FDA 三大中心主任讨论：药品批准标准是否过于宽松？
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FDA 三大中心主任讨论：药品批准标准是否过于宽松？
笔记 2019-10-11 从行业到学术界很多批评者都认为美国 FDA 的药品批准标准正在不适当地变低，并且所要求的批准后评估要么不充分，要么已被取消。但在 10 月 7 日在预见政策（Prevision Policy）和癌症研究之友（Friends of Cancer Research）主办的第五届生物制药大会上，三位 FDA 主任提出了反对意见。 FDA 药品审评与研究中心（CDER）主任 Janet Woodcock 解释指出，FDA 正在开展自己的分析，以对这些批评提供“更强有力的回应”。她还表示，近年来对罕见病的大量批准可能会让大家产生这种门槛降低的看法，尤其是在单臂研究或外部对照组的基础上批准了更多的治疗方法。这其中要数对杜氏肌营养不良症治疗药物 Exondys 51（eteplirsen）的审批争议最为出名，具体请见往期相关资讯：【从Exondys 51批准看FDA内部最高层审批争议及决议的形成 2016/11/05】、【FDA对罕见病药物的监管灵活性和经验教训 2016/10/20】、【FDA最新药品审批展示的各方言行 2016/09/20】。 此外，她指出，其中一些罕见疾病治疗药物“令人震惊的”高昂上市价格，也可能是产生这些批评的原因之一。她表示，“我们不能对价格提意见，但我们需要根据药品之前和现在的轨迹来收集事实和数据”，Woodcock 认为关于 FDA 工作人员对于通过突破性治疗或其它加速认定获批的治疗药物不存在任何疑虑。 FDA 生物制品审评与研究中心（CBER）主任 Peter Marks 表示，他认为 FDA“总是会因过快或过慢而受到批评”，他正“试图达到适当的平衡”。他表示，这对某些基因疗法是非常有帮助的，“对于结果非常明显的治疗药物而言是非常清楚的，但问题是很多治疗药物并不是非黑即白的。” 他还表示，对于某些再生医学产品而言，CBER 所见的相反的极端情况是“一些治疗方法是无效的而申请人希望我们说这些治疗方法是有效的。”当 FDA 说一种产品具有适当的疗效和安全性时，“我们希望人们对这些产品抱有适当的希望。”但 Marks 对于一些需要患者为之掏腰包但却没有疗效的再生医学产品警告表示，“如果没有疗效，那么没有什么是足够安全的”。不过，他表示，FDA 偶尔会因弄错了情况而批准某些药品，但这是在科学边缘可能会发生的事情。 FDA 肿瘤卓越办公室（OCE）副主任 Gideon Blumenthal 补充指出，总生存期是肿瘤药物“临床治疗终点的金标准”，“这是我们一直希望达到的目标，但是在某些患者人群数量越来越少的情况下，无法检测总生存期。” Marks 还表示，他最近看到的最大的发展是从个性化（personalized）医学到个体化（individualized）医学的过度。他表示，“我们正在了解我们可以将产品针对于疾病分子机理和疾病的各种个体特征”，这意味着“一种独特的监管方法，因为产品并非为传统临床开发而制造的。这是一种不同的范式，寻找对原型产品进行微小变更或者对于某些产品来说甚至都不会获得许可，而是永久地保留在 IND 下。” Marks 还讨论了现在的创新步伐之快，“我们必须掌握企业、学术机构和行业组织的最新动态。”但 Marks 也指出，CBER 将需要迅速增加规模 , 以跟上新产品申报的步伐。FDA 此前曾表示，到 2025 年，FDA 将每年批准 10 到 20 种细胞和基因治疗产品。“我们很幸运吸引了一些致力于基因和细胞疗法的专业人员 , 但这仍然是一个挑战，尤其是现在这类产品快速增长的情况下。”他表示 , 不出意外的话，未来三到五年内细胞和基因治疗部门的规模可能需要扩大一倍。 识林-蓝杉 参考资料 |