上周发布的美国众议院两委员会联合对渤健阿尔茨海默药 Aduhelm 审批和定价过程的调查报告，揭示了 FDA 存在的一些不恰当行为以及企业的贪婪，同时也给出了一些建议。但对于 FDA、渤健以及阿尔茨海默病治疗药的未来，一些资深专家指出报告未在几个重要方面给出答案。 1. FDA 有...

美国众议院监督和改革委员会和能源与商业委员会在对 FDA 关于渤健（Biogen）的阿尔茨海默药 Aduhelm 的监管审评和批准程序以及渤健对 Aduhelm 的定价进行了为期 18 个月的调查，整理了超过 50 万页来自 FDA 和渤健的文件后发布了一份46 页的工作人员报告。随报告一同发布的还有...

美国临床与经济评价研究所（ICER）于上周发布的一份分析草案指出，卫材和渤健（Biogen）公司最新的阿尔茨海默病治疗药 lecanemab 每年需要低于 2 万美元才能具有成本效益。 ICER 深入研究了 lecanemab 的证据并得出结论认为，根据该药已证明的获益 — 适度但具有统计学意义的...

11 月 29 日，渤健和其合作伙伴卫材在阿尔茨海默病临床试验大会上介绍了其备受关注的研究性阿尔茨海默药 lecanemab 的详细 3 期临床数据，这一数据同时在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上发表1。 专家表示卫材在会议上的演讲或许打消了人们对于 lecanemab 是否能成功的担忧，同...

瑞士制药商罗氏于 11 月 14 日披露，其抗淀粉样蛋白药物 gantenerumab 在两项早起阿尔茨海默病 III 期试验中失败，不仅没有达到减缓临床衰退的主要终点，β-淀粉样蛋白的去除水平也低于预期。 罗氏在新闻稿中表示，与安慰剂相比，gantenerumab 分别减缓了 8% 和 6%...

渤健和卫材于 9 月 28 日早上宣布，其正在开发的另一阿尔茨海默新治疗药 lecanemab 在临床试验中将认知能力下降的速度减缓了 27%，达到主要研究目标，为该药预期在明年 1 月份的批准决定增加了强有力的支持性证据。 这一消息对于两年多以来因阿尔茨海默治疗药 Aduhelm（aducanu...

1992年，为了应对艾滋病的流行，FDA制定了加速审批（accelerated approval）政策。2012年，加速批准途径被美国国会纳入法规，用于“加速”治疗危重疾病的药物进入临床。 在快速批准中，药物是否通过审批通常是以替代终点作为依据，FDA将其描述为“一种标记物，例如实验室测量值、放射...

备受争议的 Aduhelm 获得 FDA 加速批准上市，批准后仍争议声不断【渤健阿尔茨海默药再遇挫：政府医保将覆盖范围限定在临床试验内】。Aduhelm 的批准引发的争议已波及到该疾病领域之外，肌萎缩侧索硬化症（ALS）倡导者对 FDA 在 ALS 领域的缓慢行动感到不满。 外周和中枢神经...

渤健（Biogen）备受争议的阿尔茨海默药 Aduhelm 最近又被推上了争议的顶峰，克利夫兰诊所等主要医疗保健系统明确表示他们不会开出这种药，理由是该药缺乏令人信服的有助于治疗阿尔茨海默病的证据。另外还有包括约翰霍普金斯大学、加州大学洛杉矶分校和密歇根大学在内的 15 家大学附属...

渤健（Biogen）于 2021 年 12 月 20 日宣布，将其备受争议的阿尔茨海默药 Aduhelm 的价格降低一半，从 56,000 美元降至 28,000 美元。这一举动大大出乎人们的意料，但细想下来也似乎在情理之中。 这一大幅降价标志着渤健的一些策略上的转变。之前，渤健正在努力扭转 Aduhe...

渤健（Biogen）于 2021 年 12 月 16 日表示，预计将于明年 5 月启动一项大型临床试验，以确证阿尔茨海默治疗药 Aduhelm 的获益。该试验的执行是 Aduhelm 获得美国 FDA 加速批准的条件之一，可以回答一些悬而未决的问题。但渤健表示需要数年时间才能展示其数据。 渤健表示...

渤健（Biogen）于 2021 年 11 月 17 日公布，一个欧洲药物审评小组通知渤健，其阿尔茨海默病治疗药 Aduhelm 不太可能在欧洲获得批准。Aduhelm 在欧洲药品管理局（EMA）的口头解释听证会之后收到了来自 EMA 专家的“负面投票”。 在 11 月 9 日举行的口头解释听证会上，...

渤健因其阿尔茨海默病新药 Aduhelm 有争议地批准而饱受批评，最近，渤健提交了另一生物标志物的数据以及公司的一项分析，该分析显示该生物标志物与疾病进展的减缓有关。 渤健在阿尔茨海默病临床试验（CTAD）会议上公布的两项支持 FDA 批准的 3 期试验中，在 FDA 批准的剂量下，Adu...

在一项涉及轻度至中度阿尔茨海默病患者的中期研究中，与安慰剂相比，一个名为 semorinemab 的抗 tau 抗体治疗确实使认知能力下降的速度降低了近 44%，实现了该研究的主要目标之一。但与安慰剂相比，该药并没有改善研究中患者的功能 — 阿尔茨海默病合作研究-日常生活活动（未能实...

过去一年中，识林对在美国获批的首个阿尔茨海默新药 Aduhelm（aducanumab）进行了跟踪报道，从专家会意见，FDA 的批准决定及说明，到专家成员反对批准而辞职、众议院对批准的质询以及联邦监察机构的审查行动，这个药聚焦了各界对其的希望、失望、赞扬与批评。FDA 也先后公布了详细的...

10 月 11 日发表在 Nature Aging 上的一项研究1表明，一种广泛用于治疗与高血压和心力衰竭相关的肿胀的仿制药布美他尼（bumetanide）在早期研究中显示可以预防阿尔茨海默病造成的毁灭性脑损伤。 研究表明了布美他尼如何逆转小鼠以及实验室培养皿中人脑细胞中阿尔茨海默病的迹象。...

本月早些时候，渤健（Biogen）高管公开承认，其治疗阿尔茨海默病的 Aduhelm 的推出速度比预期的要慢。私下里，该公司面临的形势比其公开披露的要惨淡得多，迫使渤健考虑削减成本的措施，包括裁员。 截至 9 月 11 日，只有 100 多名阿尔茨海默病患者注射了 Aduhelm，这一数字正...

美国 Cassava 科学公司首席执行官 Remi Barbier 于 9 月 13 日在投资银行 H.C. Wainwright 的投资者会议期间通过预先录制的视频发言表示，其名为 simufilam 的阿尔茨海默实验性治疗药物是安全的，因此 FDA 不应干涉公司启动后期临床试验的计划。Barbier 还声称 Cassav...

英国医学杂志（BMJ）上发表的一项分析发现，即使在后续研究未能证实获益之后，三分之一获得加速批准的抗癌药的产品标签上仍保留有这些适应症。同时，被广泛阅读的医生指南也在继续推荐这些治疗方法。 这一研究是针对近三十年前创建的加速审批计划，该计划是为了加快医疗需求未得到满足...

从国会长达13页纸的质询信，看其是如何监督FDA的 鉴于美国FDA在批准治疗阿尔茨海默药Aduhelm前后的所作所为及在行业内外引起的轩然大波，国会众议院负责监督FDA的“能源和商务委员会”和“监督和改革委员会”于9月1日致信FDA代理局长Janet Woodcock，要求FDA对批准Aduhelm的决定做出解...