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FDA 紧急修订：临床暂停时仍可认定再生医学先进疗法
出自识林
FDA 紧急修订：临床暂停时仍可认定再生医学先进疗法
2026-03-23
3月12日，FDA生物制品审评与研究中心（CBER）对《SOPP 8215：再生医学先进治疗产品的管理：认定申请、申办者沟通和状态评估》 进行了修订，距离上一版本 发布（1月9日）仅间隔两个月。
此次修订改动内容有限，但显著改变了FDA对再生医学先进疗法（Regenerative Medicine Advanced Therapy，RMAT ）认定的立场。
不到2个月的政策转向
上一版本SOPP 中，FDA明确表示，若新药临床处于暂停状态（clinical hold），或在RMAT认定期间被暂停，则不会授予认定。根据修订后的操作程序，FDA将考虑在临床试验 暂停状态时授予RMAT认定。具体而言，FDA“将考虑暂停或部分暂停的具体情况，以确定其如何影响RMAT认定，例如暂停所涉及的问题是否妨碍FDA对产品解决未满足医疗需求潜力的判断。”
此次修订未附有公开的详细说明。FDA也未即时回应媒体问询。
RMAT认定是美国FDA为促进再生医学产品开发设立的专门机制。获得该认定的产品可享有与快速通道（fast track）和突破性疗法（breakthrough therapy）认定相同的所有权益，包括在申请过程中与FDA更早、更频繁地开展沟通。
2025年，FDA共收到91项RMAT认定申请，创历史新高。其中，50项获得批准也是历史新高，22项被拒绝，3项撤回。FDA与申办者通常不披露RMAT 认定被拒的具体理由。
Fiscal Year
Total Requests Received
Granted
Denied
Withdrawn
2017
31
11
18
2
2018
47
18
27
2
2019
37
17
18
2
2020
34
13
21
0
2021
24
9
13
2
2022
30
14
15
1
2023
35
18
17
0
2024
59
43
14
2
2025
91
50
22
3
*图片截取自FDA官网，2017财年以来RMAT的提交和认定情况
更值得关注的是FDA对于“临床试验暂停”的态度变化
近年来，在研细胞与基因疗法遭遇临床试验暂停的情况亦呈上升趋势。2026年2月，美国参议院卫生、教育、劳工和养老金委员会（HELP）主席、参议员Bill Cassidy向FDA提出一系列改革要求 ，包括应在细胞 与基因疗法 的临床试验暂停使用上“更加审慎”。
Cassidy指出，申办者 反映与FDA的互动存在程序不透明、流程僵化等问题，包括在30天审评期的第29天被要求撤回IND 而缺乏充分解释、暂停决定使用模板化法规引用而未针对具体试验提供说明、以及在试验完成后长期仍未能收到关于试验设计 的反馈。
一项2023年发表的研究Clinical holds for cell and gene therapy trials: Risks, impact, and lessons learned分析了2020年1月至2022年12月期间公开披露的33项临床试验暂停案例。该研究显示，约80%的暂停最终被解除，平均解除时间为6.2个月。在美国政界和业界不断呼吁加速药物开发 以应对中国竞争的背景下，这些数据引人注目。
从1月到3月，另一背景事件是CBER主任Vinay Prasad在激烈争议中离职 。他因对于加快审评 和替代终点 的保守态度招致诸多批评。最近的争议集中于CBER拒批了多个罕见病药物 ，令FDA处于舆论压力之下 。
识林-实木
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【文件概要】
【适用范围】
【影响评估】
【实施建议】
注册（RA） ：必读。需熟悉RMAT认定申请材料要求及时间节点，主导与FDA的沟通协调。 临床（Clinical） ：必读。确保临床试验设计符合RMAT认定标准，提前准备初步临床证据包。 CMC ：必读。加速生产工艺开发，规划稳定性研究及可比性分析以满足加速审查要求。 非临床（Preclinical） ：必读。优化药理/毒理研究计划，支持RMAT认定的安全性论证。 QA ：参与定期开发计划评估，确保数据完整性符合FDA加速审查标准。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
【文件概要】
【适用范围】
【影响评估】
【实施建议】
注册（Regulatory） ：必读。负责RMAT认定申请提交，确保材料符合IND阶段要求，跟踪60日审查时限，协调多学科会议。 临床（Clinical） ：必读。提供初步临床证据证明产品潜力，参与开发计划制定，确保试验设计满足严重疾病需求。 CMC ：必读。加速提交生产工艺及质量控制数据，配合年度审查更新规模化生产计划。 非临床（Preclinical） ：评估发育毒性研究需求，支持RMAT认定的非临床数据整合。 以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。
