识和专长，在新领域为可能很少或没有先例的开发项目提供方向、指导和监管审查，并扩展可用知识、工具和能力以应对不断变化的环境形势和挑战。
识林-红木
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