首页 > 资讯 > 【周末杂谈】咬文嚼字：临床试验与临床研究

出自识林

2022-11-13

公开临床试验数据，借助社会资源，了解药品的真实疗效

ICH E6(R2) GCP指导原则说：“The terms clinical trial and clinical study are synonymous”，即临床试验和临床研究是同义词。笔者以为这个说法是狭义在GCP范畴内的，反映了ICH本身的注册偏向性，及产业界的利益所在。上期“周末杂谈”所谈百忧解神药后来发现并不神，就是显示临床试验和临床研究的意思并不总完全一致的例子。

企业做临床试验是为了新药注册。在美国，一旦新药上市，便可尽情地卖，因为不论药是否真有效，都很难被撤下来，要花多年时间。听起来邪乎，但事实如此。

也许有人会问，那FDA是干啥的？这有多种说法，从冠冕堂皇，到阴谋论，就看哪个合你的口味。不过，倒是有个非专业但客观的说法。英文有句话：“Follow the money，顺钱摸瓜”。看看FDA在药品监管上的预算及PDUFA/BsUFA/GDUFA等产业的“赞助”，就知道绝大多数的钱都花在上市前的药品注册审批上了。上市后药品疗效的评估，远非重中之重。

毕竟是FDA，无论是科学水平还是尽职能力上都有非凡之处。有些事，靠制度撬动社会资源来做，不仅事半功倍，且更具公信力。在上市后药品疗效监管上，FDA依靠的就是这种做法。

公众了解药品疗效的专业渠道，除FDA外，首属科学文献，其中临床试验研究结果占比大。临床试验是企业出钱做的。若是试验中发现疗效不如所愿，无论是医生、企业还是杂志，都难有兴趣发表。这个现象在学术上被称为“选择性发表”，即科学文献这个渠道，实际上是有偏向性的。

为平衡文献的偏向性，FDA要求企业必须提交有关获批药品的所有临床试验的基本数据，无论试验的结果如何。这些数据都存放在政府网站上（clinicaltrials.gov），并向全球免费公开。网站上有如下声明。

从表中可见，临床数据公开的主要受益者是科学文献的读者（专业人士）和临床研究者。他们可以依据这些临床数据，开展独立的分析研究，从而可能得出与企业、甚至FDA都不同的药品疗效结论，让医生更合理地开药，让患者更知情地用药。这些基于临床试验数据的研究，其实也是临床研究（clinical study）。在上述两个表格中的英文原文，用的都是study或research（研究），不是trial（试验）。

这种临床研究还有其独特的地方。FDA审批新药，主要是看临床数据是否支持标签的疗效宣称，即审评注册申报资料自身的自洽性，是纵向的。但上述临床研究可以是横向的，即可将一类药放在一起考虑，还与其它药比对。前述百忧解疗效不佳的研究工作，就是今年6月发表在英国医学杂志（BMJ）上，由约翰霍普金斯大学医学院、克利夫兰临床中心、哈佛大学医学院的研究者们与FDA审评员合作、基于1979-2016年间完成的232个随机对照双盲的抗抑郁临床试验、总共7万多患者的公开临床数据而开展的。

这让笔者想起8年前，一位国内医药领域管理者的一席话：“与发达国家相比，我们的药品创新能力尚有距离。但我们可以发挥用药市场的优势，加强新药上市后真实疗效的跟踪评估，进而制定相应的招标和医保政策，走现阶段适合我国创新药发展的路”。

榆木疙瘩

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