首页 > 资讯 > FDA 将继续召开专家会审查是否应保留两个加速批准肿瘤药

出自识林

2021-09-28

美国 FDA 之前在对肿瘤学加速批准药物的全行业审查中以癌症免疫疗法为目标，这些药物未能通过确证性试验证实其获益【从三天 PD-1 L1 专家会看加速审批未来和专家与监管者态度 2021/05/04】。但 FDA 并没有就此止步。

FDA 于 9 月 24 日表示，将于 12 月 2 日召开一次肿瘤药物专家咨询委员会会议，以审查两个药物是否应保持其有条件的加速批准状态。这两个药物分别是 Secura Bio 公司用于先前经过治疗的多发性骨髓瘤的 Farydak（帕比司他），以及 Aurobindo Pharma 公司用于治疗两线或多线治疗后的费城染色体阴性急性淋巴细胞白血病（ALL）的 Marqibo（硫酸长春新碱脂质体注射液）。

今年春天，FDA 肿瘤学卓越中心启动了一项全行业范围的审查，对尚未在确证性试验中显示出临床获益的加速批准进行审查。这一行动涉及了默沙东、百时美施贵宝、罗氏和阿斯利康的 PD-1/L1 抑制剂在美国的几个适应症，包括细小细胞肺癌、胃癌、膀胱癌、肝癌和三阴性乳腺癌。【FDA 正广泛审查加速审批程序，已撤销四个癌症适应症 2021/03/12】

现在 Secura 和 Farydak 将不得不为同样的审查做好准备。Secura 于 2019 年从诺华那里购买了 Farydak 的全球权利。考虑到 FDA 外部专家对于副作用的担忧，该药在 2015 年在 FDA 艰难获批。Farydak 被批准与武田的 Velcade 和类固醇药物地塞米松连用。

今年早些时候发布了来自一项名为“Panorama 3”的 II 期试验的 Fradyak 的最新数据。该试验用 Velcade 的皮下注射剂而不是其原始的静脉注射剂对 Fradyak 进行了测试。结果表明，在其批准的剂量规格下，Fradyak 使用新方案产生的应答率与原始 Panorama 1 试验中显示的应答率相似，但应答持续时间更长。与早期试验中观察到的相比，与皮下注射 Velcade 共同给药的患者报告的副作用更少，这些副作用包括严重腹泻等。

Secura 首席执行官 David Cohan 表示，公司仍然“致力于与 FDA 合作，及时满足 Farydak 的所有上市后要求。”

至于 Marqibo，该药物于 2012 年获得 FDA 批准，此后两次易手，首先是 2013 年从 Talon Therapeutics 转到 Spectrum Pharmaceuticals，然后是 2019 年转到 Aurobindo。该药在一个单臂 II 期研究记录了 15.4% 的完全应答率后获得了三线 ALL 批准。

对 60 岁以上新诊断 ALL 患者的 III 期 Hallmarq 试验本应作为 Marqibo 的确证性试验。该计划是招募 348 名患者，并将 Marqibo 与标准长春新碱进行比较。但 Spectrum 于 2015 年终止了这项试验。据临床试验网站显示，该研究在三年内仅招募了 26 名参与者。

FDA 在通知中表示，即将举行的专家会“将对每个产品的后续步骤进行一般性讨论，包括在进行额外试验时，适应症是否应继续保留在市场上。”

一些制药公司似乎意识到 FDA 正在其内部清理免疫抑制剂之外的肿瘤药，他们领先于监管机构的负面决定首先采取行动。百时美施贵宝公司在 8 月份表示，在最近对新诊断患者进行的确证性 III 期试验失败后，正在撤回 Istodax 作为先前治疗过的外周 T 细胞淋巴瘤的单一疗法适应症。

虽然 FDA 已在持续清理这些加速审批的肿瘤药，但科学家们仍然感到不满。英国医学杂志（BMJ）上最新发表的一项分析发现，即使在后续研究未能证实获益之后，三分之一获得加速批准的抗癌药的产品标签上仍保留有这些适应症。【三分之一加速批准的癌症适应症在确证性试验失败后仍保留在标签上 2021/09/15】

作者：识林-蓝杉
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