我们长期以来的医疗目标是确保在正确的时间将正确的药品或器械交到正确的患者手中。随着创新产品的涌现，实现这一愿景的可能性日益增加。许多机会通过新技术平台得以成为现实，例如，数字医疗、靶向药物和再生疗法（包括细胞和基因疗法）等。这些新技术提供了变革机会。但这也要求 FDA 对其评价创新的方法进行现代化改造。在许多情况下，我们不得不重新设计我们的监管路径，以创建更适合高效评估这些技术进步的，更加现代化的平台。
这些努力得到了诸如《21世纪医疗法案》以及 FDA 使用者付费重授权法案等两党立法带来的新权力和资源的加持。我们采取的行动还得到了总统 2019 财年预算的额外支持。总之，这些努力将使 FDA 能够支持证据生成的跨领域数据规划的创建，以及更现代、更综合的方法来评估信息，确保我们的监管决策具有与推动这些进步的科学相一致的灵活性和复杂性。
我们并不是孤军奋战。
我们与我们的公私伙伴密切合作，以更好地实现共同的公共卫生目标，解决跨领域的科技挑战，与此同时让我们的监管决策对于所有利益攸关方来说都更加透明和可预测。我最近关于 FDA 如何实施《21 世纪医药法案》的书面证词中包含了与我们旨在推进创新产品的新政策相关的许多 FDA 行动的总体情况。
我想借此机会总结 FDA 是如何通过现代化临床试验，精简 FDA 组织机构和流程推进监管科学，以及扩展 FDA 分析复杂现实数据流的能力来检测早期安全性和有效性信号等方式来创建新的创新运营系统的。并介绍我们计划宣布的推进这些目标的新政策。这些相辅相成的努力将有助于 FDA 履行其促进和保护公众健康的使命，并将有助于释放美国公共和私人医学研究投资的全部公共卫生潜力。
我们研究了这些趋势。一项新的 FDA 分析考虑了在同一类别药品中经药品审评与研究中心（CDER）批准的药品或生物制品数量。同一类别药品即使用相同机制在相同或相关条件下产生生理变化的药品。我们发现，这些药品的新竞争品并未迅速进入市场。换而言之，当一种新的唯一来源的药品获得批准时，并不会面临同一类别中其他药品的竞争。与首创新药竞争的后续药品和生物制品进入市场的速度更慢。
这允许 FDA 发布更多具体产品指南文件。我们计划制定数百份新的临床指南文件，并确保文件保持更新以反映最新的科学进展。仅在 2018 年，我们就已经发布了近 100 份指南文件。另一目标是允许 FDA 员工通过 FDA 新兴技术计划与利益攸关者就诸如药品和生物制品连续制造等新技术进行互动，旨在帮助行业实施可提高产品质量的创新技术。
CDRH 还通过建立国家卫生技术评估系统（National Evaluation System for Health Technology，NEST）将医疗器械主动监测系统的发展作为其首要任务之一。目标是最终帮助推动更安全、更有效的器械的开发，以及患者更及时地获得这些器械。这一工作还将提高真实世界证据的价值和使用，以支持我们的医疗卫生系统中多方利益攸关者的需求，包括发现新出现的安全信号。NEST 还可以最终用于推动报销（NEST 管理委员会中有来自医疗保险和医疗补助服务中心的人员），因为改进的数据收集可以帮助鼓励基于证据开发的保险覆盖（CED）。
FDA 在新技术策划标准中的作用
FDA 在策划医疗技术标准方面的作用可以帮助促进现在可能缺乏共识标准的领域的创新。一个例子是通过基于软件的平台，这些平台在管理患者健康方面发挥着越来越重要的作用。这些工具可以帮助更多患者更好地控制自己的健康。
这些软件工具正变得越来越复杂，可以提供更广泛的机会。例如，人工智能（AI）为医学的未来带来了巨大希望。我们正在积极开发新的监管框架，以促进这一领域的创新和支持基于 AI 技术的使用。因此，随着我们建立并应用预认证计划 — 关注一家公司的根本质量以确保软件产品符合安全性和有效性标准，我们将考虑如何说明机器学习的最大好处之一 — 可以随着其使用持续学习并改善。
我们知道，为了支持 AI 工具的广泛应用，我们需要患者和医疗服务提供者了解传统医疗卫生环境中决策制定与使用这些先进技术之间的联系。我们与利益攸关者探讨的一个具体领域是如何在放射基因组学领域对 AI 技术的性能进行基准测试，可以教授 AI 算法以将 PET 或MRI 扫描的特征与肿瘤的基因组特征相关联。这提供了机会以改善患者预后，识别对治疗的早期反应或开发可用于对可能需要更频繁筛查的高风险患者进行鉴别分类的新型成像生物标志物。
为实现这些目标，FDA 正在探索使用中间第三方收集大型有注释的成像数据集，例如在特定疾病适应症的各种临床试验中使用的高度注释的放射学扫描，以便了解对于拟定新适应症新型 AI 算法的性能。这样的能力将为 AI 算法的性能提供透明的基准测试系统，并帮助医疗服务提供者和保险支付方将 AI 系统与最佳人类护理标准相比较。
FDA 也是对通过临床结果评估（COA）推动癌症患者症状和功能结果的评估和量化深有兴趣的重要利益攸关者之一。通俗地说，COA 是描述或反映患者感觉、功能或存活的指标。一些技术进步有望彻底改变我们在对照试验和真实世界环境中采集以患者为中心的临床结果的方式。一个传统的 COA 是通过问卷收集患者报告结果（PRO）的调查。
PRO 数据的电子采集（ePRO）也正在成为标准，提供了丰富的结构化临床数据管道。除 ePRO 之外，移动可穿戴技术可以通过生成客观、连续的活动和生理数据来补充传统的 PRO 调查。在活动水平获得可靠的可穿戴设备数据 , 与执行重要日常活动能力的直接患者报告相结合，可以提供与癌症患者的生活质量直接相关且重要的身体功能信息。
