日本厚生劳动省于去年 7 月成立的一个委员会一直在审查日本的药品法规，研究对孤儿药要求的修订，促进儿科药物的开发以及日本参与者数据的必要性，以及药品短缺问题。 审查委员会于 2023 年 7 月 10 日举行了首次会议，之后基本上每月进行一次讨论，并在今年 3 月 21 日的...

美国 FDA 于 4 月 15 日宣布成立药品审评与研究中心（CDER）临床试验创新中心（CDER Center for Clinical Trial Innovation，C3TI）。C3TI 旨在成为 CDER 内的中心枢纽，支持临床试验的创新方法，提高药物开发和监管决策的质量和效率。 C3TI 的使命是通过加强沟通与协作来促...

美国 FDA 器械和放射健康中心的统计学家 Guangxing（Ken）Wang 在 4 月 2 日举行的 FDA/AdvaMed 医疗器械统计问题会议上表示，想要在临床试验中使用可穿戴设备的申办人应该特别注意一些问题，例如确保临床试验盲法、数据可靠性以及设备是否适合用途。另外，申办人还应考虑设备...

美国政府问责办公室（GAO）最近发布了一份题为“FDA 应评估其招募和留住检查人员的努力”的关于 FDA 检查的最新报告 检查以确保监督支持药品批准研究的机构符合必要的标准。这些检查涉及生物研究监测（BIMO）对医院、临床研究组织（CRO）和其它进行临床试验工作的类似设施的检查。 G...

欧洲药品管理局（EMA）于 3 月 25 日发布了关于支持研究性先进疗法（ATMP）临床试验申请所需的质量、非临床和临床要求的修订指南草案，为使用 ATMP 进行探索性和确证性试验的临床试验申请的结构和数据要求提供了指导。 指南范围包括基因治疗药品、体细胞治疗药品、组织工程产品和组合...

美国 FDA 表示，临床试验申办人未能向政府正确报告试验信息时，不会对其处以罚款或采取更严厉的执法行动。根据 FDA 对一份公民请愿书的回复显示，FDA 表示将继续敦促自愿遵守。 基本药物大学联盟 (Universities Allied for Essential Medicines）去年 2 月份提交的长达 30 ...

欧洲药品管理局（EMA）于 2 月 16 日发布了关于临床试验中非劣效性比较和等效性比较指南的概念文件，准备对其已有二十年历史的指南进行修订。 与阳性比较药物的非劣效性比较经常用于药物开发，尤其是在 3 期试验中，旨在为上市许可申请提供关键证据。与非劣效性和治疗等效性比较...

美国 FDA 于 2 月 12 日发布了一份题为“临床试验中数据监查委员会的使用”的新指南草案，建议某些产品申办人建立数据监查委员会（DMC），以确保及早发现安全信号。 过去，DMC 通常出现在针对具有“显著发病率或死亡率”的严重疾病的临床试验中，但 FDA 表示，近年来这种情况...

美国 FDA 于 1 月 29 日许可波士顿初创公司 Ascidian Therapeutics 关于其“重写 RNA”疗法 ACDN-01 的研究性新药（IND）申请，该疗法用于大约三分之二导致遗传性视力丧失（Stargardt 病）的基因错误。ACDN-01 是美国首个进入临床阶段的 RNA 外显子编辑疗法，也是唯一一个针对 ...

2024年1月，FDA药物审评与研究中心肿瘤疾病办公室Paul G Kluetz等人在《The Lancet oncology》上发表名为When less is more—reducing complexity in cancer trials，旨在探讨减少癌症临床试验的复杂性。 肿瘤学临床试验现代化事例—Pragmatica-Lung研究的简化设计 递交...

美国 FDA 于 12 月 21 日发布了一份关于在药品和生物制品研究临床试验中使用主方案的指南草案，该草案取代了疫情期间有关该主题的指南。指南草案涉及根据主方案进行试验的设计和分析，以及提交支持监管审评的文件。 伴随指南草案，FDA 还发布了指南快照和播客，以帮助利益相关者...

为应对礼来在减重药领域的猛烈攻势，诺和诺德正在将其减重药 Wegovy（司美格鲁肽）与竞争对手礼来的 Zepbound（替尔泊肽，用于糖尿病治疗的该药品牌名为 Mounjaro）进行一项头对头试验。 根据美国临床信息公开网站 ClinicalTrials.gov 的条目，诺和诺德公布了一项新的 3 期试验，将 C...

据财经新闻媒体《日经亚洲》报道，日本正在重新考虑其新药临床试验要求，以解决日本对于他国已上市新药批准滞后的问题。 未来几个月，预计日本将放宽对海外开发的新药进行临床试验的规定，取消药品原则上必须在日本本土进行安全性测试才能在日本国内市场上市的规定。 几十年来，日本...

本课题是上海药品审评核查中心李帅课题组开展的关于人工智能在生物医药领域的监管探索研究。此次调研问卷是了解人工智能技术在国内临床试验研究的应用情况以及伦理方面的考虑，为保证受试者权益和安全，促进人工智能技术更好的发展以及监管方面提供参考。欢迎大家积极参与。 ...

自 2014 年帕博利珠单抗（pembrolizumab）用于黑色素瘤的治疗以来，PD-1 和 PD-L1 抑制剂（简称为 PDx）已经彻底改变了癌症治疗，随着获批的 PDx 药物数量的增加和适应症范围的扩展，这一领域取得了显著进展。然而尽管如此，仍有部分患者对这种治疗无应答或者产生了耐药性。癌症研究所...

2023年9月，Edward R. Scheffer Cliff在《nature review clinical oncology》发表文章，题为《Complicated regulatory decision-making following inconsistent trial results the issue with ibrutinib for mantle cell lymphoma》，旨在讨论同一药物针对同一适应症...

美国 FDA 于 9 月 18 日发布了一份题为“基于一项充分且良好对照的临床研究和确证性证据证明有效性实质性证据”的指南草案，阐述了充分且良好对照的临床研究外加确证性证据（包括真实世界证据，甚至包括扩大使用数据）如何满足 FDA 的实质性证据要求。 1962 年，美国国会首次...

2023年8月，美国食品和药物管理局 (FDA) 临床药理学办公室（OCP）癌症药理学二部（DCPII）的Stacy S. Shord发表文章US Food and Drug Administration embraces using innovation to identify optimized dosages for patients with cancer 1，阐述FDA用创新方式探索...

美国 FDA 最近第五次威胁对于未能将临床研究结果发布到联邦政府数据库的公司或临床试验研究人员进行罚款。 在 7 月 19 日的一封信中，FDA 警告 Light Sciences Oncology 未能将前列腺治疗药的研究结果发布到 ClinicalTrials.gov 数据库中。其试验于 2017 年完成，但...

美国 FDA 于 8 月 15 日发布了知情同意定稿指南，帮助申办人、伦理委员会（IRB）和研究人员满足临床试验方面的所有知情同意要求。 这份长达 61 页的指南定稿了 FDA 于 2014 年发布的指南草案，涵盖了从招募儿童参与者的考虑因素到通过电子方式获得知情同意等方方面面。 ...