首页 > 资讯 > 默沙东 K 药在肝细胞癌方面的确证性试验显露曙光

出自识林

2021-09-28

默沙东的 Keytruda（帕博利珠单抗）针对曾用索拉非尼治疗的肝细胞癌的适应症在经历了对两项生存指标的不明确的确证性试验后，加速批准状态看来摇摇欲坠。但肿瘤药专家咨询委员会（ODAC）在 4 月份仍投票建议将该药保留在市场上。现在 K 药在肝癌适应症方面的另一项试验带来了一些好消息。

默沙东于 9 月 27 日上午在一项评估 K 药加化疗的研究中宣布，与安慰剂相比，K 药在统计上显著的总生存期方面达到了主要终点。尽管默沙东没有报告任何具体数字，但公司指出，K 药还达到了无进展生存期和客观应答率的次要终点。

默沙东研究实验室副总裁 Scot Ebbinghaus 在一份声明中表示，“肝细胞癌通常在晚期被诊断，是实体癌死亡率最高的癌症之一。我们期待尽快与监管机构接触。”

肝细胞癌是 K 药的一组癌症适应症之一，其中 K 药在 4 月的对加速审批适应症审查的专家会上获得了肿瘤药物专家的认可。虽然该药错过了早期研究的双重主要终点，但 ODAC 以 8 比 0 一致决定将 Keytruda 保留在市场上作为肝细胞癌的二线治疗药物。

默沙东和 FDA 在专家会上反复讨论，默沙东称尽管最近批准 Tecentriq-Avastin 组合用于一线肝细胞癌，但 K 药方案对于二线患者仍然是必要的。加州大学洛杉矶分校的医学教授、默沙东公司的付费顾问 Richard Finn 当时表示，鉴于 9 月 17 日公布的这项研究预计将在几个月内公布，取消肝细胞癌适应症的批准没有意义。

因此，在专家会的讨论之后，新试验基本上起到了第二项确证性研究的作用。如果新的试验被证明是否定的，目前尚不清楚 ODAC 或 FDA 是否会像 4 月份的专家会那样宽大处理。

K 药在经历了几项失败的确证性研究之后，今年在加速批准方面遇到了一些阻力。今年 3 月份，在默沙东违背监管机构的意愿过早提交数据包后，FDA 向该最畅销药发布了完全回应函（CRL）【Keytruda 乳腺癌新适应症审评简报，数据不足毒性大试验设计有问题 2021/02/09】。但默沙东在今年晚些时候重新提交，并于 7 月获得了完全的一线批准。

同样，在 4 月的 ODAC 专家会期间，专家建议不要在三线胃癌中保留 K 药的加速批准，默沙东随后在 7 月份撤回了该适应症。默沙东在膀胱癌方面取得了更直接的成功，K 药以 5 比 3 的微弱优势赢得了 ODAC 投票得以留在市场上。FDA 上个月扩大了对一线治疗的完全批准。

作者：识林-Acorn
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