首页 > 资讯 > FDA 局长再次批评药企和 CRO 阻碍临床试验创新

出自识林

2019-03-20

即将卸任的美国 FDA 局长 Scott Gottlieb 批评申办人和临床研究机构（CRO）“持续不愿意”采取创新方法开展临床试验。Gottlieb 要求工业界和学术界投资新方法并采取激励措施，使临床研究更加灵活有效。

Gottlieb 认为 FDA 的努力有助于申办人减少生成安全性和有效性数据所需的时间和资源，例如通过促进主方案、移动技术和新终点的使用。在 Gottlieb 看来，FDA 已经创造了简化临床开发和缩短产品上市时间的机会，而申办人却不这样做，部分原因是遗留的商业模式阻碍了“极其复杂和昂贵的”临床试验部门的协作和数据共享。Gottlieb 在 3 月 14 日的声明中表示，“不幸地是，我们看到申办人和临床研究机构持续不愿意采用创新方法。在某些情况下，临床试验场地的商业模式与某些创新可实现的积极但具破坏性的变化不相容。”

这已经不是 Gottlieb 第一次公开发表批评言论，他在去年 11 月份就表达了类似的想法，他当时表示“我们的很多事情仍然通过手工方式。在我看来，这些根深蒂固的过时流程中的很多，是从旧的做事方式中获利的参与者中延续下来的。”【FDA 局长：瞄准 CRO 过时流程，推动临床试验数字化 2018/11/29】而当时 CRO 行业代表也针对 FDA 的指责做出了回应，详见【CRO 行业回应 FDA 指责：临床试验数字化转型是双方共同的责任 2018/12/10】

去年 11 月份 FDA 药品审评与研究中心（CDER）主任 Janet Woodcock 在一次会议上也表达了关于临床领域需如何改变的观点。她表示，“我们必须将临床研究与医疗保健联系起来，否则整个行业将陷入瘫痪状态。”其实，早在两年前 Woodcock 就曾斥责目前的临床试验体系扼杀了创新，呼吁整合医疗保健和临床试验过程，她将目前的临床试验体系称为是“破碎的”，因其不鼓励新药研发。【FDA 表示临床试验体系破碎，距现代化尚远 2017/09/21】

她提出的解决方案之一就是更多地使用主方案，这是一种临床试验设计类型，可以使研究人员通过一次试验测试多种治疗药物和疾病类型。Gottlieb 同样指出，“这类试验的基础构架可以持续数十年” — 降低成本并缩短每个新候选待测药物在试验场地的时间。但说服制药商广泛采用这种方法可能很困难，尤其是在多家公司直接竞争开发针对特定疾病的治疗药物时。【FDA 鼓励临床试验采用主方案设计 2019/03/05】

为推进临床试验创新，FDA 在上周连发一系列关于如何将更具挑战性的健康状况的患者纳入肿瘤临床试验的指南，包括脑转移瘤或既往恶性肿瘤患者，器官功能障碍患者，人免疫缺陷病毒（HIV）、乙肝病毒或丙肝病毒感染患者，以及青少年和儿童患患者。FDA 表示纳入这些患者可以使试验更能代表真实世界的肿瘤治疗。另外，上周 FDA 还发布了有关可以支持精准医疗开发的《支持确定人用药品和生物制品有效性的临床试验的丰富策略》定稿指南以及可以通过结合更多计算机化系统来实现有效监督的《临床调查基于风险的监测方法问答》指南草案。FDA 表示，这些指南可以帮助促进新颖创新的有效开发，同时还可以生成更好地评估产品安全性和有效性所需的有力证据。

作者：识林-蓝杉
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参考资料
[1] Statement by FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D., on new strategies to modernize clinical trials to advance precision medicine, patient protections and more efficient product development. FDA.
[2] Gottlieb criticizes sponsors' 'continued reluctance' to rethink clinical trials. Fierce Biotech.
[3] FDA's Gottlieb calls for greater adoption of new clinical trial tools. Biopharma Dive.