国际药政每周概要：EMA 2023 年报；FDA 药品质量职能十大重点，药品研发平台技术认定计划指南，支持推进罕见病治疗的临床试验试点计划新进展，等

报告概述了 2023 年人用药和兽药审评和监测的重点以及 EMA 在三大战略领域的关键成就：抗癌药，数据驱动的药品监管以及透明度和沟通。2023年，EMA建议批准77种人用药品，其中39种含新活性物质。其中包括两种预防呼吸道合胞病毒（RSV）引起的下呼吸道疾病的疫苗，EMA还建议批准首个使用突破性基因编辑技术CRISPR / Cas9治疗两种罕见血液疾病（β地中海贫血和严重镰状细胞病）的先进治疗药品。报告中还包括一些检查和合规数据，值得一读。

05.29 【FDA】关于 CDER 的药品质量职能需要了解的10件事

FDA以简洁易懂的语言介绍了有关 CDER 药品质量职能的十大重点事项。包括：在获得 FDA 批准之前，处方药生产商必须证明其药品安全、有效且符合质量标准； CDER 致力于制定国家和国际政策，为药品生产商建立质量标准；CDER 会检查生产商将如何确保药品的鉴别、规格、一致性和纯度；FDA 对药品申请中列出的设施进行基于风险的评价；CDER 保有一份所有从事美国上市药品商业化生产的场地设施的清单；FDA 还检查生产非申请药品的生产商；CDER 可能会要求场地设施提供文件或要求与场地设施进行远程交互，以评估对所要求生产规范的合规性，等等。

参见资讯：FDA 药品审评中心质量职能十大重点事项

05.31 【FDA】FDA 综述：2024年5月31日

05.30 【FDA】与 ElZarrad 博士讨论人工智能在临床试验设计和研究中的作用

05.29 【EU】公众意见征询：欧盟卫生技术评估法规下的利益冲突条例

05.29 【FDA】Califf 局长在2024年 FDA 行业监管教育（REdI）年会上的讲话

05.28 【FDA】FDA 综述：2024年5月28日

【注册、审评、审批】

05.28 【FDA】指南草案药物研发平台技术认定计划

指南详细说明了其计划如何实施平台技术认定计划（platform technology designation program），澄清业界对该计划的许多疑问。药品申办人可以使用平台技术通过标准化的生产或制造工艺生产多种药品或生物制品，该计划旨在提供如何对这些平台技术进行审评的可预测性。

指南草案概述了获得平台技术认定的资格因素、获得认定的潜在好处、如何利用认定平台技术的数据、如何在里程碑会议中讨论认定请求、认定请求提交的推荐内容，以及认定请求的审评时间表。FDA 表示“该计划旨在提高采用经认定的平台技术的药品开发、生产和药品申请审评流程的效率⁠⁠⁠。”

参见资讯：FDA 发布药品研发平台技术认定指南草案

05.31 【EMA】平行销售问答内容更新

05.31【EMA】平行销售年度更新检查清单

05.30 【FDA】批准 lisocabtagene maraleucel 用于复发或难治性套细胞淋巴瘤

05.30 【PMDA】审评咨询服务页面更新

05.29 【FDA】FDA 加速批准 selpercatinib 用于2岁及以上 RET 改变的转移性甲状腺癌或实体瘤儿童患者

05.29 【EMA】成员国对任命国家层面药物警戒联系人的要求 - 人用药要求

【研发与临床】

05.31 【FDA】支持推进罕见病治疗的临床试验（START）试点计划

该项目于去年 9 月份首次宣布，最初的计划是选择六个参与者，三个来自 FDA 药品中心，三个来自生物制品中心⁠⁠⁠。FDA 并没有公开透露哪些团体被选中，但通过各公司的披露，被选中的四家参与者包括：Denali Therapeutics、Larimar Therapeutics、Grace Science 和 Neurogene。入选的公司能够更轻松地与监管机构沟通，从而可以在设计研究和推动批准时获得更好的建议。为了被选中，申办人必须拥有正在临床开发阶段的神经退行性疾病候选基因或细胞疗法或更传统药物。

参见资讯：FDA 罕见病曲速行动试点选定首批四个参与者，在研药物有哪些？

06.02 【EMA】CHMP 关于克-雅病与血浆源和尿源药品的思考性文件

05.31 【FDA】药物试验快照：RIVFLOZA

05.30 【EMA】ICH M14 关于使用真实世界数据进行药品安全性评估的药物流行病学研究的计划、设计和分析的一般原则指南