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CGT 行业呼吁 FDA 的“平台认定”和“主文件”
出自识林
CGT 行业呼吁 FDA 的“平台认定”和“主文件”
2025-11-05
在9月份FDA举办的细胞与基因治疗（CGT）行业咨询会上，众多药企呼吁FDA提供更多关于“平台认定”路径的指导，并提出“主文件”构想。
赛诺菲（Sanofi）全球RA负责人Valeria Winslow称公司视平台技术为细胞与基因疗法（CGT）未来的核心，现有经验表明，经过充分表征的平台能够显著加速临床试验申请（IND）前期研究，有望简化开发与监管流程。她期待FDA进一步明确平台认定的资格标准并发挥其潜在价值。
诺华（Novartis）、Minovia以及再生医学联盟（Alliance for Regenerative Medicine）等其他参与会议的申办者和组织也表达了类似诉求。
FDA曾于2024年5月发布关于平台技术认定路径的草案指南，并表示正在制定针对基因编辑及平台路径的专门指南。
Tessera Therapeutics首席RA官Anne-Virginie Eggimann建议修订现有CGT指南或发布新的平台技术指南。修订内容应给出监管可接受的案例，例如如何缩短体内毒理学研究时间，如何仅在一种动物种属中开展毒理学研究，或者在数据充足时如何免去体内毒理学研究。与会者还讨论了对于使用相同脂质递送载体的基因组编辑产品是否可免去重复生物分布研究。
Eggimann还提出“平台主文件”（Platform Master File，PMF）构想，引起在场的FDA治疗产品办公室（OTP）人员的关注。她指出平台主文件应包含化学、生产和控制（CMC）、非临床和临床开发等多方面的平台信息，这些信息可在多个新药IND和生物制品许可申请（BLA）中被引用，不仅申办者可无需重复试验，也能避免监管部门重复审评。此外，平台主文件应允许随着时间推移进行更新，以反映新的数据和经验。FDA官员当即请Eggimann从药企角度提出如何申请PMF的建议。可以看出，FDA已在慎重思考这个提案。
对于“认定”和“主文件”这两项监管工具，FDA已相当熟悉。对于前者，识林曾报道过“先进制造技术认定”、“平台技术认定”和“药物开发工具资格认定”等等，后者除了我国药企极为熟悉的“药物主文件”（DMF），还有近来越来越多被提及的“模型主文件”（MMF）。值得一提的是，EMA也已开始认定前沿药物开发技术，例如认定AI工具用于MASH临床评价。
这两种监管工具有两个核心共同点：首先，均是针对技术而非药品本身（除了用于API的DMF）；其次，均提供官方的评价和认可路径，便于药品申办者引用，从而节省业界与监管双方的资源。
在小分子药物时代，这些工具的价值还不够凸显，如今CGT领域新技术应用层出不穷，其他药物类型和研究方法也在不断革新，新的监管范式势在必行。
识林-实木
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