首页 > 资讯 > 【周末杂谈】科学监管：科学家对科学家的交流

出自识林

2019-11-10

若是仿制药注册申请被拒绝批准，FDA应该在CRL中明确指出应该如何改进注册申请。若文字解释不清的话，FDA应该给申请企业打电话，开展直接的、科学家对科学家的交流（scientist-to-scientist exchange）

昨天的识林资讯报道了前FDA局长Gottlieb医师周三在美国普享药协会（前仿制药协会）举办的仿制药和生似药2019年年会上的讲话和相关内容[1]。此文有感于此而生。

在美国，仿制药的处方量占比高达90%，但药费占比约20%。相比之下，创新药处方量占10%，但药费占约80% [2]。老人和穷人的医疗保险（Medicare和Medicaid）来自公共财政，覆盖整个药费的约50%，应尽量用仿制药，能省就省。这些数字显示大众用药主要是靠仿制药和公共财政来维护的。所以，关注仿制药业的健康发展，应是政府的重要责任。Gottlieb任FDA局长期间，他对加速仿制药和生似药的审批、推进复杂仿制药的批准（EpiPen肾上腺素自动注射笔，吸入制剂Advair）、打击阻碍仿制药研发上市的行为等方面，颇有作为。

2002年，年仅30岁的Gottlieb医师就担任FDA局长的高级顾问，负责医学政策，帮助建立仿制药收费法案（GDUFA），后转任政府医保（CMS）主任的高级顾问。33岁时，回FDA任负责医学和科学事务的副局长。35-45岁期间，他在企业任职并兼任AEI智库研究员和华尔街日报评论员。2017年回FDA任局长。在政府和企业的丰富任职经历使得他在兼顾公众和产业需求、平衡仿制药和创新药利益、客观看待FDA的权利和义务、发挥监管的胡萝卜和大棒作用等方面有着特殊的眼光和智慧。

他认为虽然FDA不负责药品定价，但可通过提高监管效率、可预见性和科学性，促进药品的竞争，而形成对药价的关键影响。他说FDA应雇用受过高度专业培训的、敬业的、有才能的、有明辨式思维（critical thinking）能力的人员，而不是处理公文的人员 [3]。

早在2010年，他就是公开完全回应函（complete response letter，CRL）的重要倡议者 [4]。他说：“我们早就应该这样做了。公众有权知道FDA对于拒绝批准注册申请的解释”。虽然CRL是针对所有创新药和仿制药注册申请的，但由于仿制药的残酷市场竞争性，通过学习CRL来提高研发和注册申报质量，增加一次性批准概率，对药企业的作用更大。试想，若是FDA不公开483和警告信的话，这将给企业准备迎接FDA的GMP现场检查带来多么大的挑战。

他认为若是仿制药注册申请被拒绝批准，FDA应该在CRL中明确指出应该如何改进注册申请。若文字解释不清的话，FDA应该给申请企业打电话，开展直接的、科学家对科学家的交流（scientist-to-scientist exchange）[3]。无情的是，FDA监管政策的制定和实施要遵循其内在的工作制度和历史沿革，即使是FDA的一把手有时也作用有限。Gottlieb担任局长才半年就收回其公开CRL的承诺了 [5]。

数目过少的药品生产厂商将导致药品短缺。Gottlieb局长在周三的讲话中举了这样一个例子。2017年9月，药厂云集的美国波多黎各受特大台风袭击，产能损失惨重。但不知为何，生产促白细胞生长基因药物Neupogen的药厂有很多，所以美国市场上Neupogen的供应不曾中断。他开玩笑地说：“如果世界末日到了，只剩下两样东西，恐怕就是蟑螂和Neupogen了”[6]。

作者：榆木疙瘩
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参考资料
[1] 识林资讯：FDA 前局长谈促进仿制药竞争等问题 2019/11/09
[2] NCSL Report on Generic Drug Substitution Law, May 2019.
[3] Opening Remarks for Part 15 Public Meeting on Generic Drug Competition, Scott Gottlieb, July 18, 2018.
[4] FDA proposes controversial release of complete response letters, FierceBiotech, May 20, 2010.
[5] FDA chief Gottlieb backs away from plan to publish CRLs, FierceBiotech, January 17, 2018.
[6] Gottlieb Tells Attendees at GRx-Biosims Conference About His Term as Commissioner, Bob Pollock, Lachman Consultants, November 8, 2019.