首页 > 资讯 > 临床试验现代化：欧盟就支持药品批准的数字技术方法确认提供建议

出自识林

2020-06-11

数字技术越来越多地在临床试验中使用，例如，监测患者的临床相关参数、数字远程监控药物摄入以及在知情同意书上提供电子患者签名。可能使用的技术包括传感器（可摄入或植入物）、移动健康工具（例如，用于远程患者监控的可穿戴设备，与患者的的视频咨询，健康数据分析和数字记录系统）。最近，欧洲药品管理局（EMA）为希望在药物开发和上市许可申请（MAA）编制过程中使用数字技术工具的制药企业提供了新的问答指南。

指南指出，如果要使用此类技术来支持产品评估、批准和批准后监督，并且如果预计这些技术会对获益风险评估产生影响，则重要的是确认技术是否与已确立的数据捕获方法相比“相当、更好还是不那么可靠”。希望就数字技术的使用寻求建议的公司可以在产品开发过程中使用 EMA 的确认（验证）或科学建议程序。指南鼓励“早期互动”以帮助申请人确定获得此类建议的最佳方式“并就申报内容提供建议。”属于确认计划范围内的数字健康技术的示例包括：数字终点、数字生物标志物、电子临床结局评估（eCOA）和数字测量。

指南指出，申请人可以在数字技术开发期间的任何时间点请求确认（qualification），但“强调早期对话的重要性”。由于有很多关于数字技术的知识，所以迭代的确认过程对于申请人来说是“可能的并且通常是理想的选择。”确认申报资料“应提供对待确认的方法论的可靠性、准确度、精确度、临床有效性、通用性和临床适用性的见解”。申报资料应侧重于技术将如何提供具有临床意义的数据，“而不是如何满足技术标准要求。”

在确认过程中，EMA 将研究“技术所采用的临床措施是否适合药物开发过程中在监管决策中使用，对感兴趣概念是否可能有临床意义的解释，所使用的基础方法是否可靠且稳健。”EMA 还指出，如果在早期试验中以探索性的方式使用数字技术，例如，在关键开发之前进行概念验证研究，则不需要确认。“一旦使用数字技术来支持或收集被视为对新药的获益风险评估至关重要的信息的主体数据”，则需要确认。

EMA 表示，“根据到目前为止的经验，在向 EMA 提交确认申请时，在药品开发和随后的获益风险评估背景下对问题和支持性文件进行框架化组织将很有用，因为这增加了问题被接受和回复的可能性。”

EMA 还指出，尽管没有专门通过远程或数字工具开展试验的经验，但这种情况“正在迅速发展”。“如果在科学家、技术开发者、公司和监管者网络之间保持透明和强有力的对合与合作”，则补充诊所随访的数字技术的使用“可以支持对数字技术知识和信任的逐步增加。”EMA 的 GCP 检查工作组正在制定一项有关临床试验中的电子系统和数据的指南草案，指南的重点在于数字化数据输入，并将考虑诸如审计追踪、系统验证和电子知情同意等方面的内容。

总而言之，EMA 的指南提供了五大重点，公司在准备提交确认请求时应该牢记：

1）尽早开始互动。这样可以确定相关专家，并允许 EMA 在请求的内容、时间和格式上提供意见，从而缩短审评时间。

2）确定明确的研究问题。诸如所涉及的概念以及如何使用的细节之类的问题“应构成确认提交资料背后思考过程的基础”。还应明确指出技术是现有方法的替代还是“意图测量本质上不同的指标。”

3）专注和具体。含糊不清或开放性问题可能会得到一般性的回答；指南文件对如何系统地呈现信息给出了建议。

4）以与利益相关者相关的方式来组织问题。由于不同部门职权范围之间可能存在重叠，因此从具体决策者的角度和职权范围来组织问题“增加了问题被接受、解决和相关评估的可能性。”

5）提供最佳做法草案。申请人应为技术在临床试验中的实施提供指导或解释所使用技术的方法学关键点。

作者：识林-Acorn
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