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嵌合抗原受体（CAR）T 细胞疗法的疗效不断被证明，但其高昂的价格令中低收入国家和地区的患者望而却步，目前 CAR-T 在美国的治疗费用在 37 万至 53 万美元之间，其中大部分是生产成本。之前我们介绍了印度本土生物技术公司实现了以全球同类商业化产品十分之一的成本生产 CAR-T ...

美国 FDA 于 3 月 26 日发布了题为“生物利用度（BA）和生物等效性（BE）试验样品的处理和保留”修订指南，指南确定了保留用于 BE 和 BA 研究的留样数量的政策，以确保样品与参照上市药品（RLD）可比，并防止此类试验中的欺诈行为。 指南旨在为新药申请（NDA）和简化新药申请（A...

美国 FDA 于 3 月 26 日批准了默沙东的 Winrevair（sotatercept）用于治疗肺动脉高压（PAH），成为第一个可以改变该疾病进程的治疗药。 这是 FDA 批准的首个用于治疗 PAH 的激活素信号抑制剂疗法，这类新治疗类别改善了促增殖和抗增殖信号之间的平衡，以调节血管细胞增殖，这是...

创新药出海CMC是硬功课，识林邀请资深CMC监管事务专家，曾任FDA药品质量办公室质量评价负责人的董泽东博士，就美国FDA的CMC的监管框架，PDUFA VII对CMC的最新关注点和企业的CMC策略讲座交流。讲座内容包括： FDA 关于CMC的监管框架及PDUFA VII。除简要介绍FDA创新药CMC的法规指南，还...

欧洲药品管理局（EMA）于 3 月 25 日发布了关于支持研究性先进疗法（ATMP）临床试验申请所需的质量、非临床和临床要求的修订指南草案，为使用 ATMP 进行探索性和确证性试验的临床试验申请的结构和数据要求提供了指导。 指南范围包括基因治疗药品、体细胞治疗药品、组织工程产品和组合...

【监管综合】 03.22【WHO】知识转化和知证政策制定的全球研究议程 03.20【EU】与自然共建未来：推动欧盟的生物技术和生物制造 03.20【EU】关于生物技术和生物制造通讯文件的问答 03.20【EU】欧盟委员会采取行动推动欧盟的生物技术和生物制造 【注册、审评、审批】 03....

再生元（Regeneron）于 3 月 25 日宣布，美国 FDA 已针对 odronextamab 用于治疗经过两次或多次全身治疗的复发/难治性（R/R）滤泡淋巴瘤（FL）和 R/R 弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）的生物制品许可申请（BLA）发出完全回应函（CRL）。 再生元表示，“唯一的审批问题与...

业界对美国 FDA 即将推出的先进制造技术（AMT）计划表示欢迎，但要求更明确的关键细节，例如，将涵盖哪些方法、哪些申办人可以参加以及其发挥作用的速度。 AMT 计划将促进和加快生产方法的开发，这些方法采用新技术或以独特的方式使用现有技术来生产同等或更高质量的药物。2022 年 1...

印度孟买一家小型生物技术公司 ImmunoACT 正在生产尖端癌症治疗药 — 嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法的本土版本。CAR-T 产品目前主要用于血癌，在过去几年中蓬勃发展，而印度产 CAR-T 疗法成本仅为全球同类商业产品的十分之一。 +截至目前，中、美、欧获批上市的 CAR-T ...

美国 FDA 于 3 月 19 日发布了题为“真实世界证据：关于药品和生物制品非干预性研究的考虑”的指南草案，提供了有关作为监管申报的一部分提交的非干预性研究的研究设计和分析指导。 这份指南草案是 FDA 发布的有关在监管决策中使用真实世界数据和证据（RWD/RWE）的几份指南文件之一...

【CMC与仿制药】 3.18，【CDE】关于公开征求《化学仿制药参比制剂目录（第八十批）》（征求意见稿）意见的通知 3.19，【药典会】关于做好2024年度国家药品标准提高工作的通知 3.22，【CDE】关于公开征求 ICH《Q3C（R9）：杂质：残留溶剂的指导原则》实施建议和中文版意见的...

由此产生了对生物产品上市申请BLA中“L”的新理解 FDA的GMP监管，是针对产品而不是企业的。不存在企业GMP合规，只能说企业某产品的生产是GMP合规。FDA批准产品上市是对其安全、有效和质量的认可。对质量的认可，包括认为企业在实际生产中靠GMP合规来满足产品申报中有关成分、工艺、检...

【收藏】不只是收藏而已 身在药企，是不是每天都在和法规打交道？那些需要反复查阅的页面，每次想到再去搜，搜了还要下载，真是浪费时间！别担心，识林的收藏功能来帮你啦！ 一键收藏，重要的法规指南整齐排列在你的私人空间里。还会有版本更新提示，让你绝不错过任何一条关键变更。...

欧盟委员会于 3 月 20 日在一封发给其它欧盟机构的通信中表示，将评估如何简化生物技术和生物制造行业的监管途径，以推动该行业的发展。 欧盟委员会表示，“创新生物技术和产品在进入市场时可能会遇到成员国和欧盟层面的监管障碍。生物技术医疗产品开发者在应对复杂欧盟和国家级监...

自 2000 年以来，美国 FDA 一直与药房配药咨询委员会（PCAC）合作，制定一份明显可证明难以配药的药品清单。24 年后，FDA 终于在 3 月 20 日发布拟议规章概述了与生物利用度、批间一致性差异以及可能带来重大安全（或其它）问题的剂型释放特性相关的问题，并提供了理由和基础。 ...

近日，美国FDA 宣布推出一个新网页，展示如何使用其监督工具之一“检查”来帮助确保药品安全和质量。该页面重点介绍了FDA对药品质量的监督，概述了FDA监督药品生产商遵守CGMP要求的工作。页面包括有关 FDA 监管工具的信息，如警告信和 CGMP 检查后的行动。它还链接到 FDA 数据仪表...

美国 FDA 医疗器械与放射健康中心（CDRH）主任 Jeff Shuren 于 3 月 19 日发布声明通告有关 FDA 对中国产塑料注射器相关质量和性能问题的最新评估进展，警告公众除非没有其它选择，否则不要使用此类注射器。 FDA 最初于去年 11 月发布安全通讯，内容涉及 FDA 对某...

【监管综合】 03.15 【FDA】利用人工智能的潜力 03.11 【FDA】FDA 申请72亿美元用于提高食品安全和营养、促进医疗产品安全以及增强公众健康 【注册、审评、审批】 03.11 【EU】欧盟委员会提出新措施，以实现更好的药品许可生命周期管理 03.14 【FDA】FDA 批准...

欧洲议会环境、公共卫生和食品安全委员会（ENVI）于 3 月 18 日以压倒性多数投票赞成改革现行药品法指令的提案，并通过了一系列修正案，将立法进程推进至下一阶段。 欧盟委员会于 2023 年 4 月提出了欧洲药品立法的一揽子改革计划，包括两项立法提案：一项新指令和一项新法规，...

美国一个两党参议院小组于 3 月 19 日公布了一封写给国防部长的信，要求其改善供应链安全，以尽量减少药品短缺，并减少对海外，尤其是中国生产的药品的依赖。 根据与信件一起公布的《国防部药品供应链风险报告》 （API）的中国制药商，要么来源不明。但根据报告，使用中国产 API ...