首页 > 资讯 > 【周末杂谈】写在FDA阿尔茨海默药决定前夜的话

出自识林

2021-06-06

无论FDA如何决定都会招致不满，但长远看却是营造了满盘皆赢的局面

明天，6月7日，是美国FDA决定是否批准渤健（Biogen）公司阿尔茨海默药Aducanumab的截止日期。这应是FDA史上最难产的决定之一了。有关此事的跟踪报道，请参见识林资讯：

• 三名专家小组成员公开发文呼吁 FDA 拒绝渤健阿尔茨海默药
• FDA 回复对阿尔茨海默药审评程序的批评，拒绝在申报前和申报后人员之间建立防火墙
• FDA 推迟对渤健阿尔茨海默药的审批决定
• 公益组织要求调查 FDA 阿尔茨海默药审评程序，暂停相关人员工作
• 阿尔茨海默药被 FDA 专家会彻底否决

无论FDA如何决定，恐怕都会立即引起轩然大波。

决定批准，学界、部分业界和公众就会指责FDA置法规和科学于不顾，从临床数据中挑三拣四，公开挑战专家委员会全票反对的意见，迫使政府医疗保险并进而导致商业保险报销价格不菲、疗效不明的药，最终导致全社会为此埋单。公理何在？

决定不批，就会招致患者和部分业界的不满，毕竟该药对部分患者有效。此病不仅对患者本身影响大，对照顾患者家人精神和体力上的消耗也大。此药对研制企业的时间和费用要求尤其高，临床试验一做多年，每三个月做一次核磁和PET/CT。FDA鼓励创新的使命何在？

数月前，FDA承诺不迟于6月7日做决定，真是拖到了最后一刻，置己于绝境。事情看来是糟透了。

糟的事多多，但众所周知。那，其中是否也有积极的因素呢？答案是有。

FDA的使命有三：保护公众健康，促进公众健康，及教育公众让其知情。这最后一项，大家都习以为常了，其实是相当不容易的，也是相当有远见的，因为公众包括FDA自己的领导和员工。

公开透明的作用有二。一是让公众知道FDA的决策过程和依据，保证FDA主动或被动地听取大家的意见，引智于社会。二是让公众监督的力量迫使FDA自己的领导和员工按规矩、理性和科学做事，引力于社会。

也许有人会问，你不是刚说有人指责FDA置法规和科学于不顾吗，这不矛盾了吗？不矛盾，道理如下。

美国法律认定药品批准是FDA独自的决定。谁都可提意见，FDA也会主动征求意见，但所有意见都只是参考。无论多少诺奖得主、院士或领导说这个药好，那个药差，都只是参考意见。是否采纳，是FDA的事。FDA决定批准或不批准药时，不向任何机构和个人负责，只向其使命负责。

去年11月，FDA召开审批专家会，专家们一致反对批准。此时，FDA明哲保身、不负责任的做法是，拿科学监管为挡箭牌，要求企业加做临床试验，以观后效。但FDA没有这样做。

科学离不开实证。药品研制的实证在企业手里，在FDA掌握中。企业对自己的产品当然了解最多，但FDA还了解其它企业产品研制的情况，以及历史上所有申报产品（无论获批与否）的情况。专家们一般只了解实证的总结性情况，不包括所有细节。在这个意义上，FDA是最了解实证的，做知晓相关科学的，因而最有资格做科学决定的。

FDA提供给审批专家们的所有数据和资料，都在专家会前挂网。专家会的进程，实况向全球公开。会上，专家们畅所欲言，异口同声，将FDA批得体无完肤。会后，FDA居然还嘴硬，说还要考虑是否批准。

可以猜测，无论最终决定是批还是不批，FDA都会给出合规、合理和科学的详细解释。

这才是勇气、胆识和责任心的体现。FDA在向全世界展示其药品审批是最公开透明、理性和科学的，最让公众知情，最欢迎社会各方参与，并能顶住各方压力，勇于担当。

这难道不是医患、企业、学界和全社会对FDA的期望吗？近期看，不论决定如何，总会褒贬不一。长远看，客观上看，也不论决定如何，FDA已经营造了满盘皆赢的局面。

作者：榆木疙瘩
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