首页 > 资讯 > FDA 考虑在仿制药审评中纳入患者意见

出自识林

2021-07-02

美国 FDA 希望将患者意见纳入仿制药决策和监管，但可能无法使用传统模型来实现。

挑战在于，与新药办公室（OND）以患者为中心的药物开发（PFDD）计划所探索的问题相比，仿制药办公室（OGD）的问题与更多的患者相关。OGD 临床事务副主任 William Chong 表示，一个关键问题是 PFDD 模式是否“可被更广泛的受众所使用。”

Chong 在 6 月 29 日 DIA 全球年会仿制药药品质量会议环节指出，“如果我们遵循新药办公室使用的某种模型，他们研究非常具体的疾病状态，并向非常有针对性的人群提出关键问题，我认为这对 OGD 的现有资源而言是有挑战的。PFDD 是我们可以参考的模型，但是我们实际上是尝试如何能够征求患者意见，这将是一个挑战，我们需要更多地考虑如何将这重要的一环整合进我们的考量之中。”

PFDD 计划是 2012 年处方药使用者付费重新授权（PDUFA V）下 FDA 承诺的一部分，允许 FDA 与患者举行关注疾病的公开会议，征求对未满足需求和风险承受能力的意见。每次会议后，FDA 都会发布一份患者之声报告，概述 FDA 从患者会议中学到的东西。

FDA 主办了许多会议，但也允许患者和倡导团体使用类似的模式举办自己的会议。患者团体也已经使用 FDA 提供的模板来提交自己的患者之声报告，在某些情况下还提出了药物开发指南。【FDA关注患者药物研发计划 2015/12/28】

患者数据似乎正在获得 FDA 内外的广泛接受。FDA 发布的其外部顾问东方研究集团（ERG）编写的对 FDA 患者体验数据使用情况的一份最新报告发现，对内部和外部利益相关者来说，患者体验数据用于监管决策是显而易见的，但如何用于申请批准决策则各不相同。

ERG 建议 FDA 继续或扩大合作计划，以帮助开发 PFDD 工具和临床结局评价（COA）。ERG 还建议将在产品审评文件中使用或不适用患者体验数据的原因包括在内。

仿制药的患者意见与新药不同

Chong 表示，OGD 在纳入患者意见方面的任务可能会有所不同，并且需要不同的模型，部分原因是 OGD 会提出与 OND 同事不同的问题。“无论我们怎样将患者意见纳入进来，都很可能与在新药上的做法大不相同。”

相比新药了解对治疗选择很少或没有治疗选择的患者来说什么是重要的，OGD 可能会寻求有关自动注射器功能的反馈意见，或者患者是否可以接受不寻常的药品气味或味道。

Chong 表示 OGD 可能征求意见，以“更好地了解我们如何思考对患者而言真正重要的差异。”患者的意见还可以为研究优先重点或“在为某些类型的产品或某些疾病领域开发仿制药可以有成果方面提供信息。”他表示，“我认为我们 OGD 需要在这个问题上有更多思考，但我们认识到这是药物开发过程的重要组成部分。”

收集患者对特定仿制药问题的意见可以进一步提高患者在 FDA 的发言权。PFDD 和 FDA 的其它举措帮助增加了患者群体在新药开发中的影响力。渤健（Biogen）公司的阿尔茨海默新药 Aduhelm（aducanumab-avwa）的加速批准在一定程度上就得益于患者团体的支持声。

虽然仿制药申办人和利益相关者将对患者的节约视为其使命的一部分，但从历史上看，患者意见在开发和监管决策中并不是热门话题。

作者：识林-苜蓿
识林^®版权所有，未经许可不得转载。如需使用请联系 admin@shilinx.com 。