首页 > 资讯 > 140号文政策反馈理出几条审评改革的脉络

出自识林

2015-08-21 IPEM

近期CFDA在药品审评审批改革的快速动作让业内应接不暇，业界受到鼓舞的同时，也有些担忧改革的效果和持续性，下面就结合CFDA对加快解决药品注册申请积压（140号文）政策的反馈和改革成功的要素加以探讨。

1. 改革是系统性的，而非头疼医头。

质量和疗效一致是140号文反馈的焦点之一，而解决问题的关键是新药和仿制药的界定问题，在随后的《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（国发44号）第六条中明确了3类药的定位，在这个基础上，才有可能建立中国的“橙皮书”制度，有了明确的参照药，才有可能评价质量和疗效一致。对于3类药，第一条出路是按新药，一二三期临床走下来；第二条出路是按仿制药，等原研药在国内上市后，借用其资料做简化申报；第三条出路是获得临床许可在国外开展BE研究，或获得研究用进口许可在国内开展BE，需要注意的是，BE研究是最低限度的临床相似性研究，并非真正的安全和有效性研究，在没有掌握原研药CMC的数据之前，仅从BE看等效性是高风险的，如何在第三条途径获得原研药的CMC资料是CFDA通过审评审批改革，实现质量和疗效一致体系中需要考虑的一环。

另外专利问题也需要理清形式和实质，手段和目标的区别。提前多少年受理只是形式，实质是节省企业研发和药监部门的审评资源，节省的审评资源可能促使“橙皮书”等制度更快出台，才有可能从制度上完善专利和数据保护，从而实现鼓励“好”而非鼓励“早”的理性循环。

2. 改革是策略性的，而非一把全抓。

改革的第一步是把标准提高，但提高标准首先要保证数据的真实性，《关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告》（117号文）目的于此，保证真实性重要的手段是严惩造假，目前的法律并不支持造假入刑，因此国发44号第十八条提出修法应考虑这些。要想保证严惩不被滥用，需要明确标准和公开信息，也就是国发44号第五条和第十七条提出的标准和信息公开制度，包括对每一个批准药品技术审评结论的公开。

公平性也是业界反馈关注的问题。按国发44号第六条的说法，2016年底解决积压问题，2018年实现按规定时限审批。那么新审评标准提高了，理顺了，已批准的产品怎么办？其实就是现在说的一致性问题，只有把提到一定高度的标准立起来，才有可能评价一致性，评价的结果才会有意义，同时CFDA也在考虑对已批准资料的造假审核问题，包括有奖举报等长效机制逐步理顺审评审批体系。

3. 改革是长期性的，而非突击运动。

改革是否来真的，是否可持续，先要看资源（人和财），然后看制度。今年5月27日的《药品、医疗器械产品注册收费标准的公告》（53号文）确保了财，国发44号第十九条明确了五年一变，为文号存量费的活用提供了基础，第九条提到上市许可人制度的试点，为通过文号流通节省企业和药监资源提供了政策准备。国发44号第二十条提出加强审评队伍建设，8月18日当天CDE就发布了《国家食品药品监督管理总局药品审评中心审评员管理暂行办法（试行）》和《药审中心2015年度审评员招聘公告》招聘69名审评员，几乎是现有审评力量的加倍。国发44号第十六条提出的：参照国际通用规则制定良好审评质量管理规范，有了人财保障后才可能实现。

从产业界视角来看，改革还需要：

1.  增加沟通机制和渠道。信息公开仅是药监部门向业界传递信息的渠道，业界还需要向药监部门传递信息的渠道。CFDA已在近期明显增加了意见征求和业界座谈，尤其140号反馈截至后，第一个工作日就召开了由局领导主持的业界专家讨论会。CFDA应以此为契机，建立政策反馈和沟通制度，并对业界共性反馈公开回复，提高企业反映诉求的积极性。

企业应更积极的通过有效、中立的交流平台参与。个别企业的声音无论是质量还是影响力都可能不足，通过平台上诸多企业和专家的讨论，往往能够发出更有效，也更容易受到关注的声音。企业还可通过专业媒体等渠道公开诉求，有助于推动药监部门的改革，如严惩数据造假、出台“橙皮书”、上市许可人制度等。

2.  正面看待改革中出现的问题。药品审评审批改革是系统性、策略性、长期性的，改的顺序有先有后，改的过程中也会有各种意向外后果，发现和指出这些问题都是有益的，但仅是第一步，相比单纯抱怨，更多换位思考，有效的把想法传递给药监和其它部门，并讨论其解决方案，更有益于改善。