首页 > 资讯 > FDA 发布组合产品上市前路径原则指南草案

出自识林

2019-02-09

美国 FDA 于 2 月 5 日发布《组合产品上市前路径原则》指南草案，提供了 FDA 关于组合产品上市前审评原则的当前考量，包括指导申请人针对自身产品应选择哪种上市前提交类型。指南提供了与组合产品相关的一般性、高层级的信息。

FDA 发布该指南草案是作为实施《21 世纪医药法案》的一部分。指南首先解释了什么是组合产品，FDA 各中心对于组合产品的任务分配确定方式以及批准路径决定的考虑因素。组合产品是由两种或更多种不同类型的医疗产品组成的产品（即，药品、器械和/或生物制品批次的组合）。组合产品中包含的药品、器械和生物制品被称为组合产品的“组成部分”。组合产品监管的牵头中心（lead center）是根据产品的哪一组成部分对其预期效果贡献最大来确定的 — 换而言之就是提供“首要作用模式（primary mode of action，PMOA）”。

为确保高效审评，对于组合产品通常来说单一申请是合适的，组合产品的 PMOA 决定应提交哪种类型的上市申请，例如，对于器械主导的组合产品提交上市前许可申请（PMA）、自动归为 III 类器械认定的评估（De Novo）或上市前通知（510(k)），对于药品主导的组合产品提交 NDA 或 ANDA，对于生物制品主导的组合产品提交 BLA。由于这些创新产品结合了药品、器械和/或生物制品，因此跨中心的协作是关键。FDA 将利用来自牵头中心和咨询中心的相关专业知识，采用一致的、基于风险的方法来解决监管问题，包括科学问题。该指南概述了 FDA 希望寻求的这种协作模式。

FDA 还指出，当组合产品的申办人获得合法授权依赖 FDA 对于已获批或许可的组成部分的安全性或有效性或实质等同性的先前发现，或者申办人有权参考另一申办人的数据时，可以“大大简化”组合产品的上市前审评。

FDA 局长 Scott Gottlieb 表示，“我们正在澄清根据组合产品是药品主导的、生物制品主导的还是器械主导的，从而决定可以通过什么途径获得批准。我们正在寻求对这方面问题的反馈，我们还将发布关于组合产品的具体上市前考虑指南，以确保高效的产品开发。”

指南讨论了基于 PMOA，组合产品各种可行的审批路径，以及做出此类路径决定的考量。指南草案的附件还包括器械主导的组合产品的五个说明性示例，包括：
例 1：首次对一个先前已获批的 II 类器械添加抗菌涂层；
例 2：对例 1 中的组合产品增加新的药品适应症；
例 3：对例 1 中的组合产品使用不同的药品涂布方法；
例 4：对例 1 中的组合产品使用相同的药品部分但浓度较低；
例 5：对例 1 中的组合产品使用不同的抗菌剂替换药品部分。

指南草案对于这 5 个示例分别给出了 FDA 在做实质性等同判断时通常会问的问题 , 并基于假设背景给出了上市前路径建议及背后的考量。同时还对该具有抗菌涂层的器械示例组合产品罗列了详细的风险识别、风险减轻以及可能的具体控制措施。

指南从比较高整体性层面给出了较为具体的指导意见和背后考量，建议有这方面产品申报需求的企业参照示例仔细阅读该指南。

整理：识林-蓝杉
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参考资料

• FDA in Brief: To advance efficient development and review of combination products, the FDA outlines principles to promote a more predictable premarket review pathway