首页 > 资讯 > FDA 要求的上市后研究中普遍存在的问题

出自识林

2018-07-04

为确保新药在获得上市批准后能正常起效，美国 FDA 会定期要求制药企业开展上市后研究。但最近发表在《英国医学杂志》（BMJ）上的一篇分析¹ 发现，及时跟进和基本信息的缺乏令人不安。具体而言，四分之一的研究从未公开发布。同时，上市后要求的信息往往很少，FDA 对上市后要求的描述中位字数只有 44 个字，而且有些难以归类。这些研究要求中约三分之一缺乏进展情况最新信息。此外，在已报告结果或已发表的 FDA 要求的临床研究中，仅有三分之二在预定截止日期之后公开报告结果，这可能限制了上市后临床研究对临床实践的帮助。

研究指出，FDA 要求的上市后研究有三分之一被归为已完成，但实际上并未在科学文献中发表也没有在 ClinicalTrials.gov 网站上报告。研究结果表明，制药商在设计上市后研究时具有“相当大的灵活性”，但这些研究可能无法回答“医生和患者最感兴趣的问题”。作者还倡导更加一致的监管标准，并改进 FDA 监督以确保在 ClinicalTrials.gov 网站上登记和报告研究结果。

研究作者之一，耶鲁大学医学院副教授 Joseph Ross 表示，“在批准之时，通常仍有关于安全性和有效性的不确定性问题需要解决。上市后要求是 FDA 确保生成数据或开展临床试验的最有力的杠杆。但追踪这些要求非常困难，FDA 提供的详细情况相当少。我们还发现，由 FDA 维护用于追踪这些研究的公开数据库通常是不完整。一旦上市后要求得到满足，（这可能意味着研究已完成，或者 FDA 和企业之后达成一致认为研究是不必要的），研究就会从公开记录中消失。有人可以使用 WayBack Archive 回顾旧版本的数据库，但不能找到所有版本。”

为了得出结论，研究人员确定了 2009 年至 2012 年期间获得 FDA 批准的 97 个新药和生物制品，共 106 种适应症，每个药至少有一个上市后要求。总计有 437 个上市后要求。其中：

• 在 134 个要求的前瞻性队列研究、登记和临床试验中，102 个（76%）在 ClinicalTrials.gov 做了登记；在 50 个登记且完成的研究中，36 个（72%）在 ClinicalTrials.gov 报告了结果。
• 在 110 个要求的临床试验中，分别有 38 个（34.5%）、62 个（56%）、66 个（60%）和 98 个（89%）没有报告足够的信息来建立随机化使用、比较类型、分布、结果和入组患者数量。
• 超过一半的上市后要求未指定终点，终点是了解研究如何指导临床实践的必要特征。
• 在 65 个已完成的研究中，47个（72%）在 FDA 批准后 47 个月的中位数时间内报告结果或发表。这 47 个研究中的 32 个（68%）未在提交到 FDA 的最初截止日期之前公开报告结果。
• 预期公开发表的上市后研究中仅有 55.5% 发表在同行审评医学期刊上。

整理：识林-蓝杉
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参考资料
¹ Wallach, Joshua D., et al. "Postmarket studies required by the US Food and Drug Administration for new drugs and biologics approved between 2009 and 2012: cross sectional analysis." bmj 361 (2018): k2031. url