|
首页
>
资讯
>
业界对 FDA 试点 QRI 加速早期临床存分歧，仅个别药企反馈
出自识林
业界对 FDA 试点 QRI 加速早期临床存分歧，仅个别药企反馈
2026-09-01
为应对中国与澳大利亚在加速早期临床试验领域的竞争优势，FDA正在推进一项旨在加快首次人体（FIH）试验的试点计划，作为卫生部（HHS）“临床开拓者行动”一揽子计划的一部分。
该试点旨在连接临床试验申办者与合格研究机构（Qualified Research Institutions, QRI），以优化临床试验方案的开发与审查。QRI可以理解为FDA认证的第三方顾问或外包组织，主要工作就是帮药企预先梳理、修改和把关临床方案与申报资料，尽早解决问题，并切实推动试验更快启动。
然而从FDA收到的意见反馈可以看出，各方围绕QRI的资质、运作机制以及潜在的利益冲突存在显著分歧。
利益冲突与角色定位是学术医学中心与药企争论的核心。在实际运行中，QRI可能同时扮演多种角色，例如既是机构审查委员会（IRB），又是临床试验中心或试验中心网络。针对这种情形，安进（Amgen）在提交的官方意见中指出其可能引发利益冲突，认为QRI必须保持纯粹的咨询属性，并建议针对承担多重角色的机构建立“书面防火墙”（documented firewalls）与利益冲突披露机制。
与此形成对比的是，同时具备IRB与临床试验中心职能的纪念斯隆-凯特琳癌症中心（MSK）则认为，在同一学术医学中心内包含这些职能与QRI进行客观审查并非不可调和。克利夫兰诊所（Cleveland Clinic）建议FDA允许申办者在多个QRI中进行选择，但QRI必须证实其独立性并披露冲突关系。此外，杜克健康（Duke Health）提出，QRI应由FDA明确定义，可涵盖合同研究组织（CRO）以及混合型学术研究组织，前提是其具备执行首次人体研究、开发临床产品、支持活性新药研究申请（IND）及初期监管递交的丰富经验。
尽管FDA预计将于9月开始接收试点申请，并在第四季度完成8至10个项目的遴选，但药企整体对该试点的参与热情似乎并未高涨。截至8月26日本文截稿，在FDA公开的115份反馈意见中，除安进外，未见其他跨国药企巨头的身影，反馈方大多数为临床中心与第三方服务机构，还有多个医生或临床从业者以个人名义提交评论。
大型药企对该试点似乎并不热衷的原因可能可以归结于：首先，QRI多重角色带来的利益冲突与审查客观性隐患，增加了申办者的合规风险与管理成本；其次，试点并未解决药企在早期临床递交中的核心瓶颈。
在药企看来，FDA能做且该做的还是优化自身流程。安进在反馈中表示，除了推行QRI试点外，FDA更需要加快对申办者的反馈速度，指导标准化的电子提交实践，并针对化学、生产与控制（CMC）建立符合阶段特征且基于风险的监管预期。对于后者，FDA近来已采取多项举措。
学术界与法律专家亦强调，FDA过时的监管指南也是关键障碍之一。南加州大学谢弗研究所的学者指出，FDA目前用于指导IND申请的指南发布于1995年，而针对安全隐患导致临床暂停的指南则出自2000年。这些数十年前制定的文件已无法反映当下的监管实践，迫切需要更新。对于药企而言，若底层监管标准与沟通机制未能同步现代化，仅靠引入第三方QRI，难以从根本上缩短早期临床的推进周期。
识林-实木
识林®版权所有，未经许可不得转载
法规指南解读必读岗位- 研发（R&D）：负责新药的化学、生产和控制信息。
- 临床（Clinical）：负责新药Ⅰ期临床试验的方案设计和执行。
- 注册（Regulatory Affairs, RA）：负责IND文件的准备和提交，确保符合FDA要求。
- 药物警戒（Pharmacovigilance, PV）：监控临床试验期间的药物安全性。
工作建议- 研发：确保提供详尽的化学、生产和控制信息，包括药物的物理、化学或生物特性，以及生产方法和稳定性数据。
- 临床：设计灵活的Ⅰ期临床试验方案，适应初步学习过程中的信息获取，并确保研究安全进行。
- 注册：遵循指南中关于IND文件内容和格式的具体要求，减少提交信息量，同时提供FDA所需的数据以评估Ⅰ期研究的安全性。
- 药物警戒：利用动物毒理学研究数据，评估并监控临床试验中的潜在安全风险。
文件适用范围本文适用于美国FDA监管下的化学药品和生物制品的Ⅰ期临床试验IND申请，包括良好特性的、治疗性的、生物技术衍生产品。适用于商业和个人研究者发起的IND，由CDER和CBER中心制定。 文件要点- IND提交要求：明确了Ⅰ期临床试验IND申请的内容和格式，强调了数据呈现的透明度和一致性。
- 化学、生产和控制信息：强调了根据临床试验阶段和特定人类测试需求，提供适当深度和广度的生产控制信息。
- 毒理学数据提交：接受基于未审计草稿的毒理学研究结果的综合报告，作为人类研究的初步支持。
- 临床试验方案：允许Ⅰ期临床试验方案较为灵活和适应性强，主要关注安全性。
- 先前人体经验：如果存在先前的人体经验，应以综合报告形式呈现；如果没有，则明确声明。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 岗位必读建议： - 临床研究：必须理解临床暂停的流程和如何提交完整的回应。
- 注册部门：需熟悉FDA对临床暂停的回应时间要求和程序。
- 药物安全：了解临床暂停的相关规定，以确保患者安全。
工作建议： - 临床研究：确保在临床暂停期间遵守所有规定，并及时与FDA沟通。
- 注册部门：在提交IND或相关申请时，注意包含所有必要的信息以避免临床暂停。
- 药物安全：监控临床试验中的安全问题，及时响应FDA的临床暂停指令。
文件适用范围：
本文适用于所有在美国进行的临床试验，包括化学药、生物制品和生物类似药。适用于所有IND申请，包括商业IND和非商业IND。由美国FDA发布，适用于Biotech、大型药企、跨国药企等。 要点总结： - 临床暂停流程：FDA在确定有临床暂停理由时，会与申办方讨论并尝试解决，若需暂停，将依据《联邦食品、药品和化妆品法案》第505(i)(3)条款执行。
- 回应临床暂停：申办方需在30天内提交完整的回应，FDA将在收到完整回应后30天内做出回应。
- PDUFA目标测量：FDA将根据商业INDs的回应来衡量PDUFA目标。
- 回应格式：申办方在提交回应时应明确标注“CLINICAL HOLD COMPLETE RESPONSE”，并确保回应只涉及临床暂停问题。
- 回应不完整：若FDA认为回应不完整，将在30天内通知申办方所需补充的信息。
以上仅为部分要点，请阅读原文，深入理解监管要求。 |
