首页 > 资讯 > FDA 发布申报资料中真实世界数据的数据标准指南草案

出自识林

2021-10-23

上周末识林的“质量对话”栏目中探讨了数据质量的问题，提到了对数据的明确和统一定义的问题。这周美国 FDA 就发布了新的指南草案来解决数据标准化的问题。FDA 于 10 月 21 日发布《包含真实世界数据的药品和生物制品提交数据标准》指南草案，提供了从索赔或电子健康记录（EHR）来源转换真实世界数据（RWD）以满足 FDA 数据要求的建议。

新指南表明，将真实世界数据标准化以符合美国 FDA 的要求可能很困难。由于索赔、EHR 和其它真实世界数据的格式通常与 FDA 要求的格式不同，因此，FDA 希望申办人进行必要的调整以确保可以对数据进行审查。

格式化 RWD 更具挑战性的方面之一是协调受控术语中的差异，受控术语是一组有限的值（例如，代码、文本、数字），表示数据项的唯一允许值。通常，受控术语标准指定了表示为定义、首选术语、同义词、代码和代码系统的关键概念。不同数据库可能对相同的条目使用不同的术语，从而使整合工作复杂化。

FDA 在指南草案中列出了“可以在适用的药物提交中使用 RWD”的两个可能的选项：

• 将代码转换为其映射的结构化定义，随后映射（在两个不同模型之间创建数据元素链接的过程）到适当的临床数据交换标准联盟（CDISC）的受控术语。
• 将所有原始代码映射到最小粒度的类似代码，然后将这些代码映射到 CDISC 的受控术语。

FDA 在指南中表示，第一种选择更详细，但也比第二种选择更“劳动密集”。但，第二种选择“在提交的标准化数据集中将不显示更具体分类的细节。”FDA 表示，更加劳动密集型的选项可能会被更好地接受，尤其是申办人使用真实世界数据显示安全性或有效性的情况下。FDA 表示，“由申办人决定调解数据转换的最佳方法，并相应地记录和证明其所选的方法。但是，如果缺少对药物安全性和有效性至关重要的细节的考虑，则后一种方法可能不合适。”

这份指南草案是作为 FDA 真实世界证据计划的一部分发布的，该计划源于 2016 年《21 世纪医药法案》和处方药使用者付费计划的要求。FDA 在 9 月份发布了关于评估 EHR 和索赔数据中的真实世界数据指南草案，以支持监管决策，帮助申办人从临床研究的来源中选择最完整和准确的数据。

文档数据转换问题

如果没有豁免，在 FDA 申报材料中包含的所有研究数据必须符合 FDA 首选的电子格式，即，CDISC 研究数据列表模型（SDTM）。

在申办人进行转换时，数据集中几乎每个数据元素的术语都可能有很大差异。例如，指南指出，在某些情况下，可以根据身体特征或性别认同记录患者的性别。申办人应“记录将性别变量或其它变量映射到 CDISC 术语对研究结果的潜在影响。”

FDA 在指南中表示，“申办人为 RWD 选择特定 CDISC 数据元素的理由以及记录两者之间的差异至关重要。”研究数据审阅者指导中应包含对方法和“数据映射的预期影响”的描述，该指导概述了可能有助于审阅者在申报中使用数据的方向或其它问题。

FDA 在指南中还表示，申办人应包括“一个数据字典，记录所使用的每个数据元素的定义以及关于该元素的所有相关信息，例如与其它数据的关系、来源、用途和格式。”

随着更多真实世界证据在申请中使用，FDA 希望申办人在封面函中注明包含 RWD，以用于跟踪，并确保聘请必要的专家。

Aetion 与 FDA 签订 RWE 合同

FDA 还选择了 Aetion 的软件来帮助扩展其真实世界证据研究。根据 Aetion 于 10 月 21 日的一份声明表示，Aetion Evidence Platform 将被用于开发“一个快速评估新冠住院治疗产品的研究的框架和系统”。该项目旨在证明，基于平台的方法可以促进 FDA 对真实世界证据用于决策的理解，并帮助 FDA 的数据现代化工作。

声明称，Aetion 将与 FDA 合作，优先考虑研究问题，确定数据来源，并开发算法来捕捉结果，以及“设计适用于一系列治疗的模板流行病学研究。”

作者：识林-蓝杉
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