识林

对于细胞与基因治疗（CGT）产品的生物制品许可申请（BLA），申请未达到基本要求时，FDA可发出立卷审查拒收（RTF）。在审评过程中，FDA也可将申办者提交的补充资料认定为重大修订（MA），从而延后监管行动目标日期。审评完成后，FDA可作出批准决定，或发出完全回应函（CRL），列明申请以...

9月7日，EMA启动提交前沟通（PSI）模型试点。试点将面向计划在2027年2月至2028年9月间提交首次上市许可申请（MAA）的申请人，引入申请人与主报告人（rapporteur，通常是主审国家监管机构）和EMA之间的申报时机共同负责机制和更频繁的早期对话。 试点旨在优化申报就绪度、尽早发现“不...

【非临床与临床研究】 9.9，【CDE】关于公开征求《抗肺结核药物临床试验技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知 【药学研究】 9.7，【CDE】关于公开征求《化学仿制药参比制剂目录（第一百一十批）（征求意见稿）》意见的通知 【注册和变更】 9.7，【中检院】发布《药品...

从ward的法律和医院语义，看为何GCP的DI问题更令人反感 GMP和GCP的检查，都会关注数据可靠性（data integrity，DI）问题。单纯从数据和合规角度看，两者的差别不大。但问题的性质和给人的感觉会不同。 性质上：GMP的DI问题暴露的是体系合规风险，未必有产品质量风险，更未必有产品疗...

主题词，是识林针对制药行业的关键概念，基于大量资料的综合分析，从定义、工作流程、法规指南、文献案例等多个维度梳理的系统知识纲要。截至目前，识林【主题词库】已上线超过1000个主题词。 从主题词入手，也是使用识林的最佳方式之一。主题词的系统性、全面性和索引功能，既适合岗位...

美国著名的加州大学旧金山分校（UCSF）药学院，首创监管科学与数字创新（Regulatory Science and Digital Innovation, RSDI）理学硕士学位，本月开始招生，明年7月开学。详情请见附在本文后面的药学院官方介绍（中文译本 + 英文原文）。在此只想简述些我的感想。 20年前，北京大...

EMA于9月1日启动自愿数据提交（VDS）试点，为在药物开发中使用“新方法”（NAM）的开发者提供量身定制的监管反馈，目标是提高NAM作为药品安全性评价方法的监管接受度。 NAM指替代或减少动物使用的研究技术，包括类器官、微生理系统等复杂体外系统、计算模型或多种技术的组合。目前全...

9月8日，FDA代理局长Kyle Diamantas在致员工的备忘录中宣布Michael Davis和Karim Mikhail分别出任药品审评与研究中心（CDER）和生物制品审评与研究中心（CBER）正式主任。两人自5月中旬起担任代理主任，此次终获转正。与此同时，Jared Seehafer被任命为首任技术与人工智能（AI）副局...

美国缉毒局（DEA）于8月27日发布临时最终规则，将海思科药业研发的静脉麻醉药环泊酚（cipepofol，商品名Cypsedo）列为《受管制药品法案》（CSA）中的第四级受管制药品，自发布当日生效。该药于5月29日获FDA批准，用于成人手术患者的全身麻醉诱导，是首个获FDA批准的中国研发静脉麻醉药。...

9月4日，FDA发布信息征集（RFI）公告，面向研究者、临床医生和企业征集意见，旨在加速植物药（BDP）的开发和审评。 FDA称，“鉴于消费者广泛使用植物疗法自我治疗”，拟寻求促进对植物药的研究和开发；但植物药“固有的异质性”带来一系列独特挑战。 由政治推动，但植物药行业有望...

9月1日，美国高级卫生研究计划局（ARPA-H）宣布，已选定5个团队参与“基因药物与个体化生产”（GIVE）计划，拟提供最高1.25亿美元资金，开发自动化、分布式的RNA药物生产与质量控制平台。 入选团队包括Centillion Biosciences、HDT Bio、Waterfall Scientific、麻省总医院和犹他...

在推动药品制造工艺现代化与质量源于设计（QbD）的进程中，工艺建模与仿真技术已成为提升工艺理解、优化控制策略的重要工具。根据识林近日收录的一份由FDA药品审评与研究中心（CDER）专家团队发表的监管经验报告，在2012年至2025年期间，FDA已经审批来自8家公司的至少15项包含工艺模型的...

近日，国际药品检查合作计划（PIC/S）药物警戒专家组推进联合观摩检查计划（Joint Visits Programme，JVP），通过组织不同国家或地区监管机构的药物警戒检查员参与彼此开展的检查，促进检查方法、技术路径和监管判断的交流与协调，提升药物警戒检查的一致性。 JVP是PIC/S用于检查...

【非临床与临床研究】 9.1，【EMA】自愿数据提交试点计划，推动动物试验的创新替代方法 9.2，【FDA】肝功能受损患者的药代动力学：研究设计、数据分析及对剂量的影响 9.2，【FDA】GCP 绝非可有可无：FDA 在全球临床研究时代对人类参与者保护与金标准科学的承诺 BE指南 ...

近期，发表于Journal of Law and the Biosciences的一篇论文《阳光下的未获批：FDA的完全回复函披露、保密性的局限性以及EMA的教训》讨论了FDA公开完全回应函（CRL）后，如何进一步完善未获批准药品申请的信息披露。 长期以来，FDA主要通过审评卷宗公开已获批产品的审评信息；相比...

8月6日，FDA加速批准Replimune的基因修饰溶瘤病毒药物Tudriqev（原名RP1），联合纳武利尤单抗用于既往接受PD-1抑制剂方案后疾病进展的不可切除晚期皮肤黑色素瘤成人患者。 该产品此前两度收到完全回应函（CRL），第三次提交时并未补充足以消除核心疗效争议的决定性新数据，尽管获得...

【非临床与临床研究】 8.31，【CDE】关于公开征求《单克隆抗体动物试验减少或替代指导原则（征求意见稿）》意见的通知 8.31，【CDI】关于发布《药品注册核查要点与判定原则（药物临床试验）（2026年修订）》的通告 8.31，【CDI】关于发布《药物临床试验机构监督检查要点及判定原则...

Integrity的常见语义，可用于个人、企业或机构、乃至行业 两天前，识林刊登了美国FDA四个产品中心主任联合署名、题为《GCP绝非可有可无：FDA在全球临床研究时代对人类参与者保护与金标准科学的承诺》博客文章的全文翻译。文章的说法和说辞丰富多彩，但鉴于近期全球创新药发展格局的变化主...

8月31日，FDA在官网发布公告，EMA也于同日在领英发文，宣布了一项重大监管进展：全球六家药品监管机构完成了一项针对生物制品内毒素检测新方法（NAM）的协同评估。 长期以来，药企普遍依赖基于鲎血液提取物制成的鲎试剂（LAL）进行检测，不仅对野生鲎资源造成生态压力，还面临生物源...

9月2日，FDA的药品审评与研究中心（CDER）、生物制品审评与研究中心（CBER）、医疗器械与放射健康中心（CDRH）以及肿瘤卓越中心（OCE）的主任联名在FDA Voices栏目发表题为《GCP绝非可有可无：FDA在全球临床研究时代对人类参与者保护与金标准科学的承诺》的博客文章。 本文引发国内...